Module 4 Flashcards

Question

V ou F: Les patients exclus par le médecin parce qu’ils ne respectent pas le protocole ou sont non observants sont comptés comme des perdus de vue

Answer 1

Non, à moins de leur imputer une valeur d'issue Crée un **biais de sélection** et peut réduire la puissance de l'étude

Answer 2

1) Façon dont les sujets sont choisis 2)Pertes au suivi nombreuses (>20%)* ou déséquilibrées (++ dans ECR) Au contraire peu de perdus de vue si <5%

Answer 3

Surtout empêcher les pertes au suivi AVANT L'ÉTUDE (après=trop tard): -Contact fréquent avec patient -Bien expliquer l'importance qu'ils restent dans l'étude -Récompenser les visites Après on peut toujours faire AIT ou faire des imputations de valeur (ex: worst case/best case scenario; worst case étant que dans le groupe expérimental tous les perdus de vue ont un mauvais outcome et que tous ceux prenant le placebo perdus au suivi ont un bon outcome et vice versa)

Answer 4

Rend les groupes plus similaires p/r à l'exposition= **diminue la capacité de l'étude à détecter l'effet réel du traitement expérimental** et **diminue la puissance**

Answer 5

Surtout--> étude à l'aveugle * Population motivée; * Présentation réaliste des « tâches » requises lors du consentement * Contacts fréquents avec sujets; * Suivi de l’observance (p.ex. empty strips); * Période d’essai afin d’éliminer les sujets “indisciplinés”;

Answer 6

F; souvent pas toujours (surtout étude de petite taille)

Answer 7

Nombre de patient que je devrai traiter (avec l'exposition d'intérêt) pour guérir/éviter le développement d'un outcome chez 1 patient NNT= 1 / Différence de risque

Answer 8

AIT!! définition: Inclut tous les patients randomisés dans le groupe auquel ils ont été assignés au hasard, indépendamment: ◼ De leur adhérence aux critères d’inclusion; ◼ Du traitement qu’ils ont réellement reçu; ◼ De leur retrait subséquent du traitement; ◼ De leur déviation du protocole; donc dans un vrai AIT il n'y aurait pas de perdus de vue ou d'observation manquante--> les gens font souvent des AIT modifé

Answer 9

F: Méthodes d’imputation qui sert juste à attribuer une valeur d’issue aux perdus de vue et maintenir taille de l’étude et l’effet de la randomisation

Answer 10

Avantages: -Offre une mesure se rapprochant de l’efficacité réelle du tx -Maintient l’équilibre des caractéristiques de base entre les groupes -Maintient la taille de l'échantillon=la puissance **n'enlève pas le biais de sélection** Désavantages: -Estimation conservatrice de l'effet

Answer 11

L'analyse par protocole S’effectue chez ceux ayant parfaitement suivi le protocole et complété l’étude. On exclut les autres participants. ◼ Peut donc être biaisée ◼ Sera aussi moins précise et moins généralisable ◼ Renseigne sur les effets « biologiques » du tx ◼ Si non biaisée, nous renseigne sur l’efficacité potentielle du tx … mais presque toujours biaisée.

Answer 12

EFFICACITÉ POTENTIELLE -Celle qu'on obtiendrait dans un monde idéale (juste des sujets observants, pas de perte au suivi, conditions contrôlées, pas de facteurs de confusion etc) -Estimé par APP (sauf que souvent biaisée l'app..) EFFICACITÉ RÉELLE -Efficacité du tx dans des conditions normales d'utilisation aka observance normale, interruption du tx, indications plus ou moins appropriées etc -Le bénéfice du traitement donné par un médecin « moyen » à un patient « moyen » dans des conditions de pratiques quotidiennes. - Le résultat de l’AIT nous donne un aperçu de cette efficacité

Answer 13

TOUT À PARTIR DE LA RANDOMISATION -Randomisation non efficace avec présence de facteur de confusion -Biais d'observation -Biais de sélection par pertes au suivi

Answer 14

Généralisabilité

Answer 15

TOUT AVANT LA RANDOMISATION -Biais de sélection par le fait que les participants forment un sous-groupe distortionné de la population expérimentale -Biais de sélection avec mauvais taux de participation -Biais de sélection par le fait que la pop. expérimentale n'est pas représentative de celle de référence (cirtères d'exclusion et inclusion trop strictes ou cadre d'échantillonnage non représentatif)

Answer 16

AVANTGES ◼ Optimisation de la « cible » / Réduction « bruit de fond» ◼ Sûreté de l’étude (Ex. Contre-indications) ◼ Raisons pratiques (Ex. Ne parle ni français, ni anglais) ◼ Contrôle de certains facteurs de confusion (Ex. « Restriction » de l’étude) ◼ Amélioration de la validité interne (Ex. Exclusion des non observants ou futurs perdus de vue) DÉSAVANTAGES ◼ Désir de magnifier/grossir l’effet du traitement … (Ex. Exclusion de comorbidités très fréquentes) ◼ « Coutumes »?

Answer 17

Avantages ◼ Grâce à la randomisation, au recours au placebo et aux autres stratégies de prévention des biais utilisables dans ce devis, la **validité interne est généralement supérieure à celle des autres types d’études** - C'est pour ça que les essais cliniques sont considérés comme le « gold standard » de la recherche et sont souvent à la base des politiques cliniques et de santé publique Désavantages ◼ Leurs résultats sont souvent difficiles à généraliser, les groupes étudiés étant peu représentatifs (**mauvaise validité externe**) ◼ $$$$$ ◼ Pas toujours faisables ou recommandables aux patients ◼ Raisons éthiques comme avantages trop évidents ou connus pour ne pas donner le tx, expositions néfastes (e.g. cancérigène souçonné) ou encore expositions non randomisables (e.g. allaitement maternel) ◼ Raisons pratiques comme exposition déjà utilisée à large échelle, maladie rare, recrutement trop long ou expositions fixes (e.g. groupe sanguin)

Answer 18

-Bâtir et interpréter l’IC autour de ce résultat -Faire un test d’hypothèse Fonctionne pour les -Hazard ratio -Risk ratio -Difference ratio -TIR etc

Answer 19

taille plus la taille de l'échantillon augmente plus la variabilité diminue

Answer 20

Rapport= 1 Différence= 0

Answer 21

-Nous sommes sûrs à 95% que dans une population de patients souffrant d’une forme modérée de COVID-19 et traitée au tocilizumab, l’incidence de l’intubation/décès est 0,75 à 0,96 fois celle d’une population comparable non-traitée au tocilizumab. Nous sommes donc à peu près certains* que: -Le HR n’est pas égal à 1 -Le tocilizumab a un véritable effet (modeste) Nous concluons en un effet statistiquement significatif du tocilizumab sur l’incidence de l’intubation/décès. -Le hasard seul ne peut expliquer le résultat obtenu. *a peu près car erreur alpha existe!

Answer 22

Rejeter l'hypothèse nulle quand elle est vraie (faux positif) On conclut qu’il y a une différence statistiquement significative entre les populations (traitée et non–traitée) mais, en réalité, il n’y en a pas. L'erreur alpha est le complément du IC: Si IC95% (= IC 1-alpha) alors alpha est plus petit ou égal à 5%--> on tolère donc jusqu'à 5% de chance de positif

Answer 23

Ne pas rejeter l'hypothèse nulle alors qu'elle est fausse (faux négatif) On conclut qu’il n’y a pas de différence significative entre populations (pas d’effet du traitement) mais, en réalité, il y en a une (un). La probabilité de commettre ce type d’erreur **dépend de la puissance** de l’étude.

Answer 24

La capacité d’une étude à détecter une différence statistiquement significative entre deux populations, quand cette différence existe. -Doit être préalablement choisie (si possible) par le chercheur. Si bêta est la probabilité de ne pas détecter une différence existante alors 1-bêta = probabilité de détecter une différence existante = puissance On choisit généralement, mais par convention, une puissance d’au moins 80% (= 1-bêta) donc normalement alpha=5% bêta=20%

Answer 25

Controle des facteurs de confusion