Module 6 Flashcards
Avec quoi donne-t-on la précision d’un estimation ponctuelle?
Intervalle de confiance
Nomme les 3 réponses possibles à un ECR avec deux groupes.
- Différence de deux proportions (ou incidence cumulée)
- Différence de deux moyennes
- Différence de deux incidences
Pourquoi travailler avec un rapport d’incidence plutôt qu’avec des incidences?
Car ln de ce rapport suit une loi normale
Avec quoi définit-on un intervalle?
Avec deux bornes
Représentation d’un intervalle?
[a; b] où a et b sont les bornes avec a < b
Les intervalles de confiance sont calculés pour un certain _________________.
niveau de confiance
Niveau de confiance le plus utilisé?
95%
À combien d’erreur type de l’estimé ponctuel est la borne inférieure et supérieure pour un intervalle de niveau 95%?
+- 1,96
Qu’est-ce qui déterminera l’intervalle de confiance grâce au TCL?
L’erreur-type associé à l’estimateur ponctuel
Quels centiles pour 90%?
1,645
Quel centile pour 99%?
2,576
Comment sont représentés les centiles pour l’intervalle de confiance?
z α/2
Que suit comme loi la variable z?
N(0,1)
Formule des bornes?
±zα/2 × erreur-type
On veut construire un IC de niveau 95% pour un estimé ponctuel X qui suit une loi normale avec moyenne 0 et écart-type de 150 selon le TCL.
X ± 1.96 × 150
Formule de l’erreur type entre deux proportions?
√p1(1 − p1)/n1 + p2(1 − p2)/n2
Sur la feuille de formule
Formule de l’intervalle de confiance design 1 différence de proportions.
(p1 − p2) ± 1.96 × √p1(1 − p1)/n1 + p2(1 − p2)/n2
Qu’est-ce qu’on fait si une borne est supérieure à 100%
Tronque la borne
Vrai ou faux? L’estimation ponctuelle qui était au centre de l’intervalle ne se retrouve plus au centre de l’intervalle lorsque cet intervalle est tronqué.
Vrai
Interprétation d’un intervalle qui exclue 0.
Exclusion de la valeur qui dit qu’il n’y a pas de différence entre les 2 traitements
Est-ce que la loi normale est valide pour des tailles d’échantillon très petites ou des proportions très proche de 0% et de 100%?
Non
Que veut dire un intervalle de confiance de 95%
- Si l’étude est répétée un grand nombre de fois, 95 % des intervalles de confiance vont contenir la vraie valeur de la réponse.
- Et 5% vont avoir un intervalle qui ne contient pas la vraie réponse
Interprétation correcte d’un intervalle de confiance 95%?
Il y a 95 % de chances que la vraie différence entre les 2 traitements se trouve dans l’intervalle
Non
Sur quoi porte l’interprétation d’un intervalle de confiance?
Sur la méthode pour construire l’intervalle
À quoi sert un intervalle de confiance?
L’intervalle de confiance permet d’intégrer l’ampleur de l’erreur aléatoire et permet ainsi d’apprécier la variabilité sur l’estimé ponctuel
Vrai ou faux? L’ intervalle permet de tirer des interprétations probabilistes sur la vraie efficacité d’un traitement.
FAUX
Que sont les intervalles de crédibilité?
Équivalents des intervalles de confiance dans le paradigme bayésien
Qu’offrent les intervalles de crédibilité?
Offrent une estimation de l’incertitude entourant les paramètres inconnus
À partir de quoi sont construits les intervalles de crédibilité?
Distributions de probabilité
Interprétation d’un intervalle de crédibilité de 95%?
Il indique qu’avec une probabilité de 95% que le véritable paramètre inconnu se situe à l’intérieur de cet intervalle.
Quand utilise-t-on un intervalle unilatéral?
ecr de non-infériorité
Formule de l’erreur type d’une différence entre 2 moyennes?
√s^2/n1 + s^2/n2
Sur la feuille de formule
Formule de l’écart-type d’une moyenne?
(n1−1)s1^2 +(n2−1)s2^2 / (n1+n2−2)
Sur la feuille de formule
Intervalle de confiance de moyennes?
(x¯1 − x¯2) ± zα/2 × √s^2/n1 + s^2/n2
Si la taille d’échantillon est plus petite que 30 pour une différence de moyenne, quelle loi va-t-on utiliser?
Student
Que posons-nous pour être capable de calculer l’intervalle d’un rapport de 2 taux d’incidences?
Incidences sont constantes
Que suit ln(λ1/λ2)?
Une loi normale
À quoi est égale la médiane de survie?
Au rapport des incidences
Vrai ou faux? l’intervalle de confiance pour le rapport des incidences λ2/λ1 est équivalent à l’intervalle de confiance du rapport des médianes M1/M2.
Vrai, si les incidences sont constantes
De quoi dépend l’erreur type des incidences?
L’erreur-type ne dépend que du nombre de cas incidents observés dans chacun des groupes.
Est-ce qu’un ecr sans cas incident observés est précis?
Non
Formule de l’erreur type d’un rapport d’incidence?
√1/E1 + 1/E2
Sur la feuille de formule
Intervalle de confiance d’un rapport d’incidence?
lnλ1/λ2 ± zα/2 ×√1/E1 + 1/E2
Quelle transformation pour retrouver l’intervalle du rapport des incidences?
exp(x)
Pourquoi, dans le contexte d’un ecr, le présupposé d’incidence constante est bien souvent vérifié?
Car le suivi des participants est généralement relativement court
Comment s’obtient l’efficacité?
E = 1 - RR
La démarche pour obtenir un intervalle de confiance pour l’efficacité est :
- Obtenir l’intervalle de confiance pour le loge
(ln) du rapport des incidences (RR) - Obtenir l’intervalle de confiance pour le rapport des incidences à l’aide de exp(x)
- 1- RR
Dans le contexte d’un ECR où la question de recherche est de démontrer la non-infériorité d’un
traitement par rapport à un autre, une des bornes de l’intervalle de confiance
sera comparée à ____________ définie a priori dans le protocole
la marge de non-infériorité
Est-ce qu’on interprète l’intervalle de confiance pour un ecr de non infériorité?
Non, on compare la marge de non-infériorité à une des bornes de l’intervalle de confiance.
Hypothèse alternative pour l’inférence?
Pb − Pa ≤ 5%
Nomme les 3 éléments clés pour tirer une conclusion d’un ECR de non-infériorité.
- Direction du bénéfice : une proportion élevée, c’est bénéfique ou pas ?
- La marge de non-infériorité définie a-priori
- L’intervalle de confiance est calculé pour quelle différence ? Sur la différence Pa − Pb ou sur la différence Pb − Pa ?
Problème avec le design 2?
- Comparaisons multiples
- Multiplicité
Que va-t-on utiliser pour corriger le problème de multiplicité?
La correction de Bonferroni
Calcul de la correction de Bonferroni?
z α/(2× nb de comparaison)
Est-ce que la correction de Bonferroni va engendrer des intervalles plus court ou plus long?
Plus long
Limite de la correction de Bonferroni?
La correction de Bonferroni peut être beaucoup trop sévère, plus particulièrement s’il y a plus de 5 comparaisons d’intérêt.
À quoi s’applique la correction de B?
- Proportion
- Moyenne
- Incidence
Est-ce qu’il est possible d’avoir un ECR avec plusieurs CRP?
Oui
Dans le cas où il y a un seul CRP et une seule comparaison. Le niveau alpha de 5% est utilisé pour quoi?
- Intervalle de confiance
- Inférence
- Calcul de taille d’échantillon
Est-ce que la comparaison entre les deux traitements est indépendante dans un design 3?
Non, les patients du grA sont les mêmes que ceux du grB
Qu’est-ce qu’on utilise pour un design 3?
La différence observée entre les 2 traitements pour chacun des n patients
Formule du Di?
Di = XAi − XBi
Que devons-nous vérifier dans l’analyse des ecr croisés?
- Effet résiduel
- Effet de période
- Effet de traitement
- Effet de séquence
Illustration de l’effet résiduel?
- Les patients qui débutent avec le traitement A ont une guérison complète.
- Lorsqu’ils débuteront le traitement B, on ne pourra pas observer l’effet du traitement B car ils sont tous guéris (effet résiduel de A sur B).
- Les patients qui débutent sur le traitement B ne guérissent pas car le traitement n’est pas efficace.
- Lorsque ces patients débuteront le traitement A, ils vont tous guérir.
- Puisque B n’est pas efficace, il n’y a pas d’effet résiduel du traitement B sur A.
Effet de l’effet résiduel sur les résultats?
Grande perte d’efficience (toutes les données de la période 2 sont contaminées et on doit les exclure des analyses).
Pourquoi le design 3 est beaucoup utilisé?
Demande moins de participants
Intervalle de confiance design 3 proportions?
(pA − pB) ± zα/2 × √DC01 + DC10/n
Intervalle de confiance design 3 moyennes?
(x¯A − x¯B) ± zα/2 × sd × √(n − 1)/(n × (n − 2))
Est-ce que l’histogramme et le diagramme en boite permet de visualiser les effets résiduels, de période et de séquence?
Non
Plus le X est asymétrique dans le graphique des moyennes observées par période, plus…
plus il y a d’évidences de la présence d’effets résiduels différents
Est-ce que la présence d’effets résiduels sont un problème si ils sont simmilaires?
Nop
En pratique, s’il y a des évidences que les effets résiduels de A et B sont différents, les mesures sur les patients pendant la période __ sont contaminées.
2
Est-ce qu’on utilise souvent un design 3 pour des incidences? Pourquoi?
Non, à cause de la censure
Décrit le design croisé 2 x 2.
- Chaque patient reçoit les deux traitements, pas en même temps mais un traitement pendant une période et l’autre traitement pendant l’autre période.
- Entre les deux périodes, on utilisera une période de sevrage afin de s’assurer qu’il n’y a pas d’effet résiduel du traitement utilisé à la période 1.
- Chaque patient recruté dans l’ECR est randomisé à recevoir les traitements dans la séquence A:B ou dans la séquence B:A
Sources de variations des ecr design 3?
- Séquence
- Période
- Traitement
- Effet résiduels
Quand y a t il un effet de période (basé sur le tableau des résultats)?
Si (a1 + b1)/2 est différent de (a2 + b2)/2 (moyennes colonnes)
Quand y a t il un effet de séquences (basé sur le tableau des résultats)?
Si (a1 + b2)/2 est différent(a2 + b1)/2 (moyennes lignes)
Quand y a t il un effet de résiduel (basé sur le tableau des résultats)?
Si (a1 + b2) est différent de (b1 + a2)
Quand est-il possible d’estimer les effets?
En absence d’effet résiduel
Si on doute d’un effet résiduel, est-ce que on fait l’ecr?
Non
Un effet est quoi?
Une différence
Que représente l’effet de période?
La différence de CRP entre les 2 périodes
De quoi vient l’effet de séquence?
L’effet séquence vient du fait que certains patients vont recevoir A suivi de B et d’autres B suivi de A.
L’effet résiduel est typiquement _____________________.
pharmacologique
Par quoi est contrôlé l’effet séquence?
Randomisation des séquences
Qu’Est-ce qui minimise l’effet de période?
Suivi court
Qu’est-ce qui diminue l’effet résiduel?
Période de sevrage suffisante
On doit examiner le graphique ______________ et être à l’affût de certains patterns dans ce graphique.
période x séquence
Ne jamais se lancer dans un ECR croisé s’il y a le moindre doute sur les effets _________.
résiduels
