Lezione 8 Flashcards
Cosa implica la manipolazione del genoma?
La manipolazione del genoma implica introdurre un transgene di interesse in un organismo o in una cellula per osservarne il fenotipo e modificare le sequenze genomiche per valutarne gli effetti sul fenotipo dell’organismo manipolato.
Qual è l’obiettivo della mutagenesi indotta?
L’obiettivo della mutagenesi indotta è esporre gli organismi a radiazioni o sostanze chimiche per causare mutazioni nel genoma e identificare fenotipi ‘anormali’ che possono fornire indicazioni sulla funzione dei geni.
Cosa si intende per transgenesi?
La transgenesi comprende il trasferimento di un gene specifico in un organismo. Il fenotipo dell’organismo trasformato fornisce informazioni sulla funzione del gene inserito.
Che cos’è il gene targeting attraverso ricombinazione omologa?
Il gene targeting attraverso ricombinazione omologa è una tecnica che permette la modifica mirata di un gene specifico per analizzare il fenotipo e comprendere gli effetti della modifica genetica su un organismo.
Quali risultati possono derivare dalla transgenesi?
Dalla transgenesi possono derivare tre risultati distinti: l’aggiunta di un tratto biologico al genoma, la modifica di un gene target tramite ricombinazione omologa, e l’eliminazione di un gene.
Cosa comporta l’aggiunta di un tratto biologico al genoma?
L’aggiunta di un tratto biologico al genoma comporta l’inserimento di un transgene, come il gene SRY, nel genoma dell’organismo ospite.
Che cos’è un modello knockout?
Un modello knockout è un modello sperimentale in cui un gene specifico viene eliminato per studiarne gli effetti sulla funzione dell’organismo.
Qual è la differenza tra NHEJR e HDR nella riparazione del DNA?
La NHEJR (Non Homologous End Joining Repair) è una riparazione poco precisa che può introdurre mutazioni, mentre la HDR (Homology Directed Repair) utilizza un DNA stampo per una riparazione più precisa e può introdurre mutazioni desiderate.
Cosa sono le ZFNs e come funzionano?
Le ZFNs (zinc finger nucleases) sono endonucleasi che utilizzano la capacità degli zinc fingers di legare specifiche sequenze di DNA e l’attività dell’endonucleasi per effettuare tagli mirati nel DNA.
Qual è il ruolo della proteina Cas9 nel sistema CRISPR/Cas9?
La proteina Cas9, guidata dall’RNA guida, taglia specifiche sequenze di DNA, permettendo modifiche mirate e precise al genoma.
Come si utilizza CRISPR/Cas9 per il genome editing?
CRISPR/Cas9 utilizza endonucleasi guidate da RNA guida per tagliare il DNA in punti specifici, facilitando modifiche precise del genoma tramite riparazione NHEJR o HDR.
Qual è il principale vantaggio del sistema CRISPR/Cas9 rispetto a ZFNs e TALENs?
Il principale vantaggio del sistema CRISPR/Cas9 è la sua semplicità e precisione nella progettazione di RNA guida per tagliare specifiche sequenze di DNA, rendendolo più accessibile e meno costoso rispetto a ZFNs e TALENs.
Come sono stati utilizzati i ZFNs per trattare la sindrome di Down?
I ZFNs sono stati progettati per mirare al cromosoma 21 e inserire il gene XIST nel locus target per favorire la formazione del corpo di Barr, con l’obiettivo di trattare la sindrome di Down.
Qual è l’applicazione di CRISPR/Cas9 nella malattia di Huntington?
CRISPR/Cas9 è stato utilizzato per correggere il difetto genetico nel modello knock in di topo della malattia di Huntington, riducendo l’accumulo di proteine tossiche e migliorando i saggi comportamentali.
