COURS 7: TESTS HYPOTHÈSE ET TAILLE D'ÉCHANTILLON Flashcards
Type de distribution si la variable quantitative comporte 30 observations ou plus?
Quel type de test on fait dans ce cas-ci?
loi normale
test paramétrique
comment on raisonne si la variable est qualitative
avec effectifs ou proportions
type de test si comparaison entre 2 moyennes INDÉPENDANTES
T test (student) pour échantillons indépendants
type de test si comparaison entre 2 moyennes DÉPENDANTES
T test pour échantillons APPARIÉS
type de test pour comparer plus que 2 moyennes INDÉPENDANTES
ANOVA
avantages d’ANOVA (2)
comparer plus que 2 moyennes entre-elles
construction d’un modèle
type de test pour comparer plus que 2 moyennes DÉPENDANTES
ANOVA mesures répétées, modèle mixte
cest quoi ANCOVA
analyse de covariance:
ANOVA + régression linéaire
on peut ajouer covariable quantitative
avantage d’ANCOVA
ajout de covariable quantitative pour apporter plus de précision sur les différences à analyser
régression linéaire univariée
expliquer valeurs observées pour UNE SEULE variable dépendante quantitative en fct d’Une variable indépendante quantitative
régression linéaire multivariée
expliquer les valeurs observées pour UNE SEULE variable dépendante quantitative en fct de PLUSIEURS variables indépendantes quantitatives
test pour comparer 2 proportions et plus
Test du Chi2
autre méthode pour comparer 2 proportions et + avec petits effectifs
test exact de fisher
but des essais d’équivalence
où est-ce que la différence peut être détectée
on veut démontrer que le tx test ne diffère pas plus d’une marge prédéfinie d’un tx ref
il faut que la différence possible soit dans l’intervalle défini
but des essais de non-inf?
que veut-on démontrer?
-on veut démontrer que le tx test n’est pas pire que le tx de ref
-la différence au niveau de l’efficacité est négligeable cliniquement, mais qu’on pourrait montrer un autre avantage du tx test par rapport à la ref (p.ex innocuité, utilisation, formulation…)
de quel type d’hypothèse consiste la non-inf
hypothèse unilatérale de l’hypothèse d’équivalence
essais de supériorité
montrer que le tx test est meilleur que le tx ref
démontrer meilleure efficacité
dans un essai de supériorité, quel type d’hypothèse est meilleur? why
bilatéral, ca permet de démontrer
1- différence entre moyennes
2- fournit plus d’infos potentiels à démontrer (on peut détecter différence dans l’une ou l’autre des sens)
on peut aller dans les 2 sens possibles (bon ou pas bon vs le tx ref)
*Unilatéral: soit on démontre l’efficacité, soit on ne démontre rien
bien que l’hypothèse bilatérale est meilleure dans un essai de supériorité, quels sont les avantages si c’est unilatéral?
économique
on peut aller jusqu’à 5% de dépense du risque alpha
inclusion de moins de sujets pour une même puissance
marge de non-inf pour démontrer non-inf
ne doit pas dépasser -delta sinon on échoue démonstration de non-inf
marge d’équivalence pour démontrer équivalence
entre -delta et +delta
marge de supériorité pour démontrer la supériorité
peut dépasser +delta, ne pas inclure 0 dans l’intervalle
risque type 1 (alpha)
risque de dire qu’un tx est efficace when its not
–plus dommageable car on expose sujets
risque type 2 (beta)
risque de dire qu’un tx n’est pas efficace when it is
–risque sponsor; rejet d’un bon tx in the trash
inflation du risque alpha?
augmentation du risque associé a chq tests effectués issu d’un même échantillon
en analyses intérimaires; qu’est-ce qu’on peut faire pour minimiser l’inflation du risque alpha (diminuer le risque global)
on peut faire tests sur chq critère d’efficacité à part et leur assigner un minimum de risque alpha mais plus STRICT pour qu’après lorsque je les additionne ça ne dépasse pas 5% de risque global
méthodes d’ajustement* du risque alpha (3)
bonferroni
basées sur la quantité d’information disponible (pocock + obrien flemming)
ajustement risque alpha: Bonferroni
alpha global/niveau d’analyse k pour avoir risque pour analyse intérimaire et final each (2.5% chq)
méthodes basées sur qté d’Information disponible; pocock
2.94% pour analyses intérimaires et final (à 50% d’infos disponibles) = on ne dépasse pas 5% du risque global
issus avec la méthode basées sur la qté d’infos disponible Pocock (2)
-on dépense un trop gros risque pour démontrer efficacité du tx, ce qui est trop facile à démontrer en analyse intérimaire
-puisqu’on a déjà dépensé 2.94, il nous reste 2,94% pour analyse finale. on pourrait dire qu’On échoue démonstration de l’efficacité à la fin. mais si pvalue est supérieur à 2.94% ca veut dire on a trop dépensé dans l’analyse intérimaire et on échoue démonstration d’efficacité à la fin
méthodes basées sur qté d’Information disponible; obrien flemming
minimise la dépense dans l’analyse intérimaire, ca sera plus facile de démontrer l’efficacité à la fin car on a plus à dépenser (règle problème de pocock)
méthodes pour éviter l’inflation du risque alpha (2)
peto haybittle
analyse sans estimation de la taille de l’effet
éviter inflation risque alpha: peto haybittle
on minimise à l’extreme la dépense alpha en analyses intérimaires, tlm cest faible et négligeable on considère que la dépense du risque alpha est à 5% straight en analyse finale
dans les méthodes d’évitement d’inflation du risque alpha, comment peto-haybittle est idéal dans certaines situations? (3)
-pas besoin de calculs de seuil, on conclu à 5% à la fin de l’essai
-idéal lorsque peu d’analyses à effectuer
-on peut arrêter l’étude si résultats hautement significatifs
dans quels cas peto haybittle pas idéal à utiliser? (2)
-quand nbre de k trop grand, car on aurait un plus grand nbre d’analyses à faire, il serait difficile de négliger la dépense en intérimaire et de conclure à 5% au final
-on veut un max de risque alpha à la fin; alpha trop petit not good
2e méthode d’évitement; analyse sans estimation de la taille de l’effet
on veut juste vérifier l’estimation de la taille d’échantillon en faisant analyse avec insu
2e méthode d’évitement; analyse sans estimation de la taille de l’effet, pourquoi faire analyse avec insu
pour ne pas dépenser de risque alpha (veut pas dévoiler nature de tx, pas besoin de démontrer si tx efficace) on veut juste voir si sous-échantillonnage, voir si variabilité associée à la réponse pour l’ensemble des tx recus
si on compare tx test et ref, que peut-on conclure si pvalue inférieur au seuil critique 5% ?
efficacité démontrée du nouveau tx par rapport à la ref (on observe une différence au niveau du critère d’efficacité utilisée, p.ex P.A, nbre d’AVC…)
si on compare tx test et ref, que peut-on conclure si pvalue supérieur au seuil critique 5% ?
on échoue de démontrer l’efficacité du tx
two stage analysis
devis adaptatif pour ajuster taille d’échantillon
comment fonctionne le two stage analysis
on effectue 1ere analyse intérimaire (p.ex pocock) où on dépense risque alpha
en fct des résultats obtenus, on peut ajuster à la hausse/baisse taille d’échantillon
—analyse intérimaire-décision-analyse finale
intérêts du two stage (3)
économies temps, patients, argent
comparaison de proportions; PE vs PC
PE: proportion observée pour le tx expérimental
PC: proportion observée pour le tx contrôle
étapes pour calculer taille d’Échantillon (2)
trouver le n de sujets par grp avec bonne formule (avec za, zb, critère d’efficacité quantitatif/qualitatif?)
appliquer le ratio d’allocation nC/nE=k (nbre de sujets par grp de tx ctrl vs test)
si on nous restrict au nbre de sujets permis par groupe, quel calcul on peut faire?
on peut isoler delta et calculer/estimer la plus petite différence qu’on peut détecter
pourquoi tenir compte de l’attrition
si le calcul de puissance tient compte de sujets qui finissent l’étude, il faut make sure de savoir qui quitte le cours de l’étude (taux d’attrition) noté N’ (total de sujets en tenant compte des sorties d’étude)
critères à réponse multiple
critères composites
-ajustement de la taille selon l’évènement
-on choisi le n le plus haut pour atteindre la puissance désirée (no matter what its reached)
critères co primaires
on décide que le tx va être efficace si je démontre l’efficacité sur l’un ou sur l’autre critère
mais si un n’est pas validé, alors tx inefficace
comment remédier aux difficultés d’atteinte d’une taille d’échantillon?
-chercher un paramètre substitut
-allonger durée de l’observation sous tx
-allonger durée de l’étude
-limiter contraintes critères inclusion/exclusion
-devis chassé-croisé
comment on peut diminuer l’Écart type (variabilité associée aux données)
jouer sur critères inclusion/exclusion
homogénéiser la population pour diminuer la variabilité
