Stamcellegenetik Flashcards
Turnover
-
Pluripotente celler
-
Totipotente celler
-
Multipotente celler
-
Oligopotente celler
-
Unipotente celler
-
Genetisk behandling af recessiv loss-of-function mutation
Tilførsel af nyt gen vha. genterapi
Genetisk behandling af dominant gain-of-function mutation
Reperation af mutationer (konventionel metode) eller knockout (CRISPR)
In vivo
I kroppen
Ex vivo
Udenfor kroppen
Retrovirale vektorer
Integreres i genomet. Bruges til behandling af stamceller, der laver meget celledeling. Risiko for aktivere proto-onkogener
Lentivariale vektorer
Integreres i genomet. Bruges til behandling af stamceller, der laver meget celledeling
AAV adeno associeret virus
Integreres ikke i genomet. Bruges til in vivo behandling af celler, der ikke laver meget celle deling.
Serotype
Den virale vektors “kappe”
NHEJ
-
HDR
-
Cas9
-
sgRNA
Guide RNA…
PAM-sekvens
-
Geneditering
-
In vivo
I kroppen
Ex vivo
Udenfor kroppen
In vitro
I cellekultur
Episomal
Når virus’ DNA ikke integreres i værtscellens genom. Gælder AAV vektor
I celler/væv, der deler meget, genediteres typisk i
Stamceller
I celler/væv, der ikke deler meget, genediteres typisk i
Selve vævet og episomalt
Off-targets
-
Sker når RNA, DNA eller protein indsættes?