2. prtcl cncptn ess clnq Flashcards
Que doit pouvoir faire un bon protocole de recherche?
Répondre aux questions de l’étude, atteindre les objectifs de l’étude, être faisable et réalisable, être réplicable et démontrer l’importance de la recherche et la compétence des investigateurs.
Qu’évalue une étude exploratoire de phase II?
L’évidence d’efficacité, la relation dose-effet, l’innocuité, PK/PD, relation dose-concentration-effet et évaluation du rapport bénéfices/risques
Qu’est-ce qu’une étude de confirmation?
C’est une étude contrôlée qui vise à évaluer l’hypothèse établie d’avance, qui vient après l’étude exploratoire et qui confirme les données de cette dernière. Elle est nécessaire pour obtenir l’approbation réglementaire puisqu’il faut confirmer l’efficacité et la sécurité de la drogue.
Quelles études sont visées en phase IIIa?
Preuve d’efficacité, profil d’EI, posologie et mode d’administration, efficacité relative aux traitements existants, évaluation B/R, évaluation PÉcon, études pop spéciales.
Quelles études sont visées en phase IIIb et IV?
Pallier aux faiblesses du programme de développement, pharmacovigilance et PGR, études des résultats Outcome Studies (quelles interventions donnent les meilleurs résultats pour quels types de patients), études comparatives de traitements sur le marché, études sur les pratiques de prescription.
Quels sont les principes essentiels ICH?
La protection des participants, les études cliniques menées de manière solide pour avoir des données solides et la consultation des patients dans la conception de l’étude pour avoir plusieurs perspectives.
Quelles sont les approches d’optimisation ICH?
Optimisation de la qualité des études qui favorise la fiabilité, l’efficience et le focus sur les participants.
Qu’est-ce qu’un objectif général, un objectif idéal et un objectif spécifique?
Objectif général: informer de manière assez large sur la proposition de la recherche
Objectif idéal: clair, énoncer le but de l’étude et ce qu’elle vise à obtenir. Il faut définir ce qui doit être décrit, comparé et confirmé selon l’hypothèse.
Objectif spécifique: elle indique comment l’étude effectuera ces buts et est formulé AVANT le début de l’étude, introduit le design d’étude, est simple & concis & spécifique
Lors de l’écriture d’un protocole impliquant des participants humains, de quels comités faut-il recevoir l’approbation?
Le comité d’éthique et les autorités gouvernementales (SC au Canada)
Quelles sont les grandes sections d’un protocole?
Titre, résumé du protocole, introduction, objectifs, design de l’étude, population visée, intervention de l’étude, interruption ou retrait de l’étude , évaluation et procédures de l’étude, statistiques, documentation et références.
Quels sont les items importants à inclure dans le titre ? exam?
Nom de la drogue, population, traitement, randomisation, objectif, durée de traitement et traitement comparatif (s’il y en a un)
Par exemple: A Randomised, Blinded, Placebo-Controlled, Single Ascending Dose Study of the Safety, Tolerability and Pharmacokinectics of Drug X in Healthy Adult Volunteers
Que contient un résumé de protocole?
Un synopsis: décrit le protocole par les points essentiels du projet
Un schéma: design de l’étude
Une table des activités: moments des procédures et des interventions et les tests. C’est un calendrier général.
Que contient l’introduction d’un protocole?
La rationnelle de l’étude ainsi que toute information de support tel que le résumé des études pré-cliniques, clinique et pharmacologie clinique.
Qu’est-ce qu’un objectif dans un protocole?
C’est le but de réaliser le projet en fonction des questions scientifiques auxquelles on veut répondre. Il doit être simple, clair et précis.
Par exemple: The objective of this study is to evaluate the PK of two different doses of Drug X after a single oral dose administration under fasting conditions.
Qu’est-ce qu’un objectif principal et secondaire?
Objectif principal: c’est la principale question de recherche.
Objectif secondaire: apporte de l’information supplémentaire
Le choix du design d’étude dépend de quoi?
L’hypothèse/question de recherche, la comparaison avec des designs d’étude alternative, la faisabilité, la disponibilité des ressources, le calendrier et les considérations éthiques.
Qu’est-ce qu’un design en parallèle?
C’est un design qui inclut le traitement expérimental et un comparateur (placebo ou actif) qui randomise les participants à 1, 2 ou plusieurs séquences. C’est le design le plus utilisé et les assomptions sont moins complexes. Les mesures répétées, les covariables, les violations au protocole et le retrait des participants peut compliquer l’analyse.
Qu’est-ce qu’un design en chassé-croisé?
C’est un design qui randomise les participants dans une séquence de 2 ou plusieurs traitements et chaque participant est son propre contrôle. On l’utilise dans les études de biodisponibilité et PK et utilise des sujets sains/patients. La puissance statistique est meilleure, ce qui permet de réduire le nombre de sujets.
Si on utilise des patients dans un design de chassé-croisé, quel est le critère de la maladie?
La maladie doit être chronique et stable.
V ou F, un design en chassé-croisé est adapté à une étude où on s’attend à beaucoup de retraits de participants.
F, puisqu’il y a déjà moins de patients que le design en parallèle, la puissance statistique sera mauvaise.
Qu’est-ce qu’un design d’étude factoriel?
C’est un design où plusieurs traitements sont combinés pour être évalué de manière simultanée.
Comment choisi-t-on les participants d’une étude?
Par les critères d’inclusion et d’exclusion.
Quel est le but d’une phase I?
Évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD.
Quels sont les types de patients dans une phase I et quels sont leurs caractéristiques?
Des volontaires sains: hommes et femmes, entre 18-55 ans, en bonne santé générale, IMC cible, compensation financière et nombre limité.
Parfois, des sujets malades sont utilisés pour des médicaments potentiellement toxiques tels que la chimiothérapie.
