module 4 Flashcards

1
Q

méthodes de prévention des biais d’observations

A

1 AVEUGLE = + important

  • issues objectives
  • critères explicites pour déterminer ou mesurer l’issue (indications claires)
  • outils de mesure std et valides (échelle validée)
  • suivi strictement identique et complet dans tous les groupes
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
2
Q

phase 1 essai clinique

A

étude de tolérance: sur sujets sains volontaires (compensation) PAS de contrôle

on mesure la toxicité, comment le tx est métabolisé

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
3
Q

contrôles arrivent dans quelle phase d’un essai clinique

A

phase 3: étude comparative (ECR)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
4
Q

phase 2 essai clinique

A

étude pilote des conditions d’efficacité et des modalités thérapeutiques

petits groupes de malades PAS de contrôle

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
5
Q

phase 3 essai clinique

A

étude comparative (ECR) AVEC contrôle

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
6
Q

phase 4 essai clinique

A

étude post-marketing
- ES détectés dans grands groupes de malades (après mise en marché)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
7
Q

PICO

A

P: pop référence (+ large)
I: intervention/expo testée
C: expo du contrôle
O: outcome principal –> doit être l’efficacité du tx

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
8
Q

cadre d’échantillonnage doit absolument contenir quoi

A

lieu et temps du suivi

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
9
Q

population expérimentale

A

après critères inclusion/exclusion (sujets éligibles)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
10
Q

participants

A

éligibles qui acceptent de participer

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
11
Q

taux de participation

A

participants (consentent) / # éligibles

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
12
Q

effet observé d’une expo est la ∑ de quelles composantes

A

effet du tx (expo) + effet placebo + effet du suivi + effet du temps

donc on compare à un placebo pour que la seule variable qui les différencie soit l’effet du tx expérimental

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
13
Q

effet Hawthorne

A

effet du suivi médical peut s’accompagner d’un effet bénéfique

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
14
Q

v ou f
en ECR, la probabilité d’un patient d’avoir une certaine assignation dépend de l’assignation des autres patients

A

f
randomisation empêche ça: c’est indépendant

tous les participants ont la même chance/probabilité d’être assigné à un traitement particulier

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
15
Q

v ou f
l’efficacité de la randomisation est indépendante du nombre de participants

A

f
+ participants = + efficace

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
16
Q

avantages randomisation

A
  • prévient biais observation pcq permet et aide à l’aveugle
  • confère rigueur à l’étude
  • prévient de choisir les patients pour un tx ou l’autre
  • prévient FC (rend les groupes semblables en tous points sauf pour l’intervention étudiée)
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
17
Q

on veut dire quoi par FC affecte l’issue

A

qd y’a un FC: on ne peut pas être sûrs que la différence observée entre 2 groupes (effet observé) est due au tx, au FC ou à une combi des 2

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
18
Q

meilleur moyen d’éviter les FC

A

randomisation

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
19
Q

v ou f
jumelage = vrm bonne méthode pour s’assurer d’avoir des groupes vrm comparables

A

f
1) on peut jumeler slm pour des caractéristiques connues et mesurables (science pas assez évol pour connaîtres tous les facteurs qui auraient un impact potentiel)

2) ce serait pas très réaliste, pratique, trop compliqué

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
20
Q

issue principale = toujours quoi

A

efficacité du tx expérimental mesurable chez TOUS les sujets randomisés

=> on veut qu’elle soit le + objective possible (ex décès super objectif mais fatigue a besoin d’une échelle précise)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
21
Q

issues secondaires

A

variables reliées à l’efficacité ou ES

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
22
Q

pourquoi on veut un suivi strictement identique et des issues mesurées exactement de la même façon

A

éviter biais d’observation (introduire des différences qui ne seraient pas dues à l’intervention d’intérêt)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
23
Q

essai ouvert (open-label)

A

expo impossible à cacher (diète, exercices, formation…)

+ de risques de biais d’observation: patient connait son statut (si placebo, répond + défavorablement vs expo répond + favorablement) et MD aussi (investigue davantage/mieux expo)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
24
Q

quand l’aveugle fonctionne, les participants sont + susceptibles de

A

adhérer au tx

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
25
Q

quand l’aveugle fonctionne, les participants sont MOINS susceptibles de

A
  1. répondre de façon biaisée (psychologiquement ou physiquement)
  2. chercher des tx additionnels
  3. quitter l’étude
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
26
Q

effets de l’aveugle sur les investigateurs

A

moins susceptibles à:
- transférer leur opinion aux participants
- admin co-tx ou ajuster doses différemment
- retirer participants de l’étude
- encourager/décourager participants à rester dans l’étude

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
27
Q

effet de l’aveugle sur les évaluateurs

A

moins susceptibles de mesurer les issues de façon biaisée (surtout si issues subjectives)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
28
Q

3 grands impacts d’un manque d’aveugle pour les participants

A
  1. réponses biaisées
  2. moins adhérence
    • probable de quitter l’étude
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
29
Q

2 grands impacts d’un manque d’aveugle pour les investigateurs

A

+ susceptibles
- d’influencer leurs patients
- d’être biaisés dans leurs mesures

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
30
Q

indice que les chercheurs ont essayé de faire une étude à l’aveugle

A

groupe placebo dans l’organigramme

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
31
Q

v ou f
les perdus de vues comprennent ceux qui quittent à cause d’un déménagement, décès, non-respect du protocole, non-observance

A

f
les patients exclus par le médecin parce qu’ils ne respectent pas le protocole ou sont non-observants ne sont pas de véritables perdus de vue

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
32
Q

biais causé par les perdus de vue

A

biais de sélection: réduit la puissance de l’étude

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
33
Q

2 causes de biais de sélection

A
  1. façon de sélectionner les sujets
  2. pertes au suivi (ECR = juste par pertes grâce à la randomisation, doivent être nombreuses et/ou déséquilibrées pour causer un biais)
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
34
Q

v ou f
les pertes au suivi ne sont pas indépendantes de l’issue

A

v
peut surestimer l’efficacité si perte des exposés (ex si participants perdus avaient + de risque d’avoir une issue négative) donc attrition n’est pas indépendante de l’issue

ou si les perdus de vue ne développent pas l’issue au même rythme que les autres participants

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
35
Q

prévention des biais de sélection en ECR avant la fin de l’étude

A

Éviter pertes au suivi !!

  • resserrer critères sélection
  • contacts fréquents avec patients
  • récompense / indemnisation déplacements
  • bien expliquer l’importance de ne pas quitter l’étude
  • promesse d’informer le pt sur les résultats de l’étude
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
36
Q

prévention d’un biais de sélection après l’étude

A
  1. comparer caractéristiques de bases entre finissants et perdus (si ressemblent, pas trop pire)
  2. imputation
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
37
Q

type d’imputation pour des issues continues

A
  • carrying forward
  • valeur moyenne
  • imputation multiple
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
38
Q

type d’imputation pour des issues catégoriques

A
  • valeur favorable/défavorable pour tous: worst-case scenario
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
39
Q

effet de le non-observance dans le groupe expérimental sur les résultats d’association

A

rend les groupes + semblables: diminue la puissance de l’étude

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
40
Q

prévention de la non-observance

A
  • pop motivée
  • présentation réaliste des tâches requises lors du consentement
  • contacts fréquents avec sujets
  • suivi de l’observance (pill count)
  • période d’essai pour éliminer les sujets indisciplinés
  • étude à L’AVEUGLE !
How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
41
Q

v ou f
randomisation prévient TOUJOURS les FC

A

f
pas toujours, surtout dans les petites études (petit n)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
42
Q

première étape d’analyse d’un ECR

A

Table 1: FC
1. caractéristiques comparables ou déséquilibrées?
2. si déséquilibres: est-ce que la variable a une importance et ecq ça va dans le sens du résultat (ecq le FC peut expliquer les résultats ou pas tant)
3. autres FC/FDR potentiels non-présentés (besoin d’un expertise)

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
43
Q

ex étude démontre qu’un tx B n’a pas d’efficacité p/r au placebo pour améliorer la survie contre la maladie A.

Si le groupe tx B est plus âgé que le groupe placebo, est-ce qu’on tient un FC potentiel?

A

oui
âge est un FC important qui pourrait expliquer le résultat surtout puisqu’il est dans la direction du outcome de l’étude

si le groupe placebo avait été plus vieux tho ça n’aurait pas été dans le même sens donc pas vraiment.

How well did you know this?
1
Not at all
2
3
4
5
Perfectly
44
Q

ex étude démontre qu’un tx B n’a pas d’efficacité p/r au placebo pour améliorer la survie contre la maladie A.

Si le groupe placebo a plus de DB que le groupe tx B, est-ce que le DB est un FC

A

non
si le DB est associé à plus de mortalité pour la maladie A, le fait qu’il y en ait plus dans le placebo va en sens contraire du résultat parce que si + décès dans placebo, on surestime l’effet du tx B => ce qui n’est pas le outcome de l’étude

45
Q

RR de 0.85 veut dire quoi (tx B vs placebo pour mesurer l’incidence d’intubation/décès chez les patients covid)

A

Chez les patients malades de la COVID, ceux traités au tx B ont 0.85 fois l’incidence d’intubation/décès des non-traités (effet modeste)

46
Q

DR de -1.8% veut dire quoi (tx B vs placebo pour mesurer l’incidence d’intubation/décès chez les patients covid)

A

Pour chaque 1000 patients COVID traités au tx B (vs placebo), 18 de moins seront intubés/décèderont

47
Q

NNT

A

number needed to treat/avoid:
(à combien je dois donner le traitement pour qu’il y en ait 1 de moins qui décède)

  1. trouver la DR (RR tx - RR placebo)
  2. ex DR = -0.018
  3. pour chaque 1000 patients traités, 27 de moins seront décédés
  4. NNT = 1/DR = 1000/18 = 56

pour éviter qu’un patient meurt, je dois en traiter 56 avec le tx expérimental

NNT = inverse du risque attribuable (aka différence de risque)

48
Q

différentes façon d’exprimer l’efficacité d’un tx

A

RR
DR
NNT (1/DR)

49
Q

comment on exprimer l’amélioration de l’incidence chez les traités relativement à ce qu’elle est chez les traités en ECR?

A

(R placebo - R traitement) / R placebo = %

Fraction attribuable d’une exposition bénéfique

50
Q

interprétation d’un fraction attribuable de 15% d’amélioration de l’incidence de décès chez les traités au tx B relativement à chez les non traités

A

En utilisant le tx B, on pourrait diminuer de 15% l’incidence des décès liés à la maladie d’intérêt

51
Q

v ou f
bonne idée d’exclure els non-observants de l’analyse d’une ECR

A

f
JAMAIS, tous les pts randomisés doivent faire partie de l’analyse principale

  1. dans toutes les études, y’a juste une petite partie des participants qui sont réellement 100% observants
  2. les non-observants tendent à avoir des moins bonnes issues de santé: si on les retire, on garde les observants qui ont de meilleures issues et donc étude est moins généralisable
  3. randomisation permet équilibre entre groupes: si on retire des gens dans chaque groupe selon leur observance, qu’est-ce qui me dit que les gens restant sont réellement comparables (retirer les non-observants brise la randomisation)
52
Q

Analyse par intention thérapeutique: AIT

A

analyse qui inclue tous les patients randomisés (peu importe observance, adhérance, traitement reçu, retrait subséquent, déviation protocole)

PAS DE PERDUS DE VUE OU D’OBSRVATIONS MANQUANTES EN AIT

53
Q

but derrière une AIT

A

on veut trouver un RR qui nous donne l’efficacité moyenne d’un tx donné par un MD moyen pour un pt moyen (qui n’a pas une observance parfaite)

ressemble + à la réalité: se rapproche de l’efficacité réelle d’un traitement dans la pop

simplifie gestion des participants & maintien l’équilibres des caractéritiques de base et la taille de l’échantillon

54
Q

v ou f
imputation dans AIT enlève le biais de sélection potentiel

A

F !! ne l’enlève PAS

utilisée pour attribuer une valeur d’issue aux perdus de vue et maintenir la taille de l’étude et l’effet de la randomisation

55
Q

inconvénients de faire une AIT

A
  • estimation d’effet demeure conservatrice (étude qui aurait eu RR super avec que les plus observants va paraître un peu moins efficace ici)
  • hétérogénéité peut survenir quand on mélange les observants et les non-observants
56
Q

Analyse per protocole (APP)

A

on garde juste ceux qui ont parfaitement suivi le protocole et complété l’étude –> biais (moins de validité interne), moins précise (groupe + petit: + erreurs aléatoires) et moins généralisable (moins de validité externe)

57
Q

avantages d’une APP

A
  • renseigne sur effets biologiques du tx
  • si non biaisée: renseigne sur efficacité potentielle (idéale) du tx (mais presque toujours biaisée) => en condition idéale, molécule démontre quoi en terme d’efficacité

mais techniquement, pour avoir une efficacité réelle (dans un vrai contexte), la molécule doit avoir une efficacité potentielle (idéale)

58
Q

comment savoir si une étude a été faite par AIT

A

organigramme: ecq tous ceux qui ont été randomisés se retrouvent à la fin dans l’analyse

si on retire un seul patient: on devrait indiquer que c’est une analyse par intention thérapeutique MODIFIÉE (mais on est pas trop inquiet que le résultat soit biaisé)

59
Q

efficacy vs effectiveness

A

efficacy: efficacité potentielle
effectiveness: efficacité réelle

60
Q

efficacité potentielle

A

tx en conditions optimales: observance parfaite, sujets uniformes, conditions contrôlées
=> estimée par APP non biaisée

61
Q

efficacité réelle

A

tx en conditions normales: observance N, changements, interruption tx, ajouts de tx, indications +/- appropriées…

donc bénéfice du tx donné par md moyen à un pt moyen dans conditions de pratiques quotidiennes

=> estimée par AIT

62
Q

validité interne dépend de quoi

A

absence de:
- biais sélection (pertes suivi limitées)
- biais observation
- FC (randomisation efficace)

manque de validité = erreur systématique

63
Q

validité interne = avant ou après la randomisation

A

APRÈS

64
Q

validité externe

A

généralisabilité de l’étude dans la population de référence

65
Q

validité externe dépend de quoi

A

ce qui vient AVANT la randomisation:

  1. participants représentatifs de la pop expérimentale (éligibles) :
    - bon taux de participation
    - comparabilité entre participants et ceux qui refusent
  2. pop expérimentale (éligible) représentative de la pop de référence
    - critères inc/exc raisonnables
    - cadre d’échantillonnage représentatif (plusieurs milieux vs 1 seul)
66
Q

v ou f
validité externe a préséance sur validité interne

A

f
contraire: sans validité interne, les résultats ne sont pas valides donc on ne veut pas les généraliser

67
Q

sélection de sujets sur la base du volontariat peut nuire à la validité interne ou externe

A

EXTERNE: avant la randomisation, sous-groupe de participants distorsionné de la population expérimentale (éligible)

68
Q

APP (si non biaisée) peut nuire à la validité externe ou interne

A

externe: affecte la généralisabilité MALGRÉ le fait qu’il s’agit d’une décision/action réalisée APRÈS la randomisation

69
Q

fonctions des critères inc/exc

A
  1. optimise la cible / réduit bruit de fond
  2. sûreté de l’étude (CI)
  3. raisons pratiques (ex ne parle aucune langue des investigateurs)
  4. contrôle FC (restriction)
  5. améliore validité interne

parfois utilisés pour magnifier l’effet (ex en excluant certaines comorbidités si on sait qu’elles ont un impact sur le outcome) ou par coutumes (femmes enceintes) …BAD

70
Q

pourquoi on veut un haut taux de participation

A

pour que le résultat obtenu vienne d’un groupe qui ressemble à toute la population éligible: généraliser les résultats

& pour avoir un échantillon assez large, une bonne puissance

71
Q

pourquoi on veut que les gens qui consentent (les participants) soient comparables à ceux qui refusent

A

pour pouvoir généraliser les résultats chez les participants à ceux qui ont simplement refusé de participer

72
Q

avantages des ECR

A

randomisation & placebo permettent une meilleure validité interne (moins de biais)

ECR = gold std de la recherche,

73
Q

désavantages ECR

A
  1. difficile à généraliser
  2. très cher
  3. pas toujours faisables/recommandables (éthique ou pratique)
74
Q

raisons éthiques qui rend ECR moins recommandable

A
  1. avantages trop évidents ou connus (pas d’équipoise)
  2. expo néfaste (cancérigène soupçonné)
  3. expo non-randomisable (allaitement maternel)
75
Q

raisons pratiques pour ne pas choisir de faire ECR

A
  • expo déjà utilisées à large échelle (vitamines)
  • mx rare, recrutement trop long
  • expo fixe (groupe sanguin)
76
Q

valeur ponctuelle d’un HR entre 0-1 vs 0 vs 1-infini si l’issue = décès

A

0-1: effet bénéfique (moins de décès chez tx)
0: pas d’effet (TI expo = TI non-expo)
1-0: effet néfaste du traitement (+ décès chez tx)

77
Q

+ un échantillon est ____ + l’IC sera large et + la variabilité de l’échantillon sera ____

A

+ échantillon petit = + grande variabilité = IC + large et plus de chance que la valeur nulle en fasse partie

78
Q

interprétation IC 90% autour du HR (0.75;0.96)

A

Nous sommes sûrs à 95% que dans une population de pts souffrant de maladie A et traités au tx B, l’incidence de décès est 0.75 à 0.96 fois celle d’une population comparable non-traitée au tx B

donc à peu près (95%) sûrs que le HR n’est pas égal à 1 et donc que le tx B a un véritable effet (modeste pcq 0.75-0.96 = proche de 1) et donc le hasard seul ne peut pas expliquer le résultat obtenu

conclusion: effet statistiquement significatif

79
Q

erreur a (type 1)

A

rejette H0 quand H0 est vrai (donc on conclu qu’il y a une différence statistiquement significative alors qu’il n’y en as pas réellement)

80
Q

probabilité de fair une erreur a si IC 95%

A

5% et moins

en prenant un IC: on est prêt à tolérer jusqu’à 5% d’erreur a

81
Q

interprétation IC 90% autour du HR (0.38; 1,81)

A

nous sommes sûrs à 95% que le véritable HR de décès comparant une pop traitée et une pop comparable non-traitée est entre 0.38 et 1.81

donc à peu près certains que valeur nulle (absence effet) fait partie des valeurs plausibles => on ne peut donc pas conclure en un effet statistiquement significatif et la différence observée est compatible avec l’effet seul du hasard.

82
Q

erreur B (type 2)

A

ne pas rejeter H0 alors que Ha est vrai (donc que H0 est rejeté)

on conclu qu’il n’y a pas de différence statistiquement significative alors qu’il y en a une réelle

83
Q

probabilité de commettre erreur B dépend de quoi

A

puissance de l’étude = 1-B = probabilité de détecter une différence existante

84
Q

puissance d’une étude

A

capacité à détecter une différence statistiquement significative entre 2 populations quand cette différence existe réellement

85
Q

v ou f
la puissance est déterminée à l’analyse et non choisie par le chercheur

A

f
devrait idéalement être choisie d’avance

86
Q

par convention on veut une puissance de quoi

A

80% (20% d’erreur B max)

87
Q

j’ai un p-value > 0.05 mais l’expo a réellement un effet

A

p > 0.05: H0 pas rejetée: pas d’effet stat sign alors que y’a actually un effet

donc erreur B

88
Q

j’ai un p-value < ou = 0.05 mais l’expo n’a actually pas d’effet réel

A

p < ou = 0.05: H0 rejetée: différence stat sign alors que y’a pas actually d’effet

donc erreur a

89
Q

RR = 1 (p: 0.06) alors que l’expo n’a pas réellement d’effet

A

expo n’a pas de véritable effet p/r au contrôle (pas réel ni stat sign) => le résultat est explicable par l’effet seul du hasard

90
Q

quel IC nous permet d’être certains de ne pas commettre l’erreur B

A

un IC qui ne contient PAS la valeur nulle (HR = 1)

pcq erreur B = accepter H0 alors qu’elle est fausse, si on conclu un effet stat sign, on ne peut pas faire d’erreur B

par contre dans cet IC, on peut être sujet à erreur a (qui est de rejeter H0 alors qu’elle est vraie)

91
Q

pour déterminer les facteurs qui modulent la puissance, on cherche quoi

A

les facteurs qui font en sorte que l’IC inclut la valeur nulle ou non

=> + échantillon petit: + IC large: + chance qu’il contienne valeur nulle

=> + niveau de confiance choisi est petit (1-a: donc - on est prêt à commettre erreur a: ex IC 99%) : + IC large: + chance de contenir valeur nulle

& la magnitude de l’effet qu’on essaie de détecter (distance entre RR et la valeur nulle => donc + un tx est sensé être efficace, + sa supériorité sera facile à détecter)

92
Q

éléments principaux affectant la puissance (1-B) d’une étude

A
  1. taille échantillon “n” (petit = moins puissant)
  2. erreur a tolérée “a” (grande = moins puissant)
  3. ampleur de l’effet escompté ou différence attendue entre groupe “∂” (grande = + puissant)
  4. fréquence de basse de l’issue dans groupe placebo “p0”
93
Q

trouve a, n, ∂ et B dans ce paragraphe:

we assumed that the risk of death would be 30% in the placebo group and that the risk with tocilizumab would be reduced to 15%. With a total of 243 patients, we had 80% power to detect such a difference assuming a significance level of 0.05

A

a = significance level = 0.05 = 5% => IC 95%
n = échantillon = 243
∂ = magnitude d’effet escomptée = 30-15 = 15%
B = 1- puissance = 1-80 = 20%

94
Q

comment les chercheurs savent quel n leur est nécessaire

A

trouver l’ampleur d’effet que l’étude doit pouvoir détecter (∂)
=> dépend si étude de supériorité, non-infériorité ou d’équivalence
=> dépend de la clinique: différence suffisante cliniquement pour MD, significative pour le pt et ecq ça améliore assez pour justifier les coûts / ES / changements associés?

95
Q

en quel cas on peut se permettre de faire une étude plus petite

A

si on pense que l’effet (∂) sera super grand, c’est plus facile à détecter donc pour maintenir une même puissance et un même niveau alpha, on a besoin de moins de participants

96
Q

si l’ampleur d’effet (∂) intéressante est de 10%
comment on interprète une DR IC [11 % ; 20%]

A

effet stat sign (exclu 0)
intéressant en pratique (dépasse 10) quelque soit sa valeur réelle

97
Q

si l’ampleur d’effet (∂) intéressante est de 10%
comment on interprète un IC [2% ; 8%]

A

effet stat sign (exclu 0)
effet précis (IC assez étroit: n + grand: + précis)
non intéressant en pratique (sous seuil de 10)

98
Q

si l’ampleur d’effet (∂) intéressante est de 10%
comment on interprète un IC [2% ; 19%]

A

effet stat sign (exclu 0)
effet +/- précis (IC large: n plus petit: - précis)
effet peut être cliniquement sign (si vers fin IC) ou non (si se rapproche du 0) => il faudrait augmenter n pour trancher (réduire IC)

99
Q

si l’ampleur d’effet (∂) intéressante est de 10%
comment on interprète un IC [-5% ; 25%]

A

effet non stat sign (comprend 0)
effet imprécis (IC large: n petit)
effet cliniquement sign (proche 25%) ou non (proche -5%, effet néfaste) => il faudrait augmenter n pour trancher

100
Q

si l’ampleur d’effet (∂) intéressante est de 10%
comment on interprète un IC [-2% ; 2%]

A

effet non stat sign (comprend 0)
effet au mieux faible (si proche de 2%, reste modeste)
À priori, effet n’est pas intéressant (sous 10)

101
Q

que veut dire “l’efficacité du vaccin pfizer est de 95%”

A

95% de l’incidence de covid chez les non-vaccinées est évitée chez les vaccinés

Efficacité = Fraction attribuable (AR% ou FA) =
(TI covid placebo - TI covid vaccin) / TI covid vaccin

102
Q

2 raisons de maximiser le taux de participation

A
  1. validité externe (généralisabilité entre participants et pop expérimentale éligible)
  2. puissance (n plus grand donc moins de variabilité, réduit IC, résultat plus précis et moins le rôle du hasard est important)
103
Q

v ou f
si pertes au suivi mais qu’on fait de l’imputation, on peut considérer l’étude comme AIT

A

f
AIT = aucunes pertes => impossible en vrai donc toujours AIT modifiés

104
Q

on considère un biais de sélection à partir de quel % de perdus de vue

A

20%

105
Q

v ou f
on peut causer un biais au moment de l’échantillonnage

A

f
biais viennent APRÈS la randomisation

106
Q

v ou f
non-observance dans le groupe expérimental peut diminuer la puissance

A

v
pcq rend les 2 groupes + similaires et donc moins facile de détecter l’efficacité réelle du traitement (plus de risque d’erreur B)

107
Q

v ou f
si j’ai DR = -2.0 pour IC 95% [-5 ; 0.9], est-ce que ce résultat peut être fruit d’une erreur a

A

valeur nulle ici: DR = 0 (aucune différence)

donc ici l’IC contient la valeur nulle, il ne la rejette pas comme on le fait dans l’erreur a => plutôt un risque d’erreur B (ne pas rejeter H0 alors que Ha est vrai)

si H0 fait partie de l’IC: pas possible d’avoir erreur a

si H0 est exclu de l’IC: pas possible d’avoir erreur B

108
Q

v ou f
volontariat affecte la validité interne

A

f
validité interne est préservée puisque le fait de se porter volontaire ne favorise pas nécessairement la présence de facteurs de confusion lors de la randomisation, de biais d’observation ou de biais de sélection

volontariat a un impact avant la randomisation dans l’échantillonnage => validité externe (volontaires + tendance à vouloir se prendre en main et pas tant représentatif du cadre d’échantillonage)

aussi + volontaires = + motivés = moins tendance à quitter = moins pertes et de risque de biais de sélection