TERAPIA GÉNICA Flashcards

1
Q

Terapia génica

A

Es la transferencia o introducción de material genético a una célula eucariota con el propósito de alterar el curso de una enfermedad o corregir una alteración metabólica o genética

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2
Q

Cáncer (64.5%)

A

Protocolo de terapia génica más aprobado

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3
Q

Adenovirus (23.3%)

A

vector más empleado

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4
Q

Adición génica

A

Se inserta un gen funcional que exprese la proteína terapeutica en el tejido indicado.

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5
Q

supresión génica

A

Su objetivo es disminuir o anular la expresión de algún gen a través de ARN de ARNi, oligonucleótidos antisentido o ribozimas. Se aplica en animales Knockout

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6
Q

Terapia en células germinales o eugénica

A

Dirigida a espermatozoides y óvulos. Se provoca un cambio genético permanente. No se permite en humanos

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7
Q

Terapia en células somáticas

A

Uno o más tejidos son sometidos a terapia génica mediante administración sistémica. Involucra la transfección de material genético a cualquiera de las células del organismo.

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8
Q

Terapia génica ex vivo

A

Se obtiene y aisla un tipo celular específico del paciente, se cultivan en laboratorio y se les introduce el gen terapéutico con ayuda de un vector. Luego se re introducen al paciente.

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9
Q

Terapia in vivo

A

Se introduce directamente el gen al torrente sanguíneo del paciente, para que llegue al órgano blanco o directamente en el órgano o tejido

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10
Q

Terapia in situ

A

Microinyección que introduce el ácido nucleico directamente a la célula. Tambien aplica en la Terapia génica suicida que solo va a células malignas

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11
Q

Transducción

A

Vectores virales

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12
Q

Transfección

A

Vectores no virales (físicos o químicos)

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13
Q

Vectores no virales físicos

A

Electroporación, bombardeo de partículas y microinyección

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14
Q

Vectores no virales químicos

A

Precipitación con fosfato de calcio, DEAE-Dextrán y liposomas

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15
Q

Retrovirus

A

Vector integrativo, lentovirus los más usados. Envío eficiente de genes a células en proliferación

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16
Q

Virus del Herpes

A

Vector no integrativo. Virus de doble cadena de ADN. Su género más usado es el Simplexvirus. Es una herramienta valiosa en células del SNC

17
Q

Adenovirus

A

Vector no integrativo. Virus de doble cadena de ADN que puede infectar a una gran variedad de células, tanto en división como en reposo

18
Q

Virus adenoasociados

A

Vector no integrativo. Es capáz de infectar tanto células en reposo como en replicación. Genera baja respuesta inmune

19
Q

Características deseables de un vector

A

Facilidad para producirse a títulos elevados, Metodología de producción rápida y reproducible, Introducción del transgén precisa y estable, respuesta inmune baja o nula.

20
Q

ARN de interferencia

A

Mecanismo que involucra el empleo de secuencias específicas de ARN de doble cadena (ARNds) para un gen específico, para así, bloquear su expresión.

21
Q

ARNi es una herramienta clave en

A

El estudio de la función de un gen in vitro e in vivo