5. Interventionsstudien (RCT) Flashcards
Was benötigt man, um die Wirksamkeit von einer Intervention festzustellen?
- eine Interventionsgruppe und eine Kontrollgruppe
- eine Gruppenzuordnung nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung)
Was gewährleistet, dass die beiden Gruppen sich nur hinsichtlich der Intervention unterscheiden und somit ein Effekt der Intervention zuzuschreiben ist?
- randomisierte Vergleichsstudie
Was passiert bei “Nicht-Randomisierung” bei Vergleichsstudien?
- nicht gewährleistet, dass beide Gruppen sich nur hinsichtlich der Intervention unterscheiden
- Wirksamkeit der Intervention wird oft überschätzt
Was sind wichtige Instrumente zur Vermeidung von Bias?
- Einführung von Kontrolle, Randomisierung und Verblindung der untersuchten medizinischen Maßnahmen
Wovon hängt die Aussagekräftigkeit einer klinischen Studie entscheidend ab?
- von interner Validität
- hohe interne Validität entspricht einer bestmöglichen Vermeidung von studienimmanenten systematischen Fehlern (Bias), die das Ergebnis der Studie verfälschen könnten
Wofür ist eine RCT besonders anfällig?
- Mangel an externer Validität:
- > Repräsentativität der Ergebnisse möglicherweise eingeschränkt, da großer Teil an potenziellen Studienteilnehmenden ausgeschlossen werden musste
Wann kommen Grenzen bei randomisierter, kontrollierter Doppelblindstudie auf?
- neue Therapien bei Patienten mit fortgeschrittenem Tumor
- > ohne Kontrolle, Randomisierung bei epidemiologischer Fragestellung nicht möglich und Verblindung auch nicht bei Vergleichen zwischen pharmakologischen und chirurgischen Interventionen
Wie wird ein Bias erzeugt?
- durch gezielte Behandlungszuweisung, ungleiches Maß an Betreuung bzw. Supportivbehandlung der Studienpatienten und durch Suggestiveffekte
Was machen Interventionsstudien und RCTs grob?
- vergleichen Personen (Gruppen)
- an 2 oder mehr Zeitpunkten
- greifen ein (intervenieren)
Was sind Eigenschaften von Interventionsstudien?
- normalerweise mit Kontrollgruppe
- idealerweise randomisiert
- immer Längsschnittstudien
Wie ist der grundlegende Ablauf von Interventionsstudien?
- Forschungsfrage
- Auswahl der Teilnehmenden
- Zuweisung zu Intervention oder Kontrolle
- Intervention
- Follow-up
- Messung des Outcome
Was bedeutet randomisiert?
- zufällige Zuteilung zu den Behandlungsgruppen
- Störfaktor “Selektion” wird ausgeschaltet und Confounder werden in beiden Gruppen konstant gehalten
- Methode, um Patienten zufällig auf Behandlungs- und Kontrollgruppe zu verteilen
- > bestmögliche Gleichheit bezüglich aller bekannten und unbekannten patientenbezogenen Faktoren, die potenziell Ergebnis der Studie stören könnten
Was bedeutet kontrolliert?
- Kontrollgruppe vorhanden
- Effekt einer Behandlung wird mit einer anderen, bereits als wirksam eingestuften Behandlung oder nach Gabe von Placebo verglichen
Welche (zwei oder mehr) Behandlungsgruppen gibt es?
- Interventionsgruppe (z.B. Medikament, Operation etc.)
- Kontrollgruppe (z.B. Placebo, Standardtherapie etc.)
Wozu randomisiert bzw. verblindet man Studien?
- Randomisieren führt in der Regel zu vergleichbaren Gruppen –> Confounding wird minimiert
- Verblinden reduziert Bias (z.B.: Erwartungen, unterschiedliche Behandlung/Erfassung der Daten)
- im besten Fall ist der Unterschied im Outcome nur durch die Intervention erklärbar, da sonst keine Unterschiede zwischen den Gruppen bestehen (kein Confounding, kein Bias)
Welche Arten der Verblindung gibt es?
- offen
- einfach blind
- doppelt blind
(- dreifach blind)
Was ist bedeutet “offen”?
- keine Verblindung
Was bedeutet “einfach blind”?
- Studienteilnehmer verblindet
- Patient kennt die ihm zugewiesene Behandlung nicht
Was bedeutet “doppelt blind”?
- Teilnehmende und Behandelnde und Untersuchende sind verblindet
Was bedeutet “dreifach blind”?
- Teilnehmende, Behandelnde, Untersuchende und Auswertung/Interpretation/weitere sind verblindet
Was lässt sich zur Verblindung sagen?
- je geringer der Grad der Verblindung, desto mehr Bias kann auftreten
- je geringer der Grad der Verblindung, desto objektiver sollte das Outcome und dessen Erfassung sein
- Erfassung des primären Outcomes sollte (wenn möglich) verblindet sein (z.T. auch in offenen Studien machbar)
Was sind Vorteile von RCTs?
- Maximierung der internen Validität mittels Kontrollgruppe, Randomisierung und Verblindung
- bei anderen Studientypen ist interne Validität durch Bias und Confounding bedroht
- RCTs sind eher als Experiment zu sehen
- RCTs gelten als Studientyp mit der höchsten wissenschaftlichen Aussagekraft
Was sind Nachteile von RCTs?
- externe Validität häufig durch strenge Ein- und Ausschlusskriterien nur noch eingeschränkt
- Randomisierung nicht immer möglich
- Verblindung nicht immer möglich
- ethische Hindernisse
- RCTs sind i.d.R. aufwändig und teuer
Wie lässt sich das zusammenfassen?
- Interventionen sind “Expositionen”. die durch die Untersuchenden zugewiesen werden
- Randomisierung verringert Confounding, Verblinden reduziert Bias, so dass RCTs den optimalen Studientyp für viele Forschungsfragen darstellen
(Quizfrage:) Wozu dient die Randomisierung bei Interventionsstudien?
- Damit die Charakteristika der Studienteilnehmenden möglichst ähnlich in Kontroll- und Interventionsgruppe sind
(Quizfrage:) Für welche Studienfrage eignen sich RCTs besonders gut?
- Ist Therapie A wirksamer als Therapie B bei chronischen Rückenschmerzen?
(Quizfrage:) Was kann durch Randomisierung reduziert werden? (2 Antworten)
- Selektionsbias
- Confounding
(Quizfrage:) In einem RCT ist die Größe des untersuchten Effekts…
- …meist kleiner als in ähnlichen Beobachtungsstudien
