Salauze

Question 1

Trois grandes étapes dans le développement d’un médicament

Answer 1

Recherche
Développement
Commercialisation

Question 2

Recherche : mots clé

Answer 2

NME (new molecular entity)
Importance de la connaissance du mode d'action
Hit
Lead
Sérendipité

Question 3

NME

Answer 3

= new molecular entity
Structure chimique parfaitement connue
Mode d'action + ou - connu
Activité convaincante dans des modèles in vitro ou in vivo reconnus et fiables
Disponibilité de qq grammes

Question 4

Importance de la connaissance du mode d’action :

Answer 4

Obligatoire pour l’enregistrement (limiter la probabilité d’EI et augmenter la probabilité d’efficacité)
Connaitre le mode d’action indique la connaissance de la cible

Question 5

Hit

Answer 5

Molécule identifiée grâce à un criblage haut débit en fonction d’une cible biologique validée et dont la structure moléculaire de cette cible est connue

Question 6

Lead

Answer 6

= d’un hit qui a été travaillé par SAR (relation S-A) pour obtenir une molécule active pharmacologiquement ou biologiquement avec un intérêt thérapeutique. Ce lead peut ensuite être optimisé par chimie thérapeutique

Question 7

Sérendipité

Answer 7

Découvertes ou avancées dues au hasard, aux erreurs, à des observations inattendues (pénicilline, sildénafil, zopiclone, paracétamol - dont l’action n’est connue que depuis 2011 vraiment)

Question 8

Notions économiques et décisionnelles :

Answer 8

NPV = Net Présent Value (valeur en € d’un projet le jour où la décision d’arbitrage est prise - sur la base d’hypothèses - entre plusieurs opportunités)
La VT = Valeur-Temps = Vn=Vo*(1+t)^n
La décision prise rationnellement par : EV (espérance mathématique) + arbre décisionnel avec probabilités