COURS 7: TESTS HYPOTHÈSE ET TAILLE D'ÉCHANTILLON

Question 1

Type de distribution si la variable quantitative comporte 30 observations ou plus?
Quel type de test on fait dans ce cas-ci?

Answer 1

loi normale
test paramétrique

Question 2

comment on raisonne si la variable est qualitative

Answer 2

avec effectifs ou proportions

Question 3

type de test si comparaison entre 2 moyennes INDÉPENDANTES

Answer 3

T test (student) pour échantillons indépendants

Question 4

type de test si comparaison entre 2 moyennes DÉPENDANTES

Answer 4

T test pour échantillons APPARIÉS

Question 5

type de test pour comparer plus que 2 moyennes INDÉPENDANTES

Answer 5

ANOVA

Question 6

avantages d’ANOVA (2)

Answer 6

comparer plus que 2 moyennes entre-elles
construction d’un modèle

Question 7

type de test pour comparer plus que 2 moyennes DÉPENDANTES

Answer 7

ANOVA mesures répétées, modèle mixte

Question 8

cest quoi ANCOVA

Answer 8

analyse de covariance:
ANOVA + régression linéaire
on peut ajouer covariable quantitative

Question 9

avantage d’ANCOVA

Answer 9

ajout de covariable quantitative pour apporter plus de précision sur les différences à analyser

Question 10

régression linéaire univariée

Answer 10

expliquer valeurs observées pour UNE SEULE variable dépendante quantitative en fct d’Une variable indépendante quantitative

Question 11

régression linéaire multivariée

Answer 11

expliquer les valeurs observées pour UNE SEULE variable dépendante quantitative en fct de PLUSIEURS variables indépendantes quantitatives

Question 12

test pour comparer 2 proportions et plus

Answer 12

Test du Chi2

Question 13

autre méthode pour comparer 2 proportions et + avec petits effectifs

Answer 13

test exact de fisher

Question 14

but des essais d’équivalence
où est-ce que la différence peut être détectée

Answer 14

on veut démontrer que le tx test ne diffère pas plus d’une marge prédéfinie d’un tx ref
il faut que la différence possible soit dans l’intervalle défini

Question 15

but des essais de non-inf?
que veut-on démontrer?

Answer 15

-on veut démontrer que le tx test n’est pas pire que le tx de ref
-la différence au niveau de l’efficacité est négligeable cliniquement, mais qu’on pourrait montrer un autre avantage du tx test par rapport à la ref (p.ex innocuité, utilisation, formulation…)

Question 16

de quel type d’hypothèse consiste la non-inf

Answer 16

hypothèse unilatérale de l’hypothèse d’équivalence

Question 17

essais de supériorité

Answer 17

montrer que le tx test est meilleur que le tx ref
démontrer meilleure efficacité

Question 18

dans un essai de supériorité, quel type d’hypothèse est meilleur? why

Answer 18

bilatéral, ca permet de démontrer
1- différence entre moyennes
2- fournit plus d’infos potentiels à démontrer (on peut détecter différence dans l’une ou l’autre des sens)

on peut aller dans les 2 sens possibles (bon ou pas bon vs le tx ref)
*Unilatéral: soit on démontre l’efficacité, soit on ne démontre rien

Question 19

bien que l’hypothèse bilatérale est meilleure dans un essai de supériorité, quels sont les avantages si c’est unilatéral?

Answer 19

économique
on peut aller jusqu’à 5% de dépense du risque alpha
inclusion de moins de sujets pour une même puissance

Question 20

marge de non-inf pour démontrer non-inf

Answer 20

ne doit pas dépasser -delta sinon on échoue démonstration de non-inf

Question 21

marge d’équivalence pour démontrer équivalence

Answer 21

entre -delta et +delta

Question 22

marge de supériorité pour démontrer la supériorité

Answer 22

peut dépasser +delta, ne pas inclure 0 dans l’intervalle

Question 23

risque type 1 (alpha)

Answer 23

risque de dire qu’un tx est efficace when its not
–plus dommageable car on expose sujets

Question 24

risque type 2 (beta)

Answer 24

risque de dire qu’un tx n’est pas efficace when it is
–risque sponsor; rejet d’un bon tx in the trash

Question 25

inflation du risque alpha?

Answer 25

augmentation du risque associé a chq tests effectués issu d’un même échantillon

Question 26

en analyses intérimaires; qu’est-ce qu’on peut faire pour minimiser l’inflation du risque alpha (diminuer le risque global)

Answer 26

on peut faire tests sur chq critère d’efficacité à part et leur assigner un minimum de risque alpha mais plus STRICT pour qu’après lorsque je les additionne ça ne dépasse pas 5% de risque global

Question 27

méthodes d’ajustement* du risque alpha (3)

Answer 27

bonferroni
basées sur la quantité d’information disponible (pocock + obrien flemming)

Question 28

ajustement risque alpha: Bonferroni

Answer 28

alpha global/niveau d’analyse k pour avoir risque pour analyse intérimaire et final each (2.5% chq)

Question 29

méthodes basées sur qté d’Information disponible; pocock

Answer 29

2.94% pour analyses intérimaires et final (à 50% d’infos disponibles) = on ne dépasse pas 5% du risque global

Question 30

issus avec la méthode basées sur la qté d’infos disponible Pocock (2)

Answer 30

-on dépense un trop gros risque pour démontrer efficacité du tx, ce qui est trop facile à démontrer en analyse intérimaire
-puisqu’on a déjà dépensé 2.94, il nous reste 2,94% pour analyse finale. on pourrait dire qu’On échoue démonstration de l’efficacité à la fin. mais si pvalue est supérieur à 2.94% ca veut dire on a trop dépensé dans l’analyse intérimaire et on échoue démonstration d’efficacité à la fin

Question 31

méthodes basées sur qté d’Information disponible; obrien flemming

Answer 31

minimise la dépense dans l’analyse intérimaire, ca sera plus facile de démontrer l’efficacité à la fin car on a plus à dépenser (règle problème de pocock)

Question 32

méthodes pour éviter l’inflation du risque alpha (2)

Answer 32

peto haybittle
analyse sans estimation de la taille de l’effet

Question 33

éviter inflation risque alpha: peto haybittle

Answer 33

on minimise à l’extreme la dépense alpha en analyses intérimaires, tlm cest faible et négligeable on considère que la dépense du risque alpha est à 5% straight en analyse finale

Question 34

dans les méthodes d’évitement d’inflation du risque alpha, comment peto-haybittle est idéal dans certaines situations? (3)

Answer 34

-pas besoin de calculs de seuil, on conclu à 5% à la fin de l’essai
-idéal lorsque peu d’analyses à effectuer
-on peut arrêter l’étude si résultats hautement significatifs

Question 35

dans quels cas peto haybittle pas idéal à utiliser? (2)

Answer 35

-quand nbre de k trop grand, car on aurait un plus grand nbre d’analyses à faire, il serait difficile de négliger la dépense en intérimaire et de conclure à 5% au final
-on veut un max de risque alpha à la fin; alpha trop petit not good

Question 36

2e méthode d’évitement; analyse sans estimation de la taille de l’effet

Answer 36

on veut juste vérifier l’estimation de la taille d’échantillon en faisant analyse avec insu

Question 37

2e méthode d’évitement; analyse sans estimation de la taille de l’effet, pourquoi faire analyse avec insu

Answer 37

pour ne pas dépenser de risque alpha (veut pas dévoiler nature de tx, pas besoin de démontrer si tx efficace) on veut juste voir si sous-échantillonnage, voir si variabilité associée à la réponse pour l’ensemble des tx recus

Question 38

si on compare tx test et ref, que peut-on conclure si pvalue inférieur au seuil critique 5% ?

Answer 38

efficacité démontrée du nouveau tx par rapport à la ref (on observe une différence au niveau du critère d’efficacité utilisée, p.ex P.A, nbre d’AVC…)

Question 39

si on compare tx test et ref, que peut-on conclure si pvalue supérieur au seuil critique 5% ?

Answer 39

on échoue de démontrer l’efficacité du tx

Question 40

two stage analysis

Answer 40

devis adaptatif pour ajuster taille d’échantillon

Question 41

comment fonctionne le two stage analysis

Answer 41

on effectue 1ere analyse intérimaire (p.ex pocock) où on dépense risque alpha
en fct des résultats obtenus, on peut ajuster à la hausse/baisse taille d’échantillon
—analyse intérimaire-décision-analyse finale

Question 42

intérêts du two stage (3)

Answer 42

économies temps, patients, argent

Question 43

comparaison de proportions; PE vs PC

Answer 43

PE: proportion observée pour le tx expérimental
PC: proportion observée pour le tx contrôle

Question 44

étapes pour calculer taille d’Échantillon (2)

Answer 44

trouver le n de sujets par grp avec bonne formule (avec za, zb, critère d’efficacité quantitatif/qualitatif?)
appliquer le ratio d’allocation nC/nE=k (nbre de sujets par grp de tx ctrl vs test)

Question 45

si on nous restrict au nbre de sujets permis par groupe, quel calcul on peut faire?

Answer 45

on peut isoler delta et calculer/estimer la plus petite différence qu’on peut détecter

Question 46

pourquoi tenir compte de l’attrition

Answer 46

si le calcul de puissance tient compte de sujets qui finissent l’étude, il faut make sure de savoir qui quitte le cours de l’étude (taux d’attrition) noté N’ (total de sujets en tenant compte des sorties d’étude)

Question 47

critères à réponse multiple

Answer 47

critères composites
-ajustement de la taille selon l’évènement
-on choisi le n le plus haut pour atteindre la puissance désirée (no matter what its reached)

Question 48

critères co primaires

Answer 48

on décide que le tx va être efficace si je démontre l’efficacité sur l’un ou sur l’autre critère
mais si un n’est pas validé, alors tx inefficace

Question 49

comment remédier aux difficultés d’atteinte d’une taille d’échantillon?

Answer 49

-chercher un paramètre substitut
-allonger durée de l’observation sous tx
-allonger durée de l’étude
-limiter contraintes critères inclusion/exclusion
-devis chassé-croisé

Question 50

comment on peut diminuer l’Écart type (variabilité associée aux données)

Answer 50

jouer sur critères inclusion/exclusion
homogénéiser la population pour diminuer la variabilité