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MMD2241 - Épidémiologie > Module 4 > Flashcards

Module 4 Flashcards

1
Q

Qu’est-ce qu’un essai clinique?

A

Étude expérimentale visant à évaluer l’efficacité (ou innocuité) d’un traitement/intervention supposé conserver ou améliorer la santé, dans laquelle l’issue de santé est déterminée dans des groupes rendus différents par l’exposition des sujets

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Q

Les études comparatives avec un groupe contrôle sont des études de phase …

A

3

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3
Q

Comment sont les objectifs d’un essai randomisé?

A

Doivent être formulés clairement dès le début de l’étude (et du rapport)
Décrivent :

  • P : population de référence
  • I : intervention étudiée
  • C : exposition du groupe de comparaison (ex placebo, traitement standard, etc.)
  • O : issue principale
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4
Q

Quelle est la hierarchie des populations d’un essai clinique

A
  1. Population de référence : population cible. Plus grande population à laquelles les résultats s’appliqueront
  2. Cadre d’échantillonage : population accessible qui sera échantillonnée pour l’étude
  3. Population expérimentale : groupe homogène obtenu une fois les critères inclusions et exclusions appliqués
  4. Participants : sujets éligibles qui acceptent de participer
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5
Q

Comment calculer le taux de participation?

A

Nombre de participants / nombre de patients éligibles

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6
Q

Pourquoi veut-on un groupe contrôle?

A

Avoir un groupe contrôle qui est traité de la même façon que le groupe expérimental (sauf qu’ils ne reçoivent pas le traitement) permet d’éliminer les effets placebo, de suivi et de temps, pour ne laisser que la différence de l’effet du traitement expérimental

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7
Q

Quel type d’effet suis-je?

Le suivi des patients tel qu’on le retrouve dans les essais cliniques peut s’accompagner d’un effet bénéfique.

A

Effet du suivi médical

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8
Q

Quel tye d’effet suis-je?

Tendance innée des individus à répondre favorablement à n’importe quel traitement, quelle que soit son efficacité physiologique

A

Effet placebo

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9
Q

Quel type d’effet suis-je?

La condition médicale d’un patient peut évoluer dans le temps. Périodes de crise peuvent être suivies de périodes d’accalmie ou de rémission.

A

Effet du temps

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10
Q

Qu’est-ce que la randomisation?

A

Processus destinée à assigner de manière aléatoire (au hasard) chaque participant à un groupe de traitement

  • Tous les participants ont la même chance d’être assignés à un traitement particulier
  • La probabilité d’un patient d’avoir une assignation particulière ne dépend pas de celle des autres
  • Table de nombres aléatoires
  • Plus le nombre de participants est élevé, plus la randomisation pourra être efficace
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11
Q

Quels sont les avantages de la randomisation?

A
  • Prévient la tentation consciente ou inconsciente de “choisir” les patients pour l’un ou l’autre des traitements
  • Améliore la possibilité de faire l’étude “à l’aveugle”
  • Confère de la rigueur à l’étude “Essai clinique randomisé”
  • En moyenne, rend les groupes étudiés comparables pour tous les facteurs sauf les interventions étudiées
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12
Q

Le fait de rendre les groupes étudiés comparables pour tous les facteurs sauf les interventions étudiées prévient quoi?

A

Les effets des facteurs de confusion

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13
Q

Qu’est-ce que les facteurs de confusion?

A
  • Une variable autre que l’exposition (ex : âge)
  • Qui diffère entre les groupes comparés (ex : si le groupe placebo est bcp plus âgé)
  • Qui affecte l’issue (“est associée à”) (ex : les patients plus âgés entre moins facilement en rémission)
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14
Q

Quel est l’impact de la présence d’un facteur de confusion?

A

On ne peut pas savoir si l’effet observé est celui du traitement, du facteur de confusion, ou d’une combinaison des deux

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15
Q

La … est le meilleur moyen d’éviter les facteurs de confusion.

A

randomisation

NB: La randomisation protège généralement mais pas toujours contre les facteurs de confusion.
◼ Surtout dans les études de petite taille

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16
Q

Qu’est-ce que les issues principales et secondaires?

A

Principale :

  • La variable réponse la plus importante de l’étude. Elle mesure l’efficacité du traitement
  • On doit pouvoir la mesurer chez tous les sujets randomisés (sauf les perdus de vue)

Secondaires :

  • Variables reliées à l’efficacité ou aux effets secondaires
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17
Q

Les issues … sont toujours préférables.

A

objectives

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18
Q

Le suivi doit être strictement identique (nombre et durée des visites, appels téléphoniques, examens, etc.) et les issues mesurées exactement de la même façon dans tous les groupes. Pourquoi?

A

Afin d’éviter d’introduire des différences entre les groupes qui ne soient pas dues aux traitements ni à la façon d’observer les groupes : biais d’observation

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19
Q

Qu’est-ce qu’un biais d’observation?

A

= biais d’information

Distorsion dans la comparaison des groupes qui résulte de la façon dont l’information sur les sujets est recueillie et utilisée pour déterminer l’issue (le résultat). Tous les groupes ne sont pas “observés” de la même façon ou avec la même intensité

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20
Q

À quel moment se produit principalement le biais d’observation lors d’essai randomisé?

A

Quand l’exposition des sujets est connue, ce qui peut altérer le jugement du participant lui-même et/ou de l’évaluateur

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21
Q

Comment prévenir les biais d’observation dans l’essai clinique?

A

Issues objectves
Critères explicites pour déterminer l’issue
Outils de mesure standards et valides
Suivi strictement identique et complet dans tous les groupes
Suivi et mesure des issues effectuées à l’aveugle (outil le plus important)

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22
Q

Qu’est-ce qu’une étude à l’aveugle?

A

Méthode permettant de s’assurer que le suivi et l’évaluation des issues se feront exactement de la même façon dans le groupe expérimental et le groupe contrôle

Consiste à “cacher” le traitement reçu par chaque sujet
* Simple aveugle : participants aveugles
* Double aveugle/double insu : participants et investigateurs aveugles
* Essai ouvert : pour les expositions impossibles à cacher

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23
Q

Quels sont les avantages d’une étude à l’aveugle?

A

Participants aveugles sont plus susceptibles :
* D’adhérer au traitement

Participants aveugles sont moins susceptibles :
* De réponse de façon biaisée, tant psychologiquement que physiquement
* De chercher des traitements additionnels
* De quitter l’étude

Investigateurs aveugles sont moins susceptibles :
* De transférer leurs opinions aux participants
* D’administrer les co-traitements différemment
* D’ajuster les doses différemment
* De retirer des participants de l’étude
* D’encourager ou décourager les participants de rester dans l’étude

Évaluateurs aveugles sont moins susceptibles :
* De mesurer les issues de façon biaisées, surtout avec issues subjectives

24
Q

Qu’est-ce qui se produit lorsque l’étude à l’aveugle ne fonctionne pas?

A

Les participants qui savent…
* Peuvent fournir des réponses biaisées
* Risquent de moins bien adhérer au traitement
* Risquent davantage d’abandonner l’étude

Les invertigateurs qui savent sont plus susceptibles…
* D’influencer leurs patients
* De mesurer l’issue de façon biaisée, etc.

25
Q

Quelles sont les 2 conséquences des perdus de vue, dont on ne peut pas mesurer l’issue et donc impossible de les inclure dans l’étude?

A

Réduction de la puissance de l’étude
Biais de sélection

26
Q

Qu’est-ce qu’un biais de sélection?

A

Distorsion dans la comparaison des groupes qui peut résuler :
1. De la façon dont les sujets sont choisi pour l’étude
2. Des pertes au suivi durant l’étude (sujets pour lesquels nous ne pouvons déterminer l’issue)

Dans l’essai randomisé, c’est surtout lié aux pertes au suivi. Si nombreuses (environ 20% et +) et/ou déséquilibrées, il y a possibilité de biais de sélection

27
Q

Comment prévenir des biais de sélection dans l’essai clinique?

A

Éviter les pertes au suivi !!!
* Resserrer les critères de sélection
* Contacts fréquents avec les participants
* Récompense à chaque visite, indemnisation des déplacements
* Bien expliquer l’importance de ne pas quitter l’étude
* Promesse d’informer le patient des résultats de l’étude

Après l’étude (trop tard)
* Comparaison des caractéristiques de base des participants ayant complété l’étude et des perdus de vue
* Analyses de sensibilité pour estimer l’étendue du biais

Imputation statistique

28
Q

Quel est l’effet de la non-observance au traitement sur la différence (d’exposition) entre les groupes ?

A

Elle rend les groupes plus semblables quant à l’exposition. Elle diminue donc la capacité de l’étude à détecter un effet réel du traitement expérimental (↓ puissance).

29
Q

Comment favoriser la fidélité au traitement?

A

Population motivée;
Contacts fréquents avec sujets et mesure de l’observance;
Période d’essai afin d’éliminer les sujets “indisciplinés”;
Information médicale détaillée

30
Q

Quelle est la première étape de l’analyse de l’essai clinique?

A

Le « Tableau 1 »

Comparer les caractéristiques des groupes expérimental et de contrôle
* i.e. la randomisation a-t-elle fonctionné? y a-t-il des déséquilibres?

S’il y a des déséquilibres, est-ce qu’ils peuvent expliquer le résultat?
* Selon l’importance du facteur et la direction du déséquilibre

Sinon, y a-t-il d’autres facteurs de confusion potentiels qui ne sont pas mentionnés?

31
Q

Qu’est-ce que le NNT et comment le calculer?

A

Le NNT est le nombre de patients qu’il faudrait traiter pour prévenir un nouveau cas de maladie/mort/rémission

NNT = 1 / (risque des exposés - risques des non exposés)

32
Q

Qu’est-ce que l’analyse par intension thérapeutique (AIT)?

A

Inclut tous les patients randomisés dans le groupe auquel ils ont été assignés au hasard, indépendemment…

  • De leur adhérence aux critères d’inclusion
  • Du traitement qu’ils ont réellement reçu
  • De leur retrait subséquent du traitement
  • De leur déviation du protocole

Il n’y a pas de perdus de vue ou d’observations manquantes dans une véritable AIT

Cela nous renseigne sur le bien fondé d’offrir un certain traitement quand le patient se présente pour la première fois au cabinet du médecin. Cela offre donc une mesure d’efficacité réelle du traitement

  • Simplifie la tâche de devoir gérer les patients dont les résultats sont anormaux
  • Maintient l’équilibre entre les groupes
  • Maintient la taille d’échantillon (et donc la puissance)

Mais

  • Fournit une estimation conservatrice de l’effet
  • Une certaine hétérogénéité existe quand on mélange observants et non observants
33
Q

Qu’est-ce que l’analyse per protocole (AAP)?

A

S’effectue chez les sujets ayant suivi parfaitement le protocole et ayant complété l’étude

  • Peut dont être biaisée
  • Renseigne sur les effets “biologiques” du traitement
  • Renseigne sur l’efficacité potentielle du traitement (mais presque toujours biaisée.)
34
Q

Différencer l’efficacité potentielle et réelle.

A

Efficacité potentielle : efficacité du traitement dans les conditions optimales d’utilisation

  • Observence parfaite, sujets uniformes, conditions contrôlées

Efficacité réelle : efficacité du traitement dans des conditions réelles d’utilisation

  • Observance normale, changements, retraits, ajouts de traitements, indications +/- appropriées, etc.
35
Q

Qu’est-ce que la validité interne?

A

Estimation correcte de l’efficacité d’un traitement dans la population expérimentale. Possible si :

  • La randomisation a été efficace et qu’il n’y a pas d’effets de facteurs de confusion ET
  • Il n’y a pas de biais d’observation ET
  • Il n’y a pas trop eu de pertes au suivi pouvant induire un biais de sélection
36
Q

Qu’est-ce que la validité externe?

A

= généralisabilité
Les résultats de l’étude seront généralisables à l’ensemble de la population de référence si :
* Les participants ne forment pas un sous-groupe distortionné de la population expérimentale ET
* La population expérimentale est représentative de la population de référence

37
Q

La validité … a préséance sur la validité …

A

interne
externe

38
Q

Quels sont les avantages des essais cliniques randomisés?

A
  • Grâce à la randomisation et autres stratégies de prévention des biais, la validité interne est généralement supérieure à celle des autres types d’études
  • Ils sont considérés comme le “gold standard” de la recherche
  • Sont souvent à la base des politiques cliniques et de santé publique
39
Q

Quels sont les désavantaes des essais cliniques randomisés?

A
  • Leur résultat sont souvent difficiles à généraliser, les groupes étudiés étant peu représentatifs
  • Très coûteux
  • Ne sont pas tjrs faisables ou recommandables pour des raisons éthiques (avantages trop évidents ou connus, expositions néfastes, expositions non randomisables, etc.) ou pratiques (exposition déjà utilisée à large échelle, maladie rare et recrutement trop long, expositions fixes, etc.)
40
Q

Nommer 2 façons de savoir si un RR est réellement supérieur à 1 ou si c’est seulement le résultat de la variabilité d’échantillonnage, i.e. le fruit du hasard.

A

Bâtir et interpréter l’IC autour de ce RR
Faire un test d’hypothèse

41
Q

Comment bâtir et interpréter un IC autout d’un RR?

A

On doit connaître :

  • Le RR estimé (ex : 4.0)
  • Le niveau de confiance choisi (ex : 95%)
  • La variabilité de nos échantillons (qui dépend, en particulier, de leur taille)

On calcule IC95% = (1,22 ; 12,51) :

  • Nous sommes sûrs à 95% que dans une population X traités avec Y, le risque de rémission est de 1,22 à 12,51 fois celui d’un population X non traités avec Y.
  • Nous sommes donc à peu près certains (95%) que le RR n’est pas égal à 1
  • Nous sommes donc à eu près certains (95%) que le traitement Y a un véritable effet
  • Nous concluons en un effet statistiquement significatif du traitement Y sur le risque de rémission
  • Le hasard seul ne peut expliquer le résultat obtenu
42
Q

Qu’est-ce que l’erreur alpha?

A

Erreur qui consiste à rejeter l’hypothèse nulle (hypothèse d’égalité, d’absence d’effet ou d’absence d’associaiton) quand cette hypothèse est la bonne

On conclut qu’il y a une différence statistiquement significative, mais en réalité, il n’y en a pas

43
Q

De quoi dépend la probabilité de faire l’erreur alpha?

A

Ça dépend du niveau de confiance de notre intervalle
* Si 95% : maximum de 5% de chance de se tromper

44
Q

Comment interpréter un IC95% autour d’un RR de (0,78 ; 13,92)?

A
  • Nous sommes sûrs à 95% que le véritable RR est entre 0,78 et 13,92
  • Nous sommes donc a peu près certains (95%) que la valeur nulle (RR = 1) représentant l’absence d’effet, fait partie des valeurs plausibles
  • Nous ne pouvons donc pas conclure en la présence d’un effet statistiquement significatif
  • La différence observée (entre les groupes) est compatible avec l’effet seul du hasard
45
Q

Qu’est-ce que l’erreur bêta?

A

Effet qui consiste à ne pas rejeter l’hypothèse nulle quand cette hypothèse est fausse

On conclut qu’il n’y a pas de différence significative, mais en réalité, il y en a une

46
Q

La probabilité de commettre l’erreur beta dépend de quoi?

A

De la puissance de l’étude

47
Q

Qu’est-ce que la puissance?

A

Capacité d’une étude à détecter une différence statistiquement significative entre 2 populations comparées, quand cette différence existe

  • Doit être choisie par le chercheur si possible

Si bêta est la probabilité de ne pas détecter une différence existante,

  • 1 - bêta = probabilité de détecter une différence existante = puissance

On choisit, généralement, par convention, une puissance d’au moins 80% (1-beta)

48
Q

Si le résultat de l’étude est : RR différent de 1,0 (ou p-value de 0,05 ou moins)
Et que la réalité est : exposition a vraiment un effet

Avons-nous une erreur ou est-ce une bonne conclusion?

A

Bonne conclusion

49
Q

Si le résultat de l’étude est : RR différent de 1,0 (ou p-value de 0,05 ou moins)
Et que la réalité est : exposition n’a pas d’effet

Avons-nous une erreur ou est-ce une bonne conclusion?

A

Erreur alpha (type I)

50
Q

Si le résultat de l’étude est : RR n’est pas différent de 1,0 (ou p-value de plus de 0,05)
Et que la réalité est : exposition a vraiment un effet

Avons-nous une erreur ou est-ce une bonne conclusion?

A

Erreur bêta (type II)

51
Q

Si le résultat de l’étude est : RR n’est pas différent de 1,0 (ou p-value de plus de 0,05)
Et que la réalité est : exposition n’a pas d’effet

Avons-nous une erreur ou est-ce une bonne conclusion?

A

Bonne conclusion

52
Q

Quels sont les principaux éléments affectant la puissance d’une étude?

A
  • Taille d’échantillon
  • L’erreur alpha tolérée
  • La différence atetndue entre les groupes (i.e. l’ampleur de l’effet escompté)
53
Q

Pour calculer une taille d’échantillon, les chercheurs déterminent, à priori, l’ampleur d’effet que l’étude doit pouvoir détecter.

De quoi dépend cette décision?

A

De la question à laquelle les chercheurs tentent de répondre. Le nouveau traitement est-il :

  • Meilleur que l’ancien (ou le placebo)? (étude de supériorité)
  • Au moins aussi bon que l’ancien? (étude de non-infériorité)
  • Équivalent à l’ancien? (étude d’équivalence)

Et est prise en fonction d’informations cliniques :

  • Quelle différence d’effet sera jugée suffisamment importante par le clinicien traitant les patients concernés?
  • Quelle différence d’effet serait significative pour le patient qui souffre des conséquences de la maladie?
  • Quelle “amélioration” de l’issue serait jugée suffisamment importante pour justifier un changement de pratique malgré le coût supérieur et/ou les effets secondaires plus importants?
54
Q

V ou F

CE QUI SE PRODUIT EN AMONT DE (AVANT) LA RANDOMISATION AFFECTE LA GÉNÉRALISABILITÉ (VALIDITÉ EXTERNE) SEULEMENT

A

Vrai

CE QUI SE PRODUIT EN AVAL DE (APRÈS) LA RANDOMISATION PEUT AFFECTER LA VALIDITÉ INTERNE… MAIS PEUT AUSSI AFFECTER LA GÉNÉRALISABILITÉ !

55
Q

Signification statistique et/ou clinique?

Supposons que l’ampleur d’effet “intéressante” est de 10%

A

MMD2241 - Épidémiologie (9 decks)

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