Méthodologie de la recherche clinique - études de phases 3 partie 2

Question 1

une étude de non-infériorité a pour but de ?

Answer 1

démontrer que le produit à l’étude n’est pas «pire» que le comparateur par une marge pré spécifiée

ou

tx A est n-inf à B si la différence entre ces 2 tx est inférieure à une borne clinique. Une borne de n-i résulte d’un consens entre experts (littérature, méta analyse)

Question 2

6 critères méthodologiques spécifiques

Answer 2

• analyse par protocole, en plus de l’analyse en intention de traiter
• preuve d’efficacité du mx choisi comme ctrl
• pts et critères d’éval. similaire à ceux d’études précédentes montrant une efficacité
• application stricte du protocole
• ho appropriée
• marge de n-if spécifiée ds le protocole initial

Question 3

qu’est -ce qui doit être spécifié pour calculer la taille d’échantillon (6)

Answer 3

• différence à être détectée
• estimation de l’effet/réponse dans l’un des groupes comparés
• seuil alpha
• puissance désirée (1-b)
• si le test est unilatéral ou bilatéral
• selon l’object… de la borne d’infériorité

Question 4

méthodes de calcul de taille d’échantillon

comme deltaSup»> deltaEq….

Answer 4

les tailles d’échantillon sont plus importantes en n-f qu’en sup.

Question 5

Mesures d’efficacité

-mesure/critère de substitution?
but?

Answer 5

défini comme bmx visant à être substitué à une mesure d’efficacitéclinique

-prédir les impacts cliniques

Question 6

mesure d’efficacité clinique ?

Answer 6

caractéristique qui réflète comment le pt se sent, fct, survit

Question 7

mesures de substitution sont un sous groupe de ?

Answer 7

bmx pd; probable que slm quelques bmx seront appropriés pr utilisation comme mesures de substitution

Question 8

Mesures de bmx

définition de la mesure

bmx…

Answer 8

defined as a charateristic that is objectively measured and evaluated as an indicator of normal biologic processes, pathogenic processes, or biological responses to a therapeutic intervention

Question 9

Définition des bmx

prognostique

Answer 9

• patient ak ligne de base ou caractéristique de la maladie qui catégorise le pt en fct de la sévérité de la maladie ou de sa progression.
• informe à propos de l’histoire naturelle de la maladie pr ce pt

Question 10

définition des bmx

prédictif

Answer 10

caractéristique baseline qui catégorise les pts par la possibilité de répondre à un traitement

(identifie si un pt serait capable ou nn de répondre à un tx)

Question 11

définition des bmx

pd bmx

Answer 11

montre une réponse biologique après que le pt ait reçu un tx

Question 12

3 natures d’issues secondaires

pr
caractériser la réponse au traitement (regarder de façon plus large comment le tx fonctionne)

Answer 12

cliniques
qualité de vie
économiques

Question 13

évaluation de la productivité au travail

permet d’évaluer un autre aspect de la fonctionnalité (3)

Answer 13

• impact de la maladie sur l’emploi
• impact du traitement sur le travailleur atteint d’une maladie
• divers concepts sont évalués (q? génériques, validation)

Question 14

phase 2 vs 3

design d’étude ?

taille des études ?

Answer 14

similaire

va varier bcp

Question 15

phase 2 vs 3

particularités

2 (2)

3(2)

Answer 15

2-

• tenir compte de la tolérabilité (fct bien) => profil b/r
• montre que le concept fct

3:

• gagne bcp d’info et on essait de maximiser dans la phase 3 => créer environnement adéquat pr le futur du mx
• des q? de qualité (+agressifs) ds phase 3 pcq ce sont les preuves qu’on va utiliser pr remboursement et mettre ds monographie