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Épidémiologie > Cours 8-Étude expérimentale et quasi-expérimentale(En cours) > Flashcards

Cours 8-Étude expérimentale et quasi-expérimentale(En cours) Flashcards

1
Q

Pourquoi les études expérimentales?

A

 Besoin d’améliorer les pratiques médicales
 Évaluation de l’efficacité et la sécurité des
interventions (examen diagnostic, test de dépistage, vaccin, Rx)
 Peu ou pas d’alternatives plus simples pour
évaluer les interventions
 Résultats importants pour la prise de décision
 MAIS: Standards éthiques à rencontrer

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Q

Décrit la Phase 1

A

profil pharmacologique et sécurité
 Taille de l’échantillon: 20-80
 Groupe contrôle: NON

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Q

Décrit la Phase 2

A

étude pilote de l’efficacité
 Taille de l’échantillon: 100-200, max 300
 Groupe contrôle: PARFOIS OUI

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4
Q

Décrit la Phase 3

A

étude plus extensive de l’efficacité et des principaux effets secondaires
 Taille de l’échantillon: Quelques centaines à quelques milliers
 Groupe contrôle: OUI
 Études expérimentales multicentriques

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5
Q

Décrit la Phase 4

A

surveillance après la mise en marché
 Taille de l’échantillon: Plusieurs milliers
 Groupe contrôle: GÉNÉRALEMENT OUI
 Tout type de devis de recherche possible

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6
Q

Voici un exemple d’étude de phase 3 et phase 4 pour la compréhension (le cas RotaShield et intussusception)

A

Phase III:
 Avant la mise en marché
 27 études auprès de 15 000 nourrissons aux É-U
 Prévention ≥ 80% des gastroentérites sévères à rotavirus
 Effets secondaires mineurs associés au vaccin
 Chez les10 054 nourrissons ayant reçu le vaccin: 5 cas d’intussusception (0,05%)
 Chez les 4633 nourrissons ayant reçu le placebo: 1 cas d’intussusception (0,02%)
 Association non statistiquement significative (p>0,45)

Phase IV:
 Après la mise en marché
 Études d’observation démontrant une forte association
 Retrait du vaccin RotaShield

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7
Q

Décrit l’arbre de classification d’une étude randomisée

A

Expérimentale–»Analytique—»Individus—-»Longitudinale—-»Randomisée

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8
Q

Pourquoi les études randomisées? Décrit les 3 types de choix

A

 Choix à faire:
1. groupe avec intervention
2. groupe contrôle

 Choix au hasard = Randomisation
ex.: lancement dés, table de chiffres aléatoires

 Choix par l’investigateur ou en alternance
≠ Randomisation
Problème de prévisibilité du choix de groupe
Biais de sélection

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9
Q

Voici un exemple du vaccin BCG et de la TB pour montrer un exemple du type de choix: choix à faire

A

Il y a la présence d’un groupe vacciné (soit le groupe avec intervention) ainsi que le groupe contrôle (qui est le contrôle lol) . Ils ont évalué le nombre d’enfants atteints de la tuberculose qui était vacciné + controls sur la totalité des enfants de leur groupe (445 vaccinated et 545 controls)

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10
Q

Explique la structure classique pour la méthode choix à faire

A

Participants—»R—»Intervention ou contrôle

*Dans les groupes intervention et contrôle, on les re-sépares en groupes «effet» et «pas d’effet»

(voir diapo 9)

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11
Q

Décrit la sélection de la population à l’étude

A
  1. Population cible

1.5 Randomisation

  1. Détermine la Population à l’étude
  2. Détermine l’échantillon (Sélection aléatoire ou élective des sujets)

4A) Groupe expérimental. 4B) Groupe contrôle

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12
Q

Qu’est ce que l’échantillon au niveau d’une étude expérimentale? Précisément, quel est le sous-groupe de la population cible?

A

 Sous-groupe de la population cible:
- Répondant aux critères d’inclusion/exclusion
- Disponibles et volontaires

 Parfois difficile de généraliser les résultats
- à la population à l’étude
- et encore moins, à la population cible

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13
Q

Quelles sont les considération à avoir au niveau de la population cible d’une étude expérimentale?

A

 Taille suffisamment importante
 Génération d’un nombre suffisant d’événements
finaux (endpoints)
 Adhérence au protocole
 Possibilité d’un suivi complet

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14
Q

Reasons for excluding people from a clinical trial (avec exemples!)

A
  1. A study treatment
    would be harmful

 Prior venous
thromboembolic event
(tamoxifen increases the
risk or venous
thromboembolic event)

  1. Active treatment cannot
    or is unlikely to be
    effective

 Bilateral mastectomy

  1. Unlikely to adhere to
    the intervention

 Poor adherence during
run-in

  1. Unlikely to complete
    follow-up

 Plans to move before
trial ends
 Short life expectancy
because of a serious
illness

  1. Practical problems with
    participating in the
    protocol

 Impaired mental state
that prevents accurate
answers to questions

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15
Q

Quels sont les 5 critères de la Détermination du n

A

1) Différence anticipée entre les 2 taux
2) Estimation d’un des 2 taux
3) Niveau de signification statistique (α)
4) Puissance désirée (1-β)
5) Test uni ou bilatéral

*Voir diapo 17 pour un exemple d’un tableau pour la détermination du n

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16
Q

Rappel des types d’erreurs

A

Voir pp diapo 16

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17
Q

Nomme les 2 stratégies pour minimiser LA TAILLE DE L’ÉCHANTILLON et augmenter la puissance:

A

 Utiliser un événement final (endpoint) plus fréquent
-En sélectionnant une population plus à risque
-En allongeant la période de suivi
-En utilisant une définition moins restrictive

 Autres stratégies possibles
-Utiliser des variables continues
-Utiliser des mesures en paires (paired measurements)
-Utiliser des variables plus précises

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18
Q

Lorsqu’on se fie à la structure classique, on choisi des participants comme première étape. Cependant il faut mesurer les variables de base avant de faire la randomisation (R)

Quels information nous donne la Mesure des variables de base?

A

 Information afin de suivre adéquatement les
participants
 Information afin de décrire les participants
 Information permettant de juger de
- l’efficacité de la randomisation
- la possibilité de généralisation

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19
Q

Lorsqu’on se fie à la structure classique, on choisi des participants comme première étape. Cependant il faut mesurer les variables de base avant de faire la randomisation (R)

Lorsqu’on Mesure des variables de base, quelles sont les variables?

A

 facteurs de confusion
 facteurs de stratification
 évènements primaires ou secondaires (primary or
secondary outcomes)

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20
Q

La randomisation implique quoi?

A

 chaque individu a la même chance de recevoir
chacune des interventions et,

 la probabilité pour un sujet de recevoir une
intervention est indépendante de la probabilité
pour n’importe quel autre sujet de recevoir la
même intervention.

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21
Q

Comment la randomisation permet de réduire le risque de biais liés?

  • Quelle est la condition pour que cela fonctionne bien?
A

 À la sélection de sujets dans chacun des groupes
 Aux facteurs de confusion (connus et inconnus)

*À condition que la randomisation soit bien effectuée
et que celle-ci soit efficace!

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22
Q

Quelles sont les techniques de randomisations?

A

 Randomisation simple
 Randomisation en bloc
 Randomisation stratifiée

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23
Q

Exemple de randomisation stratifiée pour le sexe et l’âge (ici, on fait la stratification avant de randomiser mais le principe reste le même)

A
  1. On débute avec 1000 patients (participants)
  • Stratification de 600 males et 400 females
  • 2e Stratification par l’âge 360 young et 240 old males, 300 young et 100 old females

1.5 Randomisation de chaque sous groupes (new treatments and current)

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24
Q

Lorsqu’on se fie à la structure classique, on choisi des participants comme première étape. On fait ensuite l’étape intermédiaire de la randomisation pour ensuite diviser cette population en 2 sous-groupes: intervention et contrôle

Ainsi, explique le choix des interventions, plus précisément du sous-groupe expérimental et contrôle

A

 Groupe expérimental:
 Possibilité de généraliser à la pratique?
 Possibilité d’appliquer la technique en aveugle?

 Groupe contrôle
 Pas d’intervention, pratique standard, autres?
 Possibilité d’appliquer la technique en aveugle?

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25
Q

Lorsqu’on veut Appliquer les interventions, quelles sont les techniques en aveugle (insu)

A

 Simple aveugle
 Double aveugle
 Triple aveugle

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26
Q

Lorsqu’on veut Appliquer les interventions, sachant les techniques en aveugle, cela permet d’éliminer ou réduire des biais. Lesquelles

A

 Biais d’observation
 Biais lié à l’effet placebo
 Biais associés à un contrôle imparfait de l’intervention
 Biais associés à la réactivité des sujets à la situation
expérimentale

27
Q

Donnes des exemples de situations avec absence de double insu

A

-Si un des traitements comparés:
 Est une intervention chirurgicale ou invasive ex.:
angioplastie
 Nécessite un appareillage lourd ex. : radiothérapie
 S’accompagne d’effets indésirables évocateurs ex. :
chimiothérapie
 Est en lien avec une stratégie de prise en charge ex.: traitement à domicile
 Délivre son action de façon évidente et non
dissimulable ex.: chaleur en physiothérapie

  • Bref: toute situation où un traitement « placebo » s’avère trop compliqué à réaliser
28
Q

Décrit de qu’est le croisement (crossover)

A

 En cours d’étude, passage :
-du groupe avec au groupe sans intervention
-du groupe sans au groupe avec intervention
 Croisement
- planifié (planned)
-non planifié (unplanned)
 Analyse des données
- en intention de traiter (intention to treat)
- vs. selon l’exposition réelle

29
Q

Voir exemple de croisement planifié et non-planifié

A

pp 32-33

30
Q

Lorsqu’on se fie à la structure classique, on choisi des participants comme première étape. On fait ensuite l’étape intermédiaire de la randomisation pour ensuite diviser cette population en 2 sous-groupes: intervention et contrôle. Après les avoir déterminés. Il y à l’adhérence au protocole et suivi avant leur séparation en 2 autres sous-groupes

Décrit ce qu’est une non-adhérence

A

La non-adhérence diminue la puissance de
l’étude, soit la probabilité de détecter une association qui existe réellement.

Un exemple serait:

On a le groupe intervention (clofibrate) et placebo (placebo) et qui sont eux-même subsdivisés en poor compliance et good compliance. On remarque que les poor compliance dans les 2 cas ont une mortalité nettement plus haute. Cependant, il y a au moins 1000 personnes de plus dans le groupe placebo. Ainsi, la probabilité de détecter une association qui existe réellement difficile.

31
Q

Quels sont les principes pour Maximiser l’adhérence au protocole

A

 Choisir des sujets susceptibles d’adhérer à l’intervention + protocole
ex: Exiger la complétion de ≥ 2 visites avant la randomisation

 Rendre l’intervention simple
ex: Utiliser des doses uniques

 Rendre les visites conviviales
ex: Rembourser les frais de déplacements

 Rendre les mesures non-douloureuses
ex: Choisir des tests noninvasifs

32
Q

Quelles sont les Méthodes afin de mesurer l’adhérence:

A

 Auto rapportée
 Nombre de pilules restantes
 Paramètres biochimiques

33
Q

Les pertes au suivi peuvent occasionner quoi?

A

des biais de sélection, impliquant que les
résultats diffèrent systématiquement des valeurs réelles.

34
Q

Comment Maximiser le suivi?

A

 Encourager les sujets à
poursuivre l’étude
ex:
-Ne jamais exclure un sujet du suivi pour des raisons de violation de protocole ou d’effets indésirables
- Envoyer une carte de fête
- Envoyer des bulletins et des courriels
- Expliquer l’importance sur le plan scientifique des suivis

 Trouver les sujets perdus au suivi
ex: Maintenir le contact et être en mesure de retracer les sujets

35
Q

Lorsqu’on se fie à la structure classique, on choisi des participants comme première étape. On fait ensuite l’étape intermédiaire de la randomisation pour ensuite diviser cette population en 2 sous-groupes: intervention et contrôle. Après les avoir déterminés. Il y à l’adhérence au protocole et suivi avant leur séparation en 2 autres sous-groupes. Pour les séparer en 2 sous-groupe, il faut mesurer l’effet!

Cela consiste en quoi?

A

 Les effets recherchés peuvent être multiples
 Ne pas oublier les effets pervers
 Utilisation de mesures « proxy »
- Lorsque la mesure de l’effet ne peut être obtenue
directement ou $$$$
- Mesure de « substitution »
- Devrait être fortement corrélée à la mesure
directe de l’effet

36
Q

Voici un exemple de mesure de l’effet

A

Le fluorure de sodium stimule la formation osseuse et accroît la densité osseuse. En raison de ces effets, il a été envisagé comme traitement préventif de l’ostéoporose de la femme ménopausée. Dans un essai randomisé contre placebo réalisé chez 202 femmes ménopausées et suivies pendant 4 ans, le
fluorure de sodium augmente la densité osseuse de la colonnelombaire de façon hautement significative. Cependant, des nouvelles fractures vertébrales surviennent plus fréquemment sous fluorure de sodium que sous placebo (163 comparées à
136) ainsi que des fractures non vertébrales (72 versus 24).

37
Q

Voir pp 44-46 pour Exemples de type de critères de jugement pertinents en fonction de la situation et/ou des objectifs thérapeutiques

A

LOL

38
Q

Efficacité potentielle vs efficacité réelle

A

 « Efficacy trials »:
 Essais randomisés qui portent sur l’efficacité potentielle
 Est-ce que le traitement est efficace dans des conditions
idéales?

 « Effectiveness trials »:
 Essais randomisés qui portent sur l’efficacité réelle
 Est-ce que le traitement est efficace dans des conditions
ordinaires?

39
Q

Number needed to treat (NNT) et
Number needed to harm (NNH)

A

VOIR PP 49

40
Q

Exemple: Effet bénéfique d’un Rx et Exemple de la prise en charge de la HTA

A

Diapo 50-54

41
Q

Rappel: Interprétation des résultats. ON FAIT ÇA COMMENT HIHI

A

 Validité interne
 Erreur aléatoire (rôle du hasard)
 Erreur systématique
- Biais de sélection
- Biais d’information
- Confusion

 Validité externe
 Généralisabilité

 Causalité

42
Q

Interprétation des résultats-Explique l’erreur aléatoire

A

Quelle est la probabilité que la
différence ou l’association
observée soit due au hasard?

Quelle est la puissance de
l’étude?

43
Q

Interprétation des résultats-Explique l’erreur systématique

A

Quelles sont les caractéristiques
du devis qui permettent d’être
certain que les relations
observées ne puissent pas
être expliquées à l’aide
d’autres facteurs que ceux
pris en considération par le
devis de recherche adopté?

44
Q

Interprétation des résultats-Explique la généralisabilité

A

Quelles sont les caractéristiques
qui permettent de généraliser,
d’étendre les résultats obtenus à
d’autres populations, d’autres
contextes, d’autres périodes ?

45
Q

Pourquoi on peut dire que la validité interne est forte dans des études randomisées?

A

 groupe témoin
 randomisation
 insu de la mesure
 analyse en intention de traiter

46
Q

Pourquoi on peut dire que la validité externe est faible dans des études randomisées?

A

 critères stricts d’inclusion et d’exclusion
 caractère artificiel
- pré-test
- lieu de l’expérience
- participation à une étude

47
Q

Décrit le Biais de sélection et les questions à se poser

A

Les 2 groupes de l’essai ne sont pas comparables, ce qui conditionne une différence dans le critère de jugement en dehors de tout effet du traitement

 Questions à se poser:
* La méthode de randomisation garantit-elle
l’imprévisibilité du traitement alloué à un patient?
* Les groupes issus de la randomisation sont-ils
comparables?

48
Q

Décrit le Biais d’attrition
(mortalité expérimentale) et les questions à se poser

A

Taux d’abandon différents dans le groupe
expérimental et le groupe témoin

 Questions à se poser:
* Le nombre de patients analysés est-il égal au
nombre de patients randomisés?
* Est-ce qu’une méthode de remplacement des
données manquantes a été utilisée?

49
Q

Décrit le Biais liés à l’absence ou un défaut de
double insu et les questions à se poser

A

L’absence, ou une mauvaise réalisation, du double insu est susceptible d’entraîner différents biais: biais de suivi, biais d’évaluation

 Questions à se poser:
* Le traitement du groupe contrôle est-il indiscernable du traitement du groupe traité?

50
Q

Décrit le Biais de suivi et les questions à se poser

A

Les 2 groupes ne sont pas suivis de la même manière
au cours de l’essai. La comparabilité initiale est alors
détruite et une différence peut apparaître en dehors de tout effet du traitement.

 Questions à se poser:
* Est-ce que les arrêts de traitements, les déviations
aux protocoles et les traitements concomitants ont
été recueillis et sont convenablement documentés?

51
Q

Décrit le Biais d’évaluation (ou biais de mesure) et les questions à se poser

A

La mesure du critère de jugement n’est pas réalisée de la même manière dans les 2 groupes.

 Questions à se poser:
* L’évaluation du critère de jugement est-elle faite de
la même façon quel que soit le traitement reçu?
* Dans un essai en ouvert, la mesure du critère de
jugement est-elle subjective?

52
Q

Décrit le Biais liés à la destruction de la
comparabilité des groupes à se poser

A

Destruction de la comparabilité initiale des groupes en excluant certains patients de l’analyse.

 Questions à se poser:
* L’analyse a-t-elle été faite en intention de traiter?
* Les patients randomisés mais non traités sont-ils
retenus pour l’analyse ?
* Les patients alloués à un groupe mais traités par
erreur avec le traitement d’un autre groupe sont-ils
analysés dans leur groupe d’origine ?

53
Q

Quels sont les Biais associés à la réactivité des sujets à la situation expérimentale

A
  1. Contagion
  2. Réactions compensatoires
  3. Désir de plaire à l’évaluateur
54
Q

Quel sont les Biais associés à un contrôle imparfait
de l’intervention

A
  1. Interventions compensatoires
  2. Interaction entre intervention et situation expérimentale
  3. Interaction entre observations et intervention
55
Q

Décrit ce que sont les Études pré- et quasi-expérimentales

A

 Études randomisées = Gold-standard
 Mais:
- pas toujours possible de réaliser des études
randomisées

 - alternatives: études pré- ou quasi- expérimentales
56
Q

Les études pré- et quasi-expérimentales incluent quoi?

A

 Étude de cas
 Pré-test/post-test à groupe unique
 Groupe de comparaison statique

57
Q

Vrai ou faux: Étude de cas ont plusieurs sources d’invalidité génère des hypothèses

A

Vrai (comprend une expérimentation (agent ou traitement ainsi qu’une observation (ou maladie))

58
Q

Pourquoi on dit que les études Pré-test/post-test à groupe unique génèrent encore plusieurs sources d’invalidité que les études de cas

A

Car cela comprends une expérimentation (agent ou traitement ainsi que DEUX observations (ou maladie))

59
Q

Quels sont les principaux types d’Études quasi-expérimentales

A

 pré-test/post-test avec groupe de
comparaison
 séquence temporelle (série chronologique)
 séquences temporelles multiples

60
Q

Décrit ce qu’est un Groupe de comparaison statique

A

. O1
X————
O2
Où X= une expérimentation (agent ou traitement)
Où O=observation (ou maladie)

 Groupe de comparaison
 Équivalence des groupes ?
 Groupes différents au départ
 Évolutions différentes

61
Q

Décrit un Pré-test/post-test avec groupe de
comparaison

A

O3 O4

Où X= une expérimentation (agent ou traitement)
Où O=observation (ou maladie)

 Groupe de comparaison
 équivalence vérifiée au pré-test

62
Q

Décrit ce qu’est une Séquence temporelle unique
(interrompue)

A

O1 O2 O3 O4 X O5 O6 O7 O8
Où X= une expérimentation (agent ou traitement)
Où O=observation (ou maladie)

 Mesures multiples avant et après l’intervention
 Pas de groupe de comparaison

63
Q

Décrit ce qu’est des Séquences temporelles multiples

A

O7 O8 O9. O10 O11 O12

 Groupe de comparaison
 Combine
 séquence temporelle et pré-test/post-test avec
groupe de comparaison

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