Stratégies thérapeutiques 1 & 2

Question 1

Quels sont les trois biais existants et leurs causes ?

Answer 1

• Biais de sélection : dû au choix de l’échantillon (précision des critères d’inclusion, études multicentriques, pour pouvoir extrapoler).
• Biais de classement : dû aux erreurs de mesure (appartenance à un groupe, critère de jugement). Nécessite de préciser les critères de jugement, de faire des mesures standardisées, ± groupe d’expert.
• Biais de confusion : dû aux facteurs tiers (ex. génétique, PEC, autre médicament). Nécessite randomisation, analyse multivariée, appariement ou cross-over (patient est son propre témoin) → créer deux groupes parfaitement identiques.

Question 2

Quelles sont les étapes du développement d’un médicament ?

Answer 2

Développement d’un médicament : in vitro → in vivo chez l’animal (mécanisme, effets, doses toxiques) → Phase 1 (sécurité) → Phase 2 (effets, cinétique) → Phase 3 (preuve de l’efficacité) → AMM (+ autorités sanitaires : ANSM et EMA) → Phase 4 (pharmaco-épidémiologie/vigilance).

Question 3

Quelles sont les différences entre une étude en groupes parallèles et une étude cross-over ?

Answer 3

• Essais en groupes parallèles (chaque patient/groupe à un traitement spécifique)
• Cross-over (chaque patient à les deux traitements dans un sens ou dans l’autre, le patient est son propre témoin).

Question 4

Quelle est la différence entre les essais de supériorité et de non-supériorité ?

Answer 4

• Essais de supériorité (prouver que le traitement testé est nettement + efficace que le contrôle)
• Essais de non-infériorité (prouver que le traitement testé n’est pas nettement - efficace que le contrôle mais il est + simple d’utilisation, meilleure tolérance, coût + faible).

Question 5

Qu’est-ce qu’une analyse en intention de traiter vs une analyse per protocole ?

Answer 5

• Analyse en Intention de traiter (tous les patients randomisés doivent être suivis jusqu’à la fin de l’essai quelle que soit l’observance au traitement = Ø d’exclusion → ↓ la différence entre les 2 groupes → utilisé pour les essais de supériorité)
• Analyse Per Protocole (patients non-observants peuvent être exclus → ↑ la différence entre les 2 groupes → utilisé pour les essais de non-infériorité).