Endpoints e Grupos de controlo Flashcards
Para que servem os estudos cegos?
Permite a diminuição de viés de forma consciente ou inconsciente por parte de quem administra o tratamento e por quem recebe, pois ninguém sabe quem recebe o quê.
Quem pode ser ‘cego’ no estudo?
O investigador, participante, tratador de dados e promotor.
Um estudo aberto tem mais credibilidade do que um estudo cego?
Não.
Para que serve um grupo de comparação num estudo?
Permite avaliar que resultados ocorrem em caso de ausência do tratamento experimental ou da intervenção. Por exemplo, no caso de casos-controlo, tem-se um grupo que é sujeito a fatores de risco e outro que não, avaliando a tendência de ocorrer diagnóstico de doença. Permite então controlar potenciais risco para a validade interna do estudo, para que se consiga dizer que as variáveis dependentes estão associadas a algo presente no tratamento experimental
Normalmente os grupos de comparação (controlo) são sujeitos a um placebo ou a um tratamento/intervenção padrão já validada na clínica.
Descreve as caraterísticas dum grupo de controlo por placebo.
É considerado como aquele que recebe o tratamento inerte, sendo que o placebo deve admitir caraterísticas chave semelhantes ao tratamento experimental assim como os possíveis efeitos colaterais. O placebo deve ser administrado nas mesmas condições que o tratamento experimental. Normalmente os sujeitos são distribuídos por randomização.
Como se determina o grupo de controlo apropriado?
Depende muito da questão à qual queremos responder, dos recursos disponíveis, os resultados de interesse. Devemos entender quais os fatores que queremos controlar e articular a questão primária com os resultados mais importantes e os end points a serem medidos.
A introdução de grupos placebo é ético?
Muitos consideram que a introdução dum placebo enquanto existe um tratamento eficaz no mercado não é ético, sendo o desenho mais apropriado aquele que compara o novo tratamento com um já usado como padrão. A exclusão dum placebo numa condição na qual um tratamento já existe pode afetar os primeiros estágios de desenvolvimento do tratamento experimental.
A adição dum grupo de placebo num estudo de comparação entre um novo tratamento e um padrão, pode ajudar a clarificar o não funcionamento do elemento ativo e até quando a própria história da doença não explica os resultados. É aceitável usar-se placebo em estudos de pouca duração. A não adição dum grupo de placebo pode levar à aceitação dum novo tratamento cuja eficácia não admite relação causa-efeito para os efeitos na doença.
O desenho dum estudo cego deve admitir avaliação deste através de…
Um questionário a todos os membros importantes da equipa de investigação incluindo o próprio participante, de forma a adivinhar que tipo de tratamento está a ser submetido ao participante. Deve ser dado ao participante uma lista de alternativas de tratamentos e este deve dizer qual acha que está a ser administrado e porquê. Recomenda-se que tal ocorra em estados precoces do tratamento e num estado final do estudo. Isto admite melhores resultados, quando o tratamento a ser estudado admite efeitos imediatos.
Que métodos são usados na escolha num grupo de controlo interno?
Todos os participantes no estudo são escolhidos pelos mesmos processos e os dados adquiridos ao mesmo tempo pelas mesmas técnicas, de forma a que as únicas diferenças entre grupos se devem apenas ao uso do tratamento.
Que tipos de grupos controlo existem (bibliografia)?
- Placebo
- Lista de espera
- Tempo e atenção
- Sham
- Tratamentos padrão e usuais
- Múltiplos
Como se descreve um grupo de controlo do tipo de lista de espera (sem tratamento)?
Um grupo não cego nem tratado, tendo conhecimento que não estão a receber o tratamento experimental. As conclusões acerca do efeito da droga experimental fornecidas por este grupo são pouco claras, admitindo maior utilidade quando são usados outros grupos controlo.
Como se descreve um grupo de controlo do tipo de tempo e atenção (sem tratamento)?
Um tipo de grupo que não recebe o tratamento e serve para controlar variáveis contextuais e não relacionadas com o tratamento.
Como se descreve um grupo de controlo do tipo de sham?
Um tipo de grupo que experiencia as mesmas intervenções que o grupo experimental sem a parte ativa da intervenção, sendo muito comuns em estudos com dispositivos. Normalmente não são muito usados nas cirurgias, pois os participantes deste grupo recebem toda a intervenção menos a parte benéfica que o grupo experimental recebe, acarretando mais riscos do que o último.
Como se descreve um grupo de controlo do tipo de tratamento usual e padrão (comparador ativo)?
O tipo de grupo controlo usual é o que faz parte dum estudo, mas que recebe o tratamento segundo as mesmas definições caso não estivesse no estudo. São muito informativos acerca da efetividade das condições de tratamento providenciadas.
O tipo de tratamento padrão é aquele grupo sujeito ao típico tratamento eficaz já existente.
Como se descreve um grupo de controlo múltiplo?
Vários estudos podem necessitar de introduzir mais comparações entre grupos como por exemplo, um grupo de controlo positivo que já se mostrou eficaz na condição patológica. Se o efeito observado no controlo positivo foi superior que os restantes grupos (experimental e placebo), então isso fortalece as conclusões. Caso os 3 grupos admitam os mesmos resultados, então conclui-se que os métodos usados no estudo foram inadequados na análise da eficácia do tratamento.
Outros estudos podem usar ainda mais grupos de controlo, para comparar vários aspetos do estudo.
Qual a definição de endpoint?
Trata-se dum resultado medido como um evento na terminação do estudo ou como follow up. Ou seja, basicamente são indicadores da performance do estudo, podendo ser medidos em qualquer altura ao longo da realização deste. No entanto, muitos endpoints não são “ends”, tornando a “morte” no endpoint mais bem estabelecido.
Como se define um outcome (resultado)?
Um evento ou medida observado por alguém ou por um conjunto de pessoas durante um tratamento, de forma a analisar a eficácia e a segurança.
O que é um evento de resultado (outcome event)?
Medida binária (morte ou outra morbidade). Trata-se do evento de interesse primário no estudo, sendo normalmente usado para situações de cálculo de tamanho da amostra.
O que é uma medida de resultado (outcome measure)?
Uma variável de observação medida num ou dois momentos, permitindo averiguar o efeito no estudo. é o sinónimo de variável de resultado.
Dá exemplos de endpoints.
Sendo um resultado que se pretende medir, pode ser uma caraterística da doença, um estado de saúde, um sintoma, um sinal, resultados de análises.
Que tipos de endpoints existem?
Primários e secundários;
Eficácia e segurança;
Hard e soft;
Surrogados.
