DUCHENNE

Question 1

Prevalência da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)

Answer 1

DMD é a distrofia muscular mais comum.

Question 2

Idade de manifestação típica

Answer 2

Os sintomas iniciais aparecem entre 3 e 6 anos.

Question 3

Principal característica clínica

Answer 3

Fraqueza insidiosa e simétrica, com dificuldade para subir escadas e atraso na marcha.

Question 4

Afetação da cintura escapular

Answer 4

Fraqueza na cintura escapular com progressão da doença.

Question 5

Sinal clínico característico

Answer 5

Pseudohipertrofia das panturrilhas.

Question 6

Principal alteração esquelética

Answer 6

Escoliose, que aparece em fases tardias.

Question 7

Alterações sistêmicas comuns

Answer 7

Insuficiência pulmonar e alterações cardíacas, como hipertrofia do ventrículo direito.

Question 8

Estratégia de tratamento principal

Answer 8

Foco na manutenção da mobilidade e prevenção de complicações.

Question 9

Expectativa de vida

Answer 9

Melhorou com intervenções cirúrgicas e suporte ventilatório.

Question 10

Exploração da terapia genética

Answer 10

Ainda em estágio experimental, incluindo transplante de mioblastos e células-tronco.