Termin 11: Entwicklung und Zulassung eines Arzneimittels

Question 1

Wo muss eine Zulassung eines AM in Dtl beantragt werden? Mit welchen Unterlagen?

Answer 1

• beim BfArM (Impfstoffe und Seren beim PEI; spez.
  Indikationen im EMA)
• Unterlagen: Prüfungsergebnisse bzgl. Qualität, Wirksamkeit, Unbedenklichkeit und Entwürfe der Packungen, Etiketten, Beilagen Fachinformationen

Question 2

In welche drei Bestandteile lässt sich der FuE Prozess einteilen?

Answer 2

1. Grundlagenforschung
2. Präklinische Entwicklung
3. Klinische Entwicklung

Question 3

Was sind Inhalte der Grundlagenforschung?

Answer 3

• Versuch Abläufe und Prozesse im Körper zu verstehen
• Entstehung von Krankheiten erforschen
• Ablauf von Krankheiten verstehen
• Therapien konzeptionell zu untersuchen

Question 4

Was sind Inhalte der präklinischen Entwicklung?

Answer 4

• Beginnende Entwicklung eines konkreten Produktes
• Meilensteine: (Therapiebdarf?, Krankheitsursache, Therapiemöglichkeit, aussichtsreichende Substanzen)
• Labor und Tierversuche
• Nutzen-Risiko-Evaluierung
• Hinzuziehen unabhängiger Ethikkomission

Question 5

Was sind die wesentlichen Bestandteile der klinischen Entwicklung?

Answer 5

• Phasen 1- 4
• Klinische Prüfungen:
  Ziel: -Erkenntnisse zur therapeutischen Wirksamkeit,
  -zur Unbedenklichkeit
  -und zum Nutzen-Risiko Verhältnis
  Vorraussetzungen: -Entwicklungsplan,
  -positives Votum der Ethikkomission für jede Phase
  -und Genehmigung der Zulassungsbehörde

Question 6

Phase 1?

Answer 6

n=60-80
- 1. Anwendung am Menschen
Ziele: -Sicherheit, 
          -Verträglichkeit, 
          -Infos zur Dosis-Wirkung Beziehung

Question 7

Phase 2?

Answer 7

n=100-500

• 1. Anwendung bei Patienten mit der entsprechenden Indikation
• Ziele: -Wirksamkeit,
  - Nebenwirkungen,
  - Dosisoptimierungen,
  - geeignete Patientenzielgruppen

Question 8

Phase 3?

Answer 8

n=1000-5000
- Anwendung bei Patienten unter kontrollierten Bedingungen in Kliniken & Praxen
- Goldstandard: “Randomized controlled trial”
Ziele:
-Statistische Absicherung bisheriger Erkenntnisse, -Beweis von Wirksamkeit und Verträglichkeit,
-Suche nach seltenen Nebenwirkungen

Question 9

Phase 4?

Answer 9

n = 5000 - 10000
- Beginnt erst nach Zulassung
- Meist Outcome oder gesundheitsökonomisch
Ziele: -Dosierempfehlung,
-Therapieoptimierung,
-Identifikation sehr seltener Nebenwirkungen,
-Langzeitbewertung