Föreläsning Kliniska studier Flashcards
Vad är en kohortstudie?
Kohortstudier är inom statistik en studie på en grupp individer med någon bestämd gemensam erfarenhet inom en viss tidsperiod
Hur ser evidenspyramiden?
- Metaanalys av rRTC/ systemiska review
- Randomiserade kontrollerade prövningar (RTC)
- Kontrollerade interventionsstudier
- Observationsstudier
- Prospektiva eller retrospektiva - Fall-kontroll studier
- Tvärsnittsstudier
- Fall-serier/ fallstudier
- Expertutlåtande
- Djurexperiment
- Cellstudier
Vad innebär evidensbaserad sjukvård?
Medveten och systematisk användning inom medicinskt arbete av bästa tillgängliga vetenskapliga faktaunderlag (evidens) tillsammans med klinisk erfarenhet och patientens preferenser
Hur kan man öka evidensen för en kohortstudie?
Om man tillsätter en kontrollgrupp ökar evidensen
Vilka olika faser finns för lm-studier?
Prekliniska studier
- Aktivitet, toxicitet, farmakokinetik
Fas 0
- Farmakokinetik
Fas I
- Säkerhet/ tolerabilitet
Fas II
- Som Fas I men även lm-effekt undersöks
Fas III
- Effekt, säkerhet, marknadsföring
Fas IV
- Säkerhet
- Registerstudier
Hur görs en fas III-prövning för ett lm?
Godkännande från lm-verket och etikprövningsnämnden
Vad är RCT?
Randomiserad kontrollerad prövning
Hur är hypotesen uppbyggd hos en RCT?
Nollhypotesen:
- Intervention/ lm A påverkar inte det primära utfallsmåttet mera än B
Hypotesen blir då att A är mer effektiv än B
Vad avgör hur många patienter som krävs i en studie?
Power-beräkning
= syftar till att bestämma hur många patienter som behöver inkluderas för att med en viss säkerhet (80%) hitta en statistisk signifikant skillanad mellan A och B (p<0,05)
Vad beror en power-beräkning på?
Hur stor skillnad man vill kunna påvisa
Hur mycket variation det är i effekten på primära utfallsmåttet
= vilket man inte alltid vet i förväg men för FAS III grndar det sig på FAS II
Studie-design
Statistisk metod
= är utfallsmåttet normalfördelat eller inte?
Vilka patienter bör ingå i studien och hur får lm-företaget tag på patienter?
Avgränsa population på:
- Var den största effekten förväntas
- Var minst biverkningar/ sidoeffekter förväntas
- Indikationen: den population som definieras av studien
Vilka inklusions- och exklusionskriterier finns?
Kön, ålder, pubertetsstadie, längd, vikt
Sjukdomskarakteristika
Närvaro av annan sjukdom eller sjukdomskomplikation
Vad bör man tänka på vid val av inklusions- och exklusionskriterier?
Nyttan ska överväga risken för den pat.-grupp som definieras av indikationen
Dokumentation som möjliggör ett ändamålsenligt användande ska finnas
Mer/ svårare biverkningar accepteras vid behandling av allvarliga sjukdomar
Lm. får endast marknadsföras på den godkända indikationen
Varför gör man randomisering och blindning?
Minska risken för bias
Vad innebär enkel, dubbel och trippel blindning?
Enkelt: patienten vet inget
Dubbelt: patient och läkare vet inte
Trippel: forskarna vet inte förrän koden bryts efter den statiska analysen av data
