Mi 3.28 ferro, Gaucher

Question 1

Malattia di Gaucher (GD)
T? 2:

Answer 1

• T enzimatica (ERT) sostitutiva:
• T enzimatica (ERT) sostitutiva:

Question 2

Malattia di Gaucher (GD)
T
ERT
via? quando?

dosaggio?

Answer 2

enzima EV ogni 15 gg,

dosaggio in base al peso del pz.

Question 3

Malattia di Gaucher (GD)
T
ERT
Si usa nelle forme

previene

riduce

si normalizza

Answer 3

GD1 e GD3,

l’accumulo e riduce i depositi,

l’organomegalia,

lo sviluppo;

Question 4

Malattia di Gaucher (GD)
T
ERT
BEE?

ossea?

Answer 4

non passa la BEE, quindi ha poca efficacia sul SNC;

scarsa efficacia anche sulla malattia ossea.

Question 5

Malattia di Gaucher (GD)
T
ERT
eta?

lungo termine?

su SNC?

Answer 5

Si può usare ad ogni età, anche in gravidanza.

Funziona a lungo
termine.

Non agisce sul SNC.

Question 6

Malattia di Gaucher (GD)
T
SRT
dal

impedisce

Answer 6

2017

la formazione di GL1 e in questo modo non si accumula;

Question 7

Malattia di Gaucher (GD)
T
SRT
via?

lungo trrmine?

Answer 7

somministrato per os, preferito dai pz.

Non si sa se funziona a lungo termine.

Question 8

Malattia di Gaucher (GD)
T
SRT
sull’osso?

BEE?

chi non puo usufruirne?

Answer 8

Migliore efficacia sull’osso.

Non passa la BEE

I metabolizzatori ultrarapidi