TERAPIA GÉNICA Flashcards
Terapia génica
Es la transferencia o introducción de material genético a una célula eucariota con el propósito de alterar el curso de una enfermedad o corregir una alteración metabólica o genética
Cáncer (64.5%)
Protocolo de terapia génica más aprobado
Adenovirus (23.3%)
vector más empleado
Adición génica
Se inserta un gen funcional que exprese la proteína terapeutica en el tejido indicado.
supresión génica
Su objetivo es disminuir o anular la expresión de algún gen a través de ARN de ARNi, oligonucleótidos antisentido o ribozimas. Se aplica en animales Knockout
Terapia en células germinales o eugénica
Dirigida a espermatozoides y óvulos. Se provoca un cambio genético permanente. No se permite en humanos
Terapia en células somáticas
Uno o más tejidos son sometidos a terapia génica mediante administración sistémica. Involucra la transfección de material genético a cualquiera de las células del organismo.
Terapia génica ex vivo
Se obtiene y aisla un tipo celular específico del paciente, se cultivan en laboratorio y se les introduce el gen terapéutico con ayuda de un vector. Luego se re introducen al paciente.
Terapia in vivo
Se introduce directamente el gen al torrente sanguíneo del paciente, para que llegue al órgano blanco o directamente en el órgano o tejido
Terapia in situ
Microinyección que introduce el ácido nucleico directamente a la célula. Tambien aplica en la Terapia génica suicida que solo va a células malignas
Transducción
Vectores virales
Transfección
Vectores no virales (físicos o químicos)
Vectores no virales físicos
Electroporación, bombardeo de partículas y microinyección
Vectores no virales químicos
Precipitación con fosfato de calcio, DEAE-Dextrán y liposomas
Retrovirus
Vector integrativo, lentovirus los más usados. Envío eficiente de genes a células en proliferación
Virus del Herpes
Vector no integrativo. Virus de doble cadena de ADN. Su género más usado es el Simplexvirus. Es una herramienta valiosa en células del SNC
Adenovirus
Vector no integrativo. Virus de doble cadena de ADN que puede infectar a una gran variedad de células, tanto en división como en reposo
Virus adenoasociados
Vector no integrativo. Es capáz de infectar tanto células en reposo como en replicación. Genera baja respuesta inmune
Características deseables de un vector
Facilidad para producirse a títulos elevados, Metodología de producción rápida y reproducible, Introducción del transgén precisa y estable, respuesta inmune baja o nula.
ARN de interferencia
Mecanismo que involucra el empleo de secuencias específicas de ARN de doble cadena (ARNds) para un gen específico, para así, bloquear su expresión.
ARNi es una herramienta clave en
El estudio de la función de un gen in vitro e in vivo
