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final 3031 > 4- planification et analyse de l'EC > Flashcards

4- planification et analyse de l'EC Flashcards

1
Q

But général des études de phase 3 :

A

confirmer l’efficacité et l’innocuité observées lors du programme de phase 2, avec un éch. de pt représentatif et suffisant d’un POV statistique et clinique.

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Q

Données de phase 3 servent à (3)

A
  • établir b/r
  • établir profils d’eff et d’inn => pour la prescription du nouveau produit
  • positionner/promouvoir le new mx sur le marché
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3
Q

Conception de l’essai

7 éléments essentiels

A
  1. type d’étude requis (double aveugle, randomisation, ctrl pbo/actif)
  2. objectif général clair et bien défini
  3. choix rationnel de la dose et régime posologique
  4. description précise de la population des malades à traiter et enroler
  5. choix judicieux des critères de jugement
  6. durée suffisante de suivi
  7. plan d’analyse statistique adéquat
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4
Q

Formulation de l’objectif

5 étapes

A
  1. Hypothèse de recherche
  2. critères de jugement
  3. efficacité et innocuité
  4. Atteinte des objectifs
  5. utilité thérapeutique
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5
Q

Choix du devis et justification (4)

A
  • devis en fct des objectifs de l’étude
  • randomisation essentielle pour éviter les biais de sélection de pts
  • comparateur choisi en fct du contexte : pbo/autre mx approuvé
  • types de comparaison possibles : sup, n-i, équiv. tx
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6
Q

Choix du grp ctrl

2much4me

A

-pbo si pas de std care
-comparateur actif de mm classe tx
-comparateur en fct du positionnement futur de la molécule
-monothérapie / thérapie multiple
…
-

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7
Q

Critères de sélection des sujets

2much4me

A
  • indication ciblée
  • sous pop
  • phase de mise au point
  • objectif
  • taille d’éch
  • caractéristiques démographiques
  • sévérité de la maladie
  • phase active de la maladie ou rémission
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8
Q

Définition

But des critères d’inclusion

A

définir les caractéristiques essentielles des pts à sélectionner (éch vs pop)

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9
Q

Définition

But des critères d’exclusion :

A

Identifier les biais potentiels qui peuvent affecter l’efficacité et /ou l’innocuité du mx ;étudié

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10
Q

Définition

inclusion

A

homogénéité de l’éch vs représentativité

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11
Q

Problèmes d’homogénéité

A

TROP : non représentatif , recrutement difficile

pas assez : multiple biais ,analyse stat. difficile, conclusion mise en doute

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12
Q

Caractéristiques reliés au sujet

A

caractéristiques inhérentes

données démographiques
age sexe, poids, race, profil génétique

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13
Q

Caractéristiques reliées à la pathologie

A
  • critère diagnostiquues
  • utilisation de consensus
  • épidémiologie
  • durée de la maladie.etc
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14
Q

Caractéristiques reliés au mx

A
  • voie d’élimination
  • syst. digestif et F
  • distribution tissulaire sélective
  • liaisons aux prots
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15
Q

Caractéristiques reliés aux cond. d’admin

A

orale,parentérale, dermatologie, suppositoires

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16
Q

sélection et validation

notions générales :

A
  • les critères de jugement = mesures des objectifs généraux de l’étude
  • critères primaires et secondaires
  • idéalement : un seul critère de jugement primaire
  • mesures cliniques directes ou des substitut
17
Q

Spécificité des critères de jugement (2):

A
  • capacité de mesurer les véritables variations d’un paramètre sans biais
  • prévention des faux positifs
18
Q

Valeurs prédictives positives et négatives

A

éventualité d’avoir un test + chez un pt qui a vraiment la maladie

19
Q

Sensibilité
spécificité
VPP
VPN

A

Vrai + / V+ + F-
V- / F+ + V-

V+ / V+ + F+
V- / V- + F-

20
Q

Critère de jugement primaire (4)

A
  • reflète un élément pathophysiologique important
  • permet de confirmer/infirmer l’efficacité observée en phase 2
  • détermine taille d’éch
  • nbr doit être limité
21
Q

Critère de jugement secondaire (3)

A
  • supporte paramètre primaire
  • pertinent d’un pov clinique
  • exploratoires et + nbreux
22
Q

paramètre clinique (2)

A
  • souvent un sx de maladie : important pr mx et pt

- souvent paramètre primaire (phase 2b/3)

23
Q

critères d’efficacité doivent respecter des caractéristiques essentielles (2much4me)

A
  • cliniquement reconnu
  • ez à mesurer
  • méthode/test validé
  • établir par des consensus
  • acceptable pr agences réglementaires
24
Q

Suivi de l’efficacité

mesures répétées selon une fréquence établie en fct de … (2much)

A
  • type de pathologie
  • évolution de la maladie
  • variabilité du paramètre
  • type de test
  • objectifs de l’étude
  • durée totale
25
Q

Mesures d’innocuité

suivi des e.i
(2much

A
  • but premier : protéger les pts
  • établir rapport b/r
  • gérer les events adverses
  • pharmacovigilance
26
Q

Collecte des e.i via ?

A

questions ouvertes posées aux pts , tests et examens cliniques

27
Q

Contrôle de l’adhérence au tx (3)

A
  • adhérence au tx essentielle à l’optimisation de l’Efficacité
  • adhérence influencée par l’innocuité et l’acceptabilité
  • peut devenir un critère de jugement secondaire
28
Q

ADhérence optimisée par (4)

A
  • profil d’innocuité acceptable
  • forme galénique et conditionnement user friendly
  • durée d’étude raisonnable
  • sévérité de la maladie
29
Q

Adhérence vérifiée par (3)

A
  • compte de pilules
  • dosage sanguin
  • observation de ei connus et prévisiles
30
Q

Suivi et collecte de données (4)

A
  • effectuée grâce à des visites régulières prévues ds protocole
  • calendrier et fréquence des visites en fct de l’évolution de la maladie
  • défi de garder les pts de l’étude si elle est longue
  • oncologie : défi d’avoir assez de pt pr analyse
31
Q

Retrait prématuré des sujets : motifs

A

-décès
-retrait du ce
-grossesse
-trop de rdv manqués
…

32
Q

Critères de retrait des sujets (3)

A
  • établis pr protéger les pts ou éviter les biais d’inteprétation
  • établis d’avance et décrits ds protocole
  • basés sur des anomales biochimiques/physiologiques
33
Q

Plan d’analyse statistique (8)

A
  • requis pr toute étude
  • élaboré et approuvé avant la fermeture de la base de données
  • associé au plan de gestion des données (PGD)
  • données doivent être colligées ds un cahier patient (EDC)
  • demandes de clarification p-e émises au besoin
  • réconciliation globale des données cliniques doit être faite avant fermeture de la base de données
  • vérification électronique / en double entrée est tjs effectuée
34
Q

Analyse statistique

définition des populations statistiques pré définies ds le pas (3)

A
  • population intention to treat
  • population selon le protocol
  • population innocuité
35
Q

Analyse statistique

selon la stratégie statistique choisie

A
  • LOCF : last observation carreid forward
  • problèmes associés à cette technique (distribution des données changeant avec le temps => on va prendre la donée qui précède comme la donnée finale)

-alternative mixed effect model

36
Q

Traitement des données manquantes (4 scénarios)

A

patients exclus de l’analyse

  • imputation par locf
  • estimation - équation méthode
  • modèle statistique
37
Q

Analyse statistique :

interprétation des résultats (9? lol)

A
  • seuils de probabilité choisis au départ : alpha,bêta
  • IC (95%)
  • p obtenue
  • signification statistique vs clinique
  • critère de jugement principal vs secondaire
  • selon le contexte de dév ( maladie orpheline )
  • importance excessive donnée au critère de jugement principal dans les études de PoC
  • phase 2a ? (lol what)
  • non atteinte de ce dernier entraine souvent la fin d’un prog. de dév.

final 3031 (13 decks)

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