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Dev du med-intra1 > Recherche pharmaceutique > Flashcards

Recherche pharmaceutique Flashcards

1
Q

Que signifie SVTS?

A

Sciences de la vie et technologie de la santé
C’est un marché mondiale important et en croissance

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2
Q

Économie BioTech vs Pharma

A

Les pharmas génèrent un grand revenu mondial dans le secteur (63%) comparé au BioTech (15%) et aux technologies médicales et TI santé (22%)

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3
Q

Quels sont les avantages du Canada dans le secteur des sciences de la vie ?

A

Qualité de la recherche: centre de recherche d’excellences, chercheurs de renommée mondiale
Environnement propice pour la recherche clinique: Recrutement rapide, règlementation favorable, coûts compétitifs, subventions, crédits d’impôts

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4
Q

Quelles sont les dépenses courantes de la R&D? et à quoi servent chacune des recherches?

A

Recherche fondamentale (13,1%) au niveau académique,
Recherche appliquée (60,3%): avec patients/ volontaires sains (le plus important)
Autres (26,7%)= tout ce qui concerne l’étude en pharmacovigilance / phase 4

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5
Q

Quelles deux provinces ont le plus de dépenses dans le secteur de la recherche et développement et pourquoi?

A

Québec et Ontario: Bonnes universités et centres de recherches

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6
Q

Quelles sont les 2 grandes catégories des SVTS et les grands buts?

A

1- Le développement des médicaments
2-Les technologies médicales
-Accroître les investissements en innovation
-Développer une industrie locale forte
-Attirer des inverstissements privés (le + important, investir pour que le patient en bénéficie)
-intégrer l’innovation

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7
Q

Quelles sont les étapes de la découverte du médicament dans le processus de R&D?

A

Target to hit, hit-to-lead, lead optimization, preclinical

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8
Q

Quelle approbation est tout aussi importante avant la sortie d’un médicament?

A

L’approbation du comité d’éthique

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9
Q

Qu’est-ce qui change avec les années au niveau de la soumission de NME’s (Soumission de nouvelles entités)

A

Petites molécules demeurent toujours au sommet
Depuis quelques années la place des biologiques augmente. (2-3x plus)
Aussi, les NMEs sont pour des maladies rares et orphelines. Les blockbusters drug ont été découvertes et en plein de générique aussi, si tu veux te démarquer il faut autres choses

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10
Q

Que représente la vallée de la mort?

A

90% ne passe pas à l’étape de phase I et PoC, d’où l’importance de l’utilisation des biomarqueurs

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11
Q

Les trois pilliers ont été conçu pour quelle raison?

A

Avant, les compagnies voulaient se rendre trop rapidement en phase II-III pour avoir des données chez les patients et ils se retrouvaient avec des échecs trop tard.Aussi, encore aujourd’hui, certains médicaments entrent sur le marché sans bien connaître MoA.

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12
Q

Quelle est la définition nouvelle des études de phase II?

A

Double insu

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13
Q
  1. Le coût des médicaments augmente ou diminue?
  2. Le nombre de nouvelles molécules approuvées augmente ou diminue?
A

1) Augmente
2) Diminue

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14
Q

Quelles sont les 2 grandes causes de l’augmentation des coûts médicaments?

A

1) Complexité des études (+ d’études pour évaluer la sécurité, les maladies sont plus complexes)
2) Diminution de la performance

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15
Q

Qu’est-ce qu’un biologique?

A

Grosses molécules, qui ne sont pas facile d’administration (IV), vise de plus petites populations, $$$$ (au CAN on a un budget annuel pour les médicaments)

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16
Q

Pourquoi la complexité des études est augmentée (6 points)?

A

-Focus sur les maladies chroniques et dégénératives complexes (la durée de vie moyenne à augmenter)
-Exigences réglementaires augmentées
-Ajouts d’études de pharmacoéconomie
-Inflation importante des coûts de recherche
-Taux d’attrition élevé (proportion de clients perdus)
-38% des médicaments en développement sont des biologiques

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17
Q

Pourquoi la performance est diminué?

A

Conception et conduite de l’étude
-Qualité du protocole de recherche
(paramètre d’efficacité, critères de sélection)
-Recrutement de patients difficile
(attrition, investigateur)
-Qualité des données
(formation du personnel, surveillance de la conduite de l’étude)
Le temps des études de “maladies majeures”est comptée

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18
Q

Quels sont les trois piliers? (indicateur de succès en phase de confirmation)

A

1) Présence du traitement aux sites d’action
2) Liaison du médicament aux récepteurs
3) Pharmacologie (PK) expression de l’activité pharmacologique tel que démontré par la liaison et la présence au site démontré

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19
Q

Vrai ou Faux? Le temps de demi-vie est plus important que la clairance?

A

Faux, la clairance ne se limite pas seulement à l’aspect d’élimination.

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20
Q

Pour quelle raison le temps de demi-vie est un bon indicateur?

A

Concerne uniquement l’élimination

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21
Q

Nommer quelques paramètres pharmacocinétique clés obtenus de l’animal

A

Tmax
Cmax
T1/2
AUC
Biodisponibilité absolue
Biodisponibilité relative
Volume de distribution (dépend de quelle maladie on veut traiter)

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22
Q

Pour quelle raison étudions-nous la pharmacologie clinique?

A

Pour déterminer la dose/posologie afin qu’il y ait assez de drogue son site d’action

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23
Q

Qu’est-ce que l’exposition (selon l’explication de l’enseignant)

A

Exposition correspond à trouver une concentration pour laquelle l’efficacité et la biodisponibilité est maximale.

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24
Q

À quelle moment doit-on évaluer la sécurité du médicament?

A

Tmax (à quelle vitesse le produit est absobée)

25
Q

Est-ce que la demi-vie est reliée à la posologie?

A

La demi-vie influence la sélection des médicaments (donc, en partie vie)

26
Q

Quel(s) paramètre(s) PK est important pour la sélection de la dose et posologie?

A

Cmax, Cmin, AUC

27
Q

Vrai ou Faux? La pharmacométrie se fait uniquement en phase pré-clinique?

A

Faux, la pharmacométrie se fait à toutes les étapes du développement clinique (pas seulement en pré-clinique chez les animaux)

28
Q

*Vrai ou Faux? Le temps de demi-vie a un impact sur le Cmax?

A

Faux,

29
Q

Est-ce que la demi-vie plasmatique est représentative de l’occupation des récepteurs?

A

Non, la présence tissulaire est plus importante que la sanguine, mais on ne peut pas la mesurer en clinique?

30
Q

Que représente le profil Cp vs t?

A

L’intensité et la durée de l’action pharmacologique

31
Q

Qu’est-ce que la pharmacométrie?

A

Quantification de l’action de la drogue chez les humains

32
Q

Qu’est-ce que la cinétique de population?

A

Approche qui se base sur les études statistiques où on utilise des facteurs comme la variabilité du profil des patients, des conditions d’administration comme covariable

33
Q

Quel est l’avantage d’un antagoniste comme molécule?

A

Bloque ce qui est à l’origine du problème (il n’y a pas d’activité intrinsèque)

34
Q

*Quel est le profil dose-réponse d’un antagoniste?

A

Les effets sont toujours sigmoïdes

35
Q

Vrai ou Faux? La puissance et l’efficacité n’ont pas de lien l’un l’autre?

A

Vrai, la puissance juste une question de dose (emplacement de la courbe sur l’axe de la dose)
l’efficacité tient vrm en compte (mm si a petite dose si ça fonctionne)

36
Q

Biomarqueurs standards vs Biomarqueurs surrogate? Est-ce qu’ils sont vrm prévisibles?

A

Non, il n’existe pas beaucoup de BM ultime (qualifiés) ceux qui ont un lien direct d’efficacité
BM standards, ils ne sont pas prévisible de l’effet

37
Q

Qu’est-ce qu’un “stratification biomarker”?

A

Biomarqueur pour sélectionner des sous-populations avec un potentiel de traitement efficace

38
Q

Quel est le cas idéal pour un pharmacologue?

A

Une relation directe et linéaire entre l’administration d’une dose (unique ou multiple) et l’effet observé

39
Q

Qu’est qu’une hystérèse anti-horaire?

A

-Effets biochimiques indirects
-Distribution tissulaire plus lente (effet de compartiment)

40
Q

Qu’est qu’une hystérèse horaire?

A

Tolérance, désensibilisation, “down regulation”

41
Q

Quel est le rôle des biotechs virtuelles?

A

Développer et tester une nouvelle drogue jusqu’à la preuve de concept (PoC) le plus rapidement possible et de pouvoir la vendre ou de pouvoir chercher de nouveaux fonds.

42
Q

Quels sont les éléments clés pour réduire les coûts et la durée?

A

1.Sélection rapide parmi les composés testés en premières phases cliniques
-Pharmacologie forte et mécansime d’action mieux défini
-Toxicité préclinique complète et profil PK connu

2.Stratégies permettant de faire échouer rapidement les composés et ce à faible coût

3.Conception appropriée pour chaque étude clinique.

43
Q

Quelle est la différence entre le développement traditionnel et le développement Fail fast?

A

Dans le développement traditionnel on trouvait une mauvaise molécule seulement à la fin…

Dans le Fail fast on veut manquer notre coup le + rapidement possible…

44
Q

Est-ce qu’une phase II est une étude de confirmation?

A

Faux, c’est une phase exploratoire

45
Q

Quels sont les 4 types de Bm possibles ?

A

BM lié à l’activité du médicament, spécifique à la maladie, relié aux effets toxiques, relié PK (effet clinique, CL, t1/2, AUC)
Pour qu’un médicament soit approuvés génériques → le surrogate BM doit être BM de PK !!!

46
Q

Il y a effet thérapeutique lorsque on est entre le ___ et le ___

A

MEC (minimum effective concentration) et MTC (minimum toxic concentration)

47
Q

Comme les pharmas et les biotechs sont è la recherche d’acquisitions, ils demandent le maximum d’info et de résultats dans les premières étapes de développement clinique. Que demande-t-ils?

A

Infos sur la sécurité et l’efficacité

48
Q

Qu’est-ce que CRO?

A

Un joueur intermédiaire de plus en plus important entre les Biotech et les big Pharma C’est un centre de recherche contractuel.

49
Q

Une courbe de concentration plasmatique en fonction du temps varie selon:

A

la dose, la voie d’administration, la vitesse d’élimination

50
Q

Quel(s)phases est confirmative ?

A

Phase III

51
Q

l’effet mesuré du médicament est proportionnel à:

A

Le concentration au site d’action de la drogue. Elle n’est pas généralement pas quantifiable donc on mesure la concentration plasmatique ( et si possible, la fraction libre)

52
Q

Quels sont les sept étapes possibles en phase I?

A

1) Première étude chez l’humain
Phase 1a (SAD)/ phase 1b (MAD) → déterminer selon les données pré-clinique
Objectif = Sécurité / tolérabilité
2) Influence de la nourriture
→ études de F = avec la nourriture → tu vas deux fois une fois avec la nourriture d’autres fois non, fait une étude chassés croisés pour cela !
→ permet de comparer différent PK
3) Interactions médicamenteuses
Si mon patient doit garder un autre traitement je dois faire l’étude
4) Insuffisance rénale
Impact PK, pas la majorité du temps, MAIS, si on vise le rein = important
BM principale = clairance créatinine, bon indicateur de l’activité rénal
Dans une recherche sur maladie du rein, faut pas exclure diabétique (ils ont souvent problème de rein)
5) Insuffisance hépatique
6) ADME-Mass balance
7) Étude QT
Mesure l’ECG
** le gouvernement le demande beaucoup, ça augmente les $$$$

53
Q

Le début d’action pharmacologique depend de quoi?

A

La vitesse a laquelle l’équilibre de distribution est atteinte entre les différents compartiments physiologiques (concentrations plasmatiques et tissulaires)

54
Q

SAD et MAD représente quelles phase clinique?

A

SAD = phase 1a
MAD = phase 1b

55
Q

Sur quels aspects physiologiques, physico-chimiques et propriétés intrinsèques l’effet du médicament dépend-elle?

A

Physiologique: débit sanguin
Physico-chimique:
- coefficient de partage (log P)
- degré d’ionisation (pKa)
- liaison aux protéines plasmatiques (fu)
Propriétés de la drogue:
- interaction médicament-récepteurs (affinité, EC50)
- mécanisme d’action direct ou indirect

56
Q

Quelles sont les caractéristiques des études de phase 1 et 2a?

A

Petit n de participants
1 ou quelques sites
Beaucoup d’échantillons
Logistique important des échantillons
Unités cliniques spécialisées avec confinement des participants
Proof of presence, proof of mechanism, proof of concept
Temps rapide
Couteux mais moins que la phase 3

57
Q

Ce qu’on souhaite du médicament

A

1) Bonne absorption
2) BCS classe I ( high solubility + high permeability)
3) Bonne distribution
4) Enzymes polymorphiques ( CYP 2D6, 2C19, NAT2)
5) Clairance peu variable vs les covariables tels l’âge, le sexe, la race
6) Clairance non temps-dépendant
7) Ne prolonge pas l’intervalle QT
8) Drogue avec un index thérapeutique

58
Q

Importance de l’étude QT

A

1) Étude de sécurité requise pour toutes les nouvelles drogues
2) Étude randomisée, en parallèle, dose unique surtout chez le sujet sain ( ou patients, si besoin)

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