Plans expérimentaux pour la recherche clinique Flashcards
Objectifs dans les plans expérimentaux pour la recherche clinique? (4)
- faire en sorte que le patient se sente mieux
- réduire le risque de complications futures de la maladie
- améliorer la survie
- Il y a un avantage économique pour le patient et la société
Pas tous les traitements atteignent tous ces objectifs (ex : Pas de bénéfique concret ou pas d’amélioration à long-terme)
À quel niveau se situe Plans expérimentaux pour la recherche clinique? (7)
2ième place
Combien de phases?
Quatre
Étude de Phase I (recherche préclinique) et But?
- Données préliminaires
- Visent à estimer la tolérance et à caractériser le traitement (souvent des médicaments), comme la dose ou la gamme à utiliser
Si prometteuse, on passe à la phase 2
Phase 1 et psychologie?
les traitements n’impliquent souvent pas de médicaments…
Dans ces cas, les chercheurs commenceront par un
essai clinique de phase II
Études de phase II + Objectif ?
- Déterminer si le traitement a un effet bénéfique (ou de réduction de négation)
- Échantillon plus petite
- But : Estimation de la probabilité du succès en phase 3, décider s’il faut poursuivre le développement du nouveau médicament ou traitement
Études de phase 3 + Objectif ?
- Échantillon plus grande
- But: Évaluer l’efficacité (+ si sécuritaire pour des interventions cliniques)
Études de phase 4 + Objectif ?
- Surveillance à long-terme
- Sont effectués après l’approbation réglementaire des agences gouv.
- Signale des événements indésirables rares
- Données calculées par cliniciens pour évaluer risques/bénéfices sur un patient
Les résultats primaires de l’essai?
Identifier les hypothèses et prédictions spécifiques (avant l’essai clinique)
Le résultat primaire peut être un événement clinique comme l’amélioration de la survie à une maladie, la réduction des symptômes, l’amélioration des capacités cognitives ou la modification d’un facteur de risque de décès prématuré comme l’hypertension artérielle
Les résultats secondaires de l’essai?
- Type 1 : Variable est différent de celle primaire (voir diapo)
- Type 2 : Hypothèse relative aux variables modératrice (voir diapo) pour examiner la cohérence des résultats dans des sous-groupes définies
Type 1: Par exemple, le résultat primaire peut demander si la mortalité est modifiée par l’intervention (X). Les questions secondaires peuvent concerner l’incidence de la mortalité par cause (comme la mortalité par cancer), ou l’incidence de l’accident vasculaire cérébral etc.
Type 2: Par exemple, dans une étude sur le traitement du cancer, l’investigateur peut vouloir examiner spécifiquement les personnes selon le sexe, l’âge, le stade de la maladie à l’entrée dans l’essai etc.
Pré-enregistrement?
- Le chercheur déclare publiquement ses méthodes et hypothèses
- Les résultats primaires et secondaires doivent confirmer l’hypothèse initiale
- Oblige les scientifiques et compagnes à être transparents
Étude sans insu (ou essai ouvert)?
Participants et investigateurs savent à quelle intervention ils sont assignés
Ex : procédures chirurgicales, comparaisons médicaux, mode de vie, interventions éducatives, etc
Il peut parfois être impossible de rendre le participant insu de sa condition de traitement (ex : traitement avec la psylocibine, un psychédélique)
Étude à simple insu?
- Les participants savent pas s’ils reçoivent le placebo ou le vrai traitement
- Typique pour la plupart des expériences fondamentales en psy
Étude double insu?
- Les participants et les expérimentateurs ne savent pas quel groupe reçoit le placebo ou le traitement expérimental
- Évite que le chercheur développe des attentes (validité interne)
Choix d’un placebo
groupe de contrôle passif vs un groupe de contrôle actif
Groupe de contrôle passif : Participants sont informés qu’ils sont dans une liste d’attente, ils ne participent qu’aux pré et post-test
Groupe de contrôle actif : Participants reçoit le placebo et aura le même degré d’engagement et de contact
Groupe de traitement : Participants reçoit le traitement
Critères de recrutement pour créer un échantillon d’étude? (4)
- Niv 1: Conditions médicales à traiter (peut y avoir plusieurs)
- Niv 2 : Critères éligibilité (sans maladie cohabitante, âge appropriée, etc)
- Niv 3 : Élimination après un examen en laboratoire
- Niv 4 : Échantillonnage finalement formée
Ex:
Niv 1 : Personnes chez qui on a SCI
Niv 2: Avoir plus de 65 ans et pas avoir d’antécédent d’ACV ou autre maladie…
Niv 3: Examen + personne avec des scores neuro trop faible, des gens nausées lors des essais, etc
Considération éthiques sur le sexe et le genre dans la recherche clinique
- Femmes de procréation
- Femmes exclues des essai cliniques…
- Moins de recherche sur les différences des symptômes
- Activitsme ACT UP qui ont contribué à faire abolir la définition officiel du SIDA (qui était largement homme-centré)
L’institut de recherche en santé du Canada exige qu’un chercheur vérifie / examine comment les intervention ou expériences peut avoir un impact différent sur les personnes sur le sexe ou genre
Menace du testing?
Le fait d’être testé peut affecter les résultats des participants à un pré-test ou à un post-test (e.g., régression vers la moyenne, le simple fait d’être testé, l’effet de pratique, etc.)
Plan à paire appariée ?
Fait correspondre les participants des groupes sur des caractéristiques des participants avant désigner les groupes au hasard
Utilité du plan à paire appariée?
Dans le contrôle des variables parasites pour effectuer des recherches sur des populations avec beaucoup de variabilité
utile lorsque seul un petit échantillon de participants est disponible, et lorsque l’échantillonnage aléatoire stratifié n’est pas possible
plan à paire appariée
Variable appariée?
Un attribut des participants ou une variable modératrice qui pourrait fortement affecter la variable dépendante
Appariement sur un attribut : Les participants plus âgés dans un groupe sont appariés aux participants d’un autre groupe en fonction de leurs scores au Montréal Cognitive Assessment (MoCA)
Appariement sur une variable modératrice : Les personnes âgées dans un groupe sont appariées aux personnes âgées dans un autre groupe en fonction de leur niveau d’éducation
plan à paire appariée
Dans le fond, on collecte les données des … ou possibles … avant l’assignation. Ensuite, ils sont appariés (mettre par paire, joindre, en harmonie, etc) aussi … que possible.
Une fois les paires formées, l’un est assigné au Groupe de …, et l’autre au Groupe ….
- attributs
- variables modératrices
- étroitement
- Traitement
- Témoin
plan à quatre groupes de Solomon?
- Permet de détecter si le pre-test interagit avec le traitement, si le pré-test produit les effets de pratique et si les menaces à la validité sont présentes
A: O1. X. O2 /
B: O1. . .O2 /
C: . X. O2 /
D: . . .O2
quatre groupes de Solomon
A: O1. X. O2 /
B: O1. . .O2 /
C: . X. O2 /
D: . . .O2
Interaction entre CO2 vs DO2? et A02 vs B02?
La comparaison entre les résultats au post-test des groupes C et D permet au chercheur de déterminer s’il y a eu une interaction entre le pré-test et le traitement (e.g., un effet d’addition)
