Module 7 Flashcards
Nomme les deux hypothèse à la question: est-ce que le traitement exp est supérieur au placebo?
- Le traitement expérimental n’est pas différent du contrôle
- Le traitement expérimental est différent du contrôle
Les hypothèses sont ____________.
complémentaires
Pourquoi ne pas définir l’hypothèse 2 en termes de supériorité puisque c’est l’intérêt de la question?
Le traitement expérimental est différent du contrôle
Peu importe l’effet, bénéfique ou néfaste, nous voulons un certain niveau de confiance afin d’être en mesure de déclarer que le traitement expérimental est bénéfique ou néfaste.
H0?
Hypothèse nulle
H1?
Hypothèse alternative
Pose les hypothèses d’un ecr de supériorité avec une différence de proportions.
- H0: PA − PB = 0
- H1 : PA − PB ≠ 0
Pose les hypothèses d’un ecr de supériorité avec une différence de moyennes.
- H0: X¯A − X¯B = 0
- H1: X¯A − X¯B ≠ 0
Pose les hypothèses d’un ecr de supériorité avec une différence de 2 incidences.
- H0: IA/IB = 1
- H1: IA/IB ≠ 1
Par quelle hypothèse est caractérisé la question de recherche?
H1
Que faut-il déterminer?
Si H1 est plausible
Que caractérise H0?
Le statu quo : l’état où on était avant de commencer l’étude
Qu’est-ce qu’une étude positive?
Étude dans laquelle on a réussi à rejeter H0
Quelle hypothèse est spécifique?
H0
Quelle étude est plus difficile, une étude dans laquelle on veut déterminer si la différence est petite ou grande?
Petite, demande +++ patients
Dans quelle direction est la non-infériorité?
Dans l’unique direction où on cherche à démontrer que le traitement expérimental (A) est non-inférieur au traitement contrôle (B)
Pose les hypothèses d’un ecr de non-infériorité avec une différence de 2 proportions.
- H0: PB − PA ≥ δm
- H1: PB − PA < δm
Pose les hypothèses d’un ecr de non-infériorité avec une différence de 2 taux d’incidences avec δm = 5%.
- H0: PB − PA ≥ 5%
- H1: PB − PA < 5%
Dans un ecr de non-infériorité, plus la proportion est grande, plus le traitement est ____________.
Bénéfique
On accepte que PA soit légèrement inférieure à PB mais pas plus que ___.
δm
À quoi est lié la puissance?
Au nb de participants
Conclusion?
Cas guéri: exp - placebo = +
Traitement exp mieux que le placebo
Conclusion?
Cas morts: exp - placebo = +
Placebo mieux que traitement exp
Pourquoi utiliser des traitements non-inférieurs en pratique?
- Plusieurs options
- Risques/bénéfices
- Coût
- Effets secondaires
- Réponse biologique variable
Hypothèses pour l’équivalence?
- H0 : |PB − PA| ≥ δm
- H1 : |PB − PA| < δm
Qu’est-ce que l’erreur de type 1? (alpha)
P(rejeter H0|H0 vraie)
Qu’est-ce que l’erreur de type 2? (béta)
P(ne pas rejeter H0|H1 vraie)
Taille d’échantillon pour un ecr où α = β = 0?
Infini
Historiquement, on pose alpha à…?
5%
Par quoi est guidé le choix de béta?
Le coût
La ________________ d’une étude est associée à β.
taille de l’échantillon
Normalement, en fonction de quoi devraient-on fixer béta?
En fonction des conséquences associées à l’erreur de type 2 (est-ce que c’est grave de faire un faux négatif?)
Calcul de la puissance?
1 − β
Signification de la puissance?
P(rejeter H0|H1 vraie)
Que veut-on calculer dans un test statistique?
On détermine la probabilité, sous l’hypothèse nulle, d’observer une différence aussi grande que celle observée dans l’étude.
Quelle est la règle de décision si alpha = 5%?
La règle de décision est de rejeter H0 si cette probabilité est inférieure au seuil α = 0.05
Quel test on utilise en pratique pour le rapport d’incidence?
Logrank
Probabilité conditionnelle pour un test stat d’un rapport d’incidence?
P(|Z| ≥ |δ|/SE)
Test pour variances égales?
Test de Student
Test pour vérifier si les variances sont inégales?
Test de Hartley
Est-ce qu’un traitement peut affecter uniquement la variance?
Oui, dans ce cas il faut repenser la question de recherche
En terme de quoi sont formulés les questions de recherche?
En différence de tendance centrales
Qu’est-ce qui permet de voir la différence entre deux variances?
Le diagramme en boite
Formule de la variance d’une proportion?
p(1-p)
Qu’est-ce qu’il faut donner pour les résultats d’un ecr?
- Les résultats du CRP observés pour chacun des 2 traitements
- Les estimations ponctuelles
- Les estimations par intervalle
- Les valeur-p
- Direction du bénéfice si ce n’est pas implicite
Quel terme est utiliser pour le rejet de l’hypothèse nulle?
« différence significative »
Qui procure plus d’informations, un intervalle de confiance ou un test statistique? Pourquoi?
- Intervalle de confiance
- Quantitatif, qualitatif et indicatif de la précision
Qu’est-ce qui ne faut pas ignorer dans l’interprétation d’une valeur p?
La différence d’importance clinique
Est-ce que le chevauchement implique que la différence n’est pas significative?
NON
Est-ce que l’absence d’évidence est équivalent à une évidence d’absence (accepter Ho)?
Non
Qu’est-ce qu’on utilise en pratique si on cherche à démontrer l’équivalence de deux traitements?
Hypothèses d’équivalence
Qu’est-ce que la valeur p?
Probabilité de commettre l’erreur de type 1.
Pourquoi est-ce qu’on estime pas la probabilité d’une erreur de type 2?
H1 n’est pas spécifique
Nom de l’estimation de l’erreur de type 2?
Puissance post-hoc
Qu’est-ce que l’estimation de l’erreur de type 2?
Une reformulation de l’erreur de type 1
Est-ce que la puissance post-hoc amène vraiment des données supplémentaires? Pourquoi?
Non
Lié à la valeur p
Nomme des méthodes paramétriques.
- Intervalles de confiance
- Test statistique
Que permet de calculer les tests paramétriques?
- Permettent d’estimer les paramètres d’une distribution.
- Ces paramètres déterminent la réponse à la question de recherche
Que sont les méthodes non paramétriques?
Les mesures du CRP sont remplacées par le rang
Avantages des méthodes non paramétriques?
Les approches non paramétriques sont moins sensibles aux valeurs aberrantes
Désavantage des tests non paramétrique?
Ils ne permettent pas l’obtention d’une estimation ponctuelle et d’une estimation par intervalle de la réponse (on obtient une valeur-p seulement).
Nomme le test non paramétrique pour les proportions.
Test de Fisher
Nomme le test non paramétrique pour les moyennes.
Test de Mann-Whitney
Nomme le test non paramétrique pour les taux d’incidences.
Test du log rank
Qu’est-ce qu’on fait lorsqu’on se trouve dans une situation où on doute de la validité d’une méthode paramétrique?
Bootstrap
De quoi tiennent compte les intervalles de confiances?
De l’erreur aléatoire
Par quoi se contrôlent les biais?
- Design
- Randomisation
- ITT
- Insu
Quel paramètre va déterminer le nb de participants?
B
Qu’est-ce que la DCM?
La DCM entre les 2 interventions est la différence qui est cliniquement importante ou celle qu’on ne voudrait pas manquer!
Est-ce que la DCM est un critère statistique?
Non, clinique
Par qui est déterminé le DMC?
Par un groupe de cliniciens
Plus la DCM diminue, plus le nombre de participants ____________
augmente
Avec quoi est souvent confondue la DMC?
Avec la différence attendue
À quelle question répond la différence attendue?
À quoi vous vous attendez comme efficacité de votre intervention expérimentale?
À quelle question répond la DMC?
Quelle efficacité minimum est nécessaire afin de générer un changement dans la pratique clinique?
Est-ce qu’un ecr dans un pays dans lequel l’incidence est 0% a une grande puissance? Pourquoi?
Non
Aucun cas incident
Comme nous l’avons vu, des allocations autres que 1 : 1 peuvent être utilisées lors de la randomisation
Est-ce que ceci a un impact sur la puissance ?
Oui, augmente l’erreur type
Procédure pour calculer la taille d’échantillon pour des allocations autres que 1:1?
- On calcule la taille avec la formule pour une allocation 1:1
- On ajoute 15% pour une allocation 2:1 ou 40% pour une allocation 3:1
Est-ce que le calcul de la taille d’échantillon est une science exacte?
Non (estimation)
De quoi dépend le calcul de la taille d’échantillon?
D’une bonne estimation de la variance du CRP
a: 1%
1-B: 80%
(Zβ + Zα/2)^2 = ?
11.7
a: 1%
1-B: 90%
(Zβ + Zα/2)^2 = ?
14.9
a: 1%
1-B: 95%
(Zβ + Zα/2)^2 = ?
17.8
a: 5%
1-B: 80%
(Zβ + Zα/2)^2 = ?
7.8
a: 5%
1-B: 90%
(Zβ + Zα/2)^2 = ?
10.5
a: 5%
1-B: 95%
(Zβ + Zα/2)^2 = ?
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