Méthodologie de la recherche clinique - études de phases 3

Question 1

étude en asthme - design

Plan parallèle

Answer 1

Patients randomisés et poursuivent sur le mm tx tout au long de l’étude

Question 2

à quoi sert la phase d’essai ?

Answer 2

assurer que els patients soient stables (pas de risques => sévérité de la maladie)

• wash out
• tester adhésion d’un tx (capacité de prendre un tx ou de suivre le protocole pendant toute la durée de l’étude)

Question 3

Plan chassé-croisé

études typiques ?

Answer 3

étude avec des tx où l’effet ne dure pas dans le temps

Patients randomisés et poursuivent sur un tx pendant une période de l’étude, puis change de traitement à un point donné de suivi

Question 4

Plan en séquence :

différentes périodes sont planifiées à l’intérieur de la même étude

Answer 4

1. Randomisation = > période A (tx ou pb ; 2:1)
2. Ceux qui ont eu une réponse continue dans la période B pour voir si ya une réponse souteue
3. Ceux qui ont encore eu une réponse => randomisation 1:1 pour TX ou pbo ( on veut tester si la rép. se maintient et si le pt arrête de prendre le tx, est-ce que le pt va maintenir son état

Question 5

Plan adaptatif

Answer 5

méthodologie reliée aux essais cliniques qui permet les modifications au design de l’étude, après que les pts aient été enrôlés ds l’étude, sans compromettre la méthode scientifique. Pour maintenir l’intégrité de l’étude, ces modifications doivent être clairement définies dans le protocole

Question 6

plan adaptatif

A vs B vs C

Answer 6

randomisation pour les 3 traitements => en fct des résultats , on va voir quel tx performe le mieux et pour la prochaine randomisation, on va s’adapter pr que le tx soit bcp plus probable d’être donné au pt.

et

enlever les tx qui fonctionnent pas le + rapidement possible et dentifier les meilleurs tx

Question 7

asthme est une ?

Answer 7

condition multifactorielle pour laquelle de nbreux facteurs de risque ont été contnuent à être identifiés

(exace

Question 8

Où on doit retrouver l’objectif de la recherche ?

Answer 8

dans les protocoles et les publications (fin de l’introduction)

Question 9

Sélection des sujets

4

Answer 9

population entière
(population cible( population source( population à l’étude)))

critères d’inclusion permettent d’intégrer la population source

critères d’exclusion permettent de distinguer les pts exclus

Question 10

Population cible

Answer 10

population chez qui les résultats de l’étude pourront être appliqués

Question 11

Populaton source

Answer 11

pts qui rencontrent les critères d’inclusion et exclusion

Question 12

Population à l’étude

Answer 12

Pts qui acceptent de participer à l’étude

Question 13

Définition de l’exposition

Answer 13

c’est le traitement ou l’intervention testée dans l’étude

Question 14

Groupes ctrl

2

Answer 14

• donne une indication de l’évolution naturelle de la maladie et/ou de l’état du pt sans tx ou sous un tx std
• permet une comparaison avec l’efficacité du new tx

Question 15

Choix du grp ctrl / tx de comparaison est très important et se base sur (5)

Answer 15

• considérations éthiques
• pratique clinique établie/actuelle
• variations géographiques
• lignes directrices / guide de pratique clinique
• requête des organismes réglementaires

Question 16

Randomisation

décide lequel des traitements à comparer un sujet inclus va recevoir

Answer 16

L’attribution de l’exposition par tirage au sort est la meilleure méthode permettant une répartition équilibrée entre les grps de variables, identifiées ou non, susceptibles de biaiser la mesure ou l’analyse projetée

Question 17

3 types de randomisation

Answer 17

simple
en bloc
stratifiée

Question 18

randomisation simple

1234
abdeefgh
a => 1
b => 2
.etc.

Answer 18

par algorithme informatisé générant une séquence de nombres

Question 19

Randomisation en bloc

chaque 4 pts, je sais que chaque tx va être répété 1 fois

Answer 19

séquences garantissant un nbr connu de pts sous les divers traitement par grp de pts

Question 20

Randomisation stratifiée

Answer 20

utilisant des caractéristiques des pts pr assigner le tx

Question 21

si la randomisation fonctionne (3)

Answer 21

• produire des grps comparables quant aux facteurs de risque connus et inconnus
• limiter le biais, conscient ou non, de l’investigateur lors de l’allocation du traitement aux participants
• facilitera l’inférence statistique quant aux résultats

Question 22

randomisation

si différence observée entre les résultats …

Answer 22

on pourra l’attribuer au tx

Question 23

Biais de confusion

Answer 23

survient lorsque l’effet d’ne autre variable vient causer une distorsion ds l’association qui ns intéresse

Question 24

Tableau 1

Answer 24

caractéristiques de base

Question 25

éléments à observer ds la randomisation

Answer 25

il faut checker pk ils ont abandonné et potentiel de biais de sélection

Question 26

Insu

Answer 26

méconnaissance, prévue et organisée par le protocole d’une étude, de la nature de l’exposition d’un sujet ds le but d’éviter que cette connaissance influence directement ou indirectement sur l’évaluation projetée

Question 27

Mesures d’efficacité

définition et justifcation

Answer 27

issue primaire d’efficacité

ex:

temps jusqu’à la première exacerbation requérant un traitement à la prednisone

Question 28

Issues secondaires peuvent être de natures diverses (3)

Answer 28

cliniques
qualité de vie
économiques

Question 29

Questionnaires de qualité de vie

Answer 29

Instruments génériques :

l’objectif est de mesurer la qualité de vie générale des sujets, les q? ne sont pas spécifiques à un état particulier

Question 30

Définition des covariables

Answer 30

incluent les caractéristiques de base des pts, les variables potentiellement confondantes, les déterminants pouvant être influencés par la maladie et/ou le traitement

Question 31

biais

Answer 31

erreur systématique qui produit une estimation incorrecte de la mesure d’association

vont nuire a la validité interne de l’étude

Question 32

3 types de biais

Answer 32

• sélection
• confusion
• information

Question 33

Biais de sélection

Answer 33

• pop. à l’étude diffère de la pop.cible

- en cours de suivi (durée de suivi des sujets exposés diffère de celle des sujets n-exposés)

Question 34

comment éviter les biais de sélection

Answer 34

tenter de minimiser les pertes au suivi

Question 35

Biais d’information

Answer 35

mauvaise mesure ou mauvaise classification des informations recueillies lors de l’étude

Question 36

pour tenter d’éviter des biais d’information (3)

Answer 36

• utiliser des instruments de msures ou des sources de données validés
• suivi identique peu importe l’exposition
• ne pas permettre aux évaluateurs d’identifier le grp de tx auquel appartient le pt

Question 37

biais de confusion

Answer 37

survient lorsque l’effet d’une autre variable vient causer une distorsion dans l’association qui nous intéresse

Question 38

Mesure des effets indésirables

Answer 38

sélection des mesures et validité

Question 39

Stratégies d’enrichissement

Answer 39

l’enrichissement est défini comme l’utilisation d’une caractéristique des pts pr sélectionner une pop. à l’étude chez qui la détection de l’effet d’un mx est + susceptible de survenir qd ds une pop. n-sélectionnée

Question 40

3 catégories de stratégies d’enrichissement

Answer 40

1. limiter hétérogénéité
2. basées sur des éléments prognostiques
3. basées sur des éléments prédictifs

Question 41

catégories de stratégies d’enrichissement

limiter hétérogénéité

Answer 41

on check les caractéristiques de base et on va essayer de limiter les changements à l’intérieur d’une certaine marge

ou si ya bcp de variabilité, on va essayer de choisir les caractéristiques qui vont réussir à les diminuer

decreased variability provided by these strategies increases stud

Question 42

catégories de stratégies d’enrichissement

basées sur des éléments prognostiques

Answer 42

choisir des pts qui ont une plus grade probabilité d’avoir un event/mani. reliée à la maladie et donc ça va augmenter la différence potentielle entre les grps

souvent ds maladies chronique s

Question 43

catégories de stratégies d’enrichissement

basées sur des éléments prédictifs

Answer 43

choisir des pts qui sont plus de chances de répondre au traitement que d’autres pts ayant la condition. Cette selection peut amener une taille d’effet plus large et une population d’étude plus petite