Évaluation B-R Flashcards
Contexte réglemetaire
prise de décision : perspective traditionnelle
3 seuils de la prise de décision :
- efficacité minimum acceptable
- risque maximum acceptable
- évalués pour tous les patients
Évaluation B-R
problème
-favorise les stratégies (décisions) règlementaires extrêmes
Évaluation B-R
problème
- au moment de l’approbation ,les données dispo proviennent essentiellement des essais txiques
(4)
- populations restreintes
- profil de prise médicamenteuse homogène
- courte durée
- les évents étudiés sont souvent des marqueurs
3 conséquences de la perspective binaire
- retard /refus d’approbation
- réduit l’accès à des traitements efficaces pr les pts
- bénéfices peuvent excéder les riques ds la pop. globale mais p-e pas pr des sous-pop
Perspective de gestion de risque ¸
2ex
Acceptation de zones grises où on va moduler nos décisions pour des sous-groupes de patients
rique acceptable pr un sous groupe (r>b) quand un sous groupe peut rien prendre d’autres
qd efficacité minimum acceptable pr sous-grp
(mx anorexigène avec risque de valvulopathie cardique seulement pr des pts atteints de diabète)
Défis méthodoliques
bénéfices
risques
b: normalement, un seul bénéfice recherché
r : plusieurs rsiques potentiels
b et r sont de natures différentes
Évaluations b-f
prennent en compte (5)
- efficacité clinique et réelle
- effet indésirables
- préférences des pts
- histoire naturelle
- coûts
Perspective
l’é-b-r est…
prise de décision est ?
il faut une évaluation ?
fondamentale pr plusieurs décideurs (pt,profesionnels, tiers payants,agences réglementaires, cies )
- complexe
- transparent et robuste (tient compte des aspects cliniques mais aussi des préférences des pts)
Preneurs de décisions
5
pts(b/r pr eux mm)
health care providers (si ca vaut la peine de proposer aux pts)
health technology /assessors : prendre en considération les coûts
agences réglementaires : é-b-r sur la base des essais cliniques
cies px:si ça vaut la peine de développer un mx avant que le dév. commence et on veut prendre les risques financiers
Perspective populationnelle
nbr de patients guéris vs
nbr de cas d’e.i induits par le mx
Perspective du pt
choix de prescrire un mx est basé sur une é-b-r au niveau individuel par le mx et pt
défi ?
intégrer perspectives populationnelles et individuelles en mm temps
Méthodes….
avant :
mtn
gros bon sens, pas transparent
-comité de 10 avec pts, représentants, mais bcpde critiques, alors on veut une approche scientifique
Concepts de la qtfication des effets (bénéfiques ou adverses) des mx
3 q?
importance de l’effet ?
durée ?
incidence ?
Bénéfices
q? à se poser
gravité de la maladie vs amélioration des sx?
durée de la maladie vs diminution de la durée lorsque traitée ?
incidence de l’event chez traités et n-traités ?
risques
3 caractéristiques
- sévérité/gravité de l’ei
- durée de l’ei
- fréquence de l’ei
2 cadres de frame works
qualitatifs / descriptifs
quantitatifs
Cadres qualitatifs / descriptifs (2)
- sur la base de critères explicites afin d’augmenter la tranparence des décisions
- principes généraux et basés sur le bon sens
Analyse b-r qualitative (2)
- liste des b et r
- laisse le décideur faire la synthèse
2 désavantages de l’analyse b-r qualitative
subjectif
peu reproductible
Cadres quantitatifs (3)
+ objectifs et robuste mais la disponibilité de données peut affecter la décision
- comparaison des r et b à partir de principes mathématiques
- dépendent de la dispo des donnes cohérentes (mm pop, mm durée de suivi)
- obtient une mesure qtitative de b-r, mais difficile à interpréter
BRAT framework
cadre semi-qtitatif
but?
stdiser et appuyer les décisions et communications sur l’é-b-r entre les cies et agences de réglementation
cie va faire sa propre évaluation brat et fda aussi
6 étapes de brat
- définir le contexte décisionnel (new mx sur marché ?)
- identifier les évents (b et e.i)
- identifier les sources de données
- adapter le cadre
- évaluer l’impact des events
- visualiser les résultats b-r
visualisation par value tree / arbre des valeurs
permet de visualiser le risque relatif
si je soulage 88 pts , les 38 douleurs à la poitrie vont être worth?
é-b-r quantitative (2)
synthèse quantitative de l’efficacité et de la survenue des e.i
déterminer une mesure qui combine les b-r
Effect table
agence européenne du mx
(3)
- faite par cie px et doit le présenter ds le dossier
- bcp moins visuel => pr le traitement du cancer de la thyroide
- obligatoire depuis 2-3 ans
brat vs effect table
, différence de syst. entre les différentes agences de réglementation
Méthodes quantitatives
1-NNT : number needed to treat
2- équation
3- interprétation
nombre de sujet à trater pr suaver un décès ou un guérir un pt
NNT =1 / p1- p2
plus il faut traiter de pts pour prévenir/éviter, moins c’Est avantageux pr le payeur
ex :
risque infarctus med A vs b : 0.05 et 0.05
1/ 0.05-0.03 = il faut traiter 50 pts pr éviter un infarctus
Méthodes quantitatives
1-NNH : number needed to harm
2- équation
3- interprétation
-cb de pts il faut traiter pr induire un e.i
NNH = 1/ q2-q1
événement rare : convention 1/1000 = rare
Méthodes quantitatives
nnt vs nnh (3)
limites ?
1- les bénéfices sont supérieurs aux risques lorsque
nnt/nnh est plus petit que 1
(petit nnt et grand nnh)
2- l’importance de l’ei relative au bénéfice n’est pas pris e compte (
Méthodes quantitatives :
utilité relative (3)
équation
- représentation des préférences du pt
- évaluations subjectives
- valeur d’éviter un e.i relative à éviter la maladie
RV = 1- utilité de l'EI //// 1- utilité de la maladie traitée
ex :
1- avoir une hépatite / 1- diminuer la glycémie
1-0.2/1-0.8 :
- 2 : pas un gros poid
- 8 : très important pr patients
NNH ajusté pr la valeur d’utilité relative
NNH = 1 / (q2-q1) (RV)
Méthodes semi-quantitatives
CIOMS
Graphique
bénéfisque en fct des risques mineurs ou majeurs
3 types de rsiques
gravité durée incidence >1% : fréquent 1/1000 à 1% : n- fréquent
1/10 000 - 1/ 1000 : rare
<1/10000 : très rare
3 types de bénéfices
gravité de la maladie
chronicité
efficacité du tx0
Tableau 3 x3
gravité durée incidence vs élevé moyen faible
tableau 3x3 pour 3 facteurs
maladie
efficacité
ei
Conclusion
4
- é-b-r a longtemps été percu comme subjective
- requise par la majorité des agences de réglementation
- plusieurs méthodes : qualitative ou semi-qtitatives sont favorisés par agences de réglementations
- méthodes quantitatives sont utilisées par les pyaeurs
