méthodologie

Question 1

plan parallèle

Answer 1

meme tx pour les memes patients tout au long de l’étude

Question 2

a quoi sert la période de wash out

Answer 2

permet de voir si patient est stable, sil repond bien au tx; si jamais on enlevait un de ses tx, voir si cela affecte ses capacités cognitives par exemple; ainsi on peut decider qui garder dans l’étude ou non

Question 3

plan chassé-croisé

Answer 3

patients vont avoir un tx A et poursuivre sur un autre tx B apres une certaine durée (wash out in the between)

Question 4

pourquoi on veut un tx a courte demi vie en chassé croisé?

Answer 4

car lorsqu’on change du tx A au tx B, on ne veut pas avoir des effets issus des résiduelles du tx précedant, ce qui affecterait ce qu’On observe et fausserait nos resultats

Question 5

plan en séquence

Answer 5

on a une étude et on divise en différentes périodes dans la même étude

Question 6

est ce qu’on randomise a chq période dans un plan en séquence?

Answer 6

oui!

Question 7

v ou f; on a un meme objectif dans chq périodes dun plan sequentiel

Answer 7

f; on peut avoir différents objectifs
p.ex; on va voir si pt repond bien au tx a la fin d’une premiere periode / a la 2e on va voir si leffet du tx se maintient si on poursuit le tx / a la 3e si on arrete le tx, ecquil a un probleme?

Question 8

plan adaptatif

Answer 8

on peut modifier le design APRÈS que les patients aient ete enrolés dans l’étude SANS compromettre l’intégrité de l’étude

Question 9

phase d’essai

Answer 9

permet d’évaluer le patient, voir si des elements affecteraient sa reponse au tx; evaluer certains facteurs
on veut voir le niveau de ctrl

Question 10

différence entre pop cible, source et à l’étude

Answer 10

cible; chez qui les résultats de l’étude peuvent être appliqué
source; chez qui les critères d’inclusion/exclusion sont rencontrés
à l’étude; qui acceptent de participer à l’étude

Question 11

qu’est ce que l’exposition

Answer 11

tx testé dans l’étude

Question 12

pourquoi c’est important de bien définir l’exposition (actif et comparateur)

Answer 12

on doit bien la décrire, connaitre le tx administrée (les doses, mode d’administration, moments d’administration…)

Question 13

a quoi ca sert avoir un grp controle (baseline)

Answer 13

permet de voir l’évolution naturelle de la maladie et letat du pt qui recoit un tx standard ou si sous Pbo

Question 14

quest ce qui permet une comparaison avec l’efficacité du nouveau tx

Answer 14

grp controle

Question 15

quest ce qui varie entre les grp a letude

Answer 15

l’effet visible du tx chez les patients (indique son efficacité) si on sait que la randomisation a bien marché+maintenue

Question 16

randomisation

Answer 16

attribution de l’exposition (tx ou pbo ou comparateur actif) au hasard entre les groupes
distribution aléatoire et équilibrée

Question 17

qu’est ce qui peut causer le biais de sélection et qu’est ce que cela peut faire?

Answer 17

le taux de déperdition de sujets à l’étude
on aura un déséquilibre entre le nbre de sujets au debut vs la fin de l’étude; cela ne representera pas adequatemment l’évolution naturelle de la maladie

Question 18

buts de la randomisation

Answer 18

eviter sources de biais dues aux differences (si bonne randomisation) puisque ca va etre bien équilibré
si on voit quand meme des différences, we could guess c du au tx et pas autre chose
avoir des groupes bien équilibrés et comparables entre eux

Question 19

types de randomisation (3)

Answer 19

simple, en bloc et stratifié

Question 20

randomisation en bloc

Answer 20

séquences avec un nbre connu fixe de patients puis on attribue aléatoirement un tx pour ce groupe but we dont know which one it is
on sait juste quil y a tt les tx possibles dans chq des blocs

Question 21

randomisation stratifiée

Answer 21

basé sur les caractéristiques des patients; p.ex on stratifie des grp selon des grps d’age et le sexe

Question 22

comment s’assurer de la bonne randomisation des pts

Answer 22

avec un tableau de caractéristiques de base; il faut que les %caractéristiques soient similaires entre les groupes
cela va nous indiquer qu’on a bien randomisé que c’est bien équilibré entre les groupes

Question 23

comment on peut estimer les différences entre les % caractéristiques entre les groupes pour voir si bonne randomisation ou non

Answer 23

voir les variances entre les % d’un grp a lautre; utiliser bon jugement
si on voit un debalancement, on pourrait sattarder plus sur cet element lors de letude, surveiller davantage car ca peut constituer un biais de confusion potentiel

Question 24

erreur systematique qui produit une estimation incorrecte de la mesure d’association et nuit a la validité interne de l’étude

Answer 24

BIAIS (confusion, de selection et d’information)

Question 25

biais de selection

Answer 25

pop de letude au debut vs fin differe (pertes, deperdition)
il faudrait MINIMISER les pertes de suivi (garder contact)

Question 26

si on observe bcp de withdrawals dans l’étude (peu importe la raison), quel type de biais cela constitue

Answer 26

biais de selection

Question 27

biais d’information

Answer 27

mauvaise prise d’information qui peu nuire aux résultats
(obtention d’infos differentes de ce qu’on est supposé avoir)

Question 28

pour éviter le biais d’information il faut…(3)

Answer 28

utiliser instrument de mesure spécifique + sensible
effectuer un suivi identique peu importe le type d’exposition chez les sujets
eviter que les evaluateurs identifient le grp de tx auquel les sujets appartiennent

Question 29

biais de confusion

Answer 29

effet d’une autre variable affecte/cause distorsion dans la variable/resultat qui nous interesse (effets confondant issu d’une autre variable)

Question 30

si nous avons une mauvaise distribution des sujets par groupes, quel type de biais cela introduit-il?

Answer 30

biais de confusion

Question 31

études de non inferiorite: comment interpreter et demontrer la non inferiorité

Answer 31

il faut que la borne de l’IC ne depasse pas la borne de non inferiorité negative
il faut que la borne inférieure de l’IC soit superieure a la borne de non inferiorité negative
si ca depasse la borne delta-, ca veut dire que notre tx test est meme pire que la ref selon la marge predefinie = tx test inferieur au tx standard

Question 32

analyse per protocole: quelle type d’étude et en quoi ca consiste

Answer 32

etude de non inferiorité
on raisonne chez des patients qui n’ont pas de problemes (plus faible que si cetait ITT en superiorité)

Question 33

études de supériorité

Answer 33

demontrer que le tx test est meilleur que le tx standard ou pbo selon une marge predefinie

Question 34

interpretation d’études d’équivalence

Answer 34

si la difference entre le tx standard vs test comprend 0; on en conclu que c equivalent

Question 35

interpretation d’etudes de supériorité

Answer 35

il faut que leur IC ne comprennent pas 0 pour demontrer la supériorité

Question 36

type de biais rencntré quand on voit un certains taux de deperdition

Answer 36

biais de selection
(il faut regarder les sources, pk ils partent)

Question 37

type de biais en cas de debalancement entre les proportions de grp a l’étude

Answer 37

biais de confusion; il est possible qu’il y ait une variable qui peut créer une distorsion de l’effet recherché/évalué (si on voit proportions pas vrm similaires dans certaines caractéristiques)

Question 38

éléments a avoir pour calculer taille d’échantillon

Answer 38

difference qui doit etre detectee
seuil critique alpha
puissance 1-beta
test uni ou bilaterale
estimation de l’effet/reponse dans grp comparés
les bornes d’inferiorité

Question 39

dans un tableau de caractéristiques de base; quels sont les analyses que je peux faire et qu’est ce que je peux déduirede ca

Answer 39

je regarde sil y a des debalancements entre les proportions entre grps selon les caractéristiques
-si grandes différences significatives = debalancement = biais de confusion introduits car peut etre une variable random créer une distorsion dans l’analyse des résultats (différences causées)

Question 40

quest ce qu’une issue primaire

Answer 40

ce qu’on veut évaluer/obtenir

Question 41

comment interpreter des resultats quant aux issues primaires évaluées

Answer 41

voir quel type de tx, selon les stats ou graphically, est meilleur et justifier avec les données (p values, IC, allure graphique) puis en conclure quel type de tx est meilleur

Question 42

comment interpreter des resultats (comme courbes kaplan meier, rates, IC..)

Answer 42

décrire les courbes
interpreter le RR (relative risk): comme le OR, si >1 a un effet deletaire tandis que <1 effet plus protecteur
observer la valeur p du log rank: si <5%, statistiquement significatif
parler de la valeur nulle 1; si dans IC? si c’est dans l’IC; effet statistiquement non significatif = on ne voit pas de differences entre les tx comparés