TERAPIA GENICA Flashcards
Terapia Génica
Tratamiento de enfermedades monogénicas; corrige un defecto genético hereditario; modificar un defecto genético adquirido; añadir una función nueva a un grupo de células.
Métodos ex vivos
Transferencia de genes a células que después se introducen en el paciente; el vector infecta una área para después insertar las células madres infectadas al humano.
Métodos in vivo
Introducción de genes directamente en los tejidos; el vector se inserta directamente en el humano.
Agentes de terapia génica
-Material genético: AND
-Sistema de administración de vectores
Tipos de vectores
-Vectores no virales: transfección
-Vectores virales: transducción
Vectores no virales
Bombardeo de partículas, Inyección directa de ADN y Liposomas cationicos
Bombardeo de partículas
-Transferencia de genes in vivo e in vitro
-El plásmido de ADN se cubre con gotas de tungsteno
-Aceleración por descarga eléctrica y se disparan al tejido
Inyección directa de ADN
-Inyección de ADN o ARN directamente al tejido
-Simple, económico y no toxico
-Niveles y persistencia de la expresión génica son cortos
Liposomas cationicos
-Acción similar a las histonas
Vectores Virales
-Sistemas que facilitan la entrada y biodisponibilidad intracelular de un gen exógeno a la célula
Características de vectores virales
-Especifico
-Capacidad de transfección +1 gen
-No reconocido por el sistema inmune
-Purificado con altas concentraciones
-No inducir reacciones inflamatorias o alérgicas
-Que sea seguro para el paciente y ambiente
-Que el gen sea expresado durante la vida del paciente
Tipos de terapia génica
-Células de linea germinal
-Células somáticas
Células de lineal germinal
-Introducción de genes funcionales a su genoma
-Cambios heredables
-Dificultades técnicas y cuestiones éticas
Células somáticas
Modificaciones restringidas a un solo individuo
