Dossier AMM Flashcards
AMM délivrée par qui?
Par les autorités compétentes européennes ou nationales :
EMA
ANSM
Critères d’analyse
Qualité, sécu et efficacité => B/R favorable
Remarque :
Dvt pré-clinique => clinique => AMM => critères d’analyse
Etudes de marché - besoins médicaux
Pour savoir si le medoc sera utile aux patients:
Filière de recherche interne
Possibilité financière et politique d’entreprise
Recherches documentaires
Screeninge pharmaceutique : molécules actives
Étude pré-clinique (avant l’étude chez l’humain)
Pharmacologie expérimentale Essais sur l’animal Toxicologie PK et M Misse en forme galénique
EC
Essais sur l’Homme phase 1 à 3
Phase 1
Petit nbre, volontaires sains
Étude tolérance avec dose max tolérée
PK (comportement de la mol ds l’organisme) : ADME
Phase 2
Petit gpe homogène de patients
Efficacité du prod, détermination de la posologie pr les essais phase 3
+/- études d’interactions médicamenteuses peuvent avoir lieu dès cette phase
Phase 3
Très gd nbre de patients, essai comparatif (placebo, TTT réf)
Efficacité mesurée sur critères de jugement définis avt le début de l’essai
Tolérance et efficacité : détermination B/R
La constitution du dossier d’AMM suit
Remarque : les patients des EC reprennent le TTT standard jusqu’à commercialisation du médoc (post-AMM)
S’il n’y a ps de médoc de réf, les patients continuent de prendre le médicament expérimental => phase d’extension => étude ouverte car les patients savent ce qu’ils prennent ms il faut une ATU; ça sera une sorte de debut de phase 4
Phase 4 (c’est l’étape après : circuit administratif du médoc)
Après AMM, cond réelles d’étude
Affiner connaissance du médoc, mieux évaluer sa place ds la stratégie thérapeutique
Circuit administratif du médoc
AMM
Avis de la CT
Inscription sur la liste SS ou la liste rétrocession ou T2A
Négociation prix
Procédures communautaires utilisées lorsque le médoc est destiné à plusieurs États membres de la Communauté Européen
Procédure centralisée
Procédure de reconnaissance mutuelle
Procédure décentralisée
Procédure nationale
Pr 1 seul pays (de moins en moins utilisé)
Procédure centralisée (90%)
Un état envoie un dossier à l’EMA (pr que le médoc soit dispo ds ts les pays)
Les acteurs
EMA (European Medicinal Agency)
Comité scientifique : CHMP (Committee for human medicinal products); comité pr les médocs à usage hum
Pays EU représentés : 1 voix par pays
Commission européenne : prend les décisions d’AMM centralisées sur proposition du CHMP qui rend un avos fav ou nn
Fonctionnement CHMP
Décisions prises d’avis fav ou défavorables sur une procédure AMM centralisée par vote à la majorité
Possibilité pr un état membre de solliciter la «Standing Commitee» de la commission européenne en cas de désaccord
2 pays rapporteur/co-rappoteur : étude du dossier + partage concl avec ts les autres pays
Remarque : L’approbation d’un médoc est un avis politique influencé par le CHMP
Reconnaissance mutuelle : 2eme syst (rare)
1 pays va jusqu’à obtention AMM
Puis entente avec d’autres pays (minimum 2) : ils adoptent cette mm AMM
Plus simple ms limite les échanges
Plans de surveillance post-AMM
Plan de PV : détection RI
Plan de gestion de risque (PGR) : évaluer et minimiser les risques inhérents à la prise du médoc
Suspension ou retrait d’AMM
si évaluation d’effets thérapeutiques positifs, pb de tolérance => inspections regul
Lorsque l’effet thérapeutique ft défaut
Lorsque la spé n’a ps la compo quanti ou quali déclarée
=> s’assurer que la quali, efficacité, sécu est la mm qu’en phase 3
Délivrée pr 5 ans
Cf cours pr détail sur la compo du dossier d’AMM
ATU (Autorisation Temporaire d’Utilisation) : spécifique à France
Délivrée :
Pr des spé pharma ne bénéficiant ps d’AMM en France (autorisées à l’étranger ou en cours de dvt)
Pr une durée limitée : 1 an hrenouvelable)
Cond de délivrance :
Spé destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer mals graves, rares
Ps de TTT approprié
2 types :
Nominative : délivrée pr un seul malade
Cohorte : un gpe de patients traités et surveillés
Recommandations temporaires d’utilisation (RTU)
Autorisation d’utilisation ds une indication n’ayant ps encore d’AMM
Le TTT existe sur le marché
Commission de Transparence (CT)
Si une entreprise souhaite qu’une spé soit remboursable par la SS ou dispo à l’hosto
