Module 4 Flashcards
Qui suis-je ? Étude expérimentale qui vise à évaluer l’efficacité et/ou l’innocuité d’un traitement
Essai randomisé
Vrai ou faux ? Dans l’essai randomisé, la maladie survient après le traitement
Faux, elle survient avant
Quelles sont les quatre phases de développement d’un traitement ? (leur nom)
- Tolérance
- Pilote
- Essai randomisé
- Post mise en marché
À quelle phase de développement d’un traitement on vérifie son efficacité ?
Phase 2 Pilote
À quel phase de développement d’un traitement on recherche les effets secondaires rares ?
4 post-mise en marché
À quelle phase du développement d’un traitement on vérifie la sécurité du traitement ?
Phase 1 tolérance
À quelle phase du développement d’un traitement on vérifie la sécurité et l’efficacité d’un traitement ?
Phase 3 essai randomisé
À quelles deux phases de développement d’un traitement n’y a-t’il pas de groupe contrôle ?
Phase 1 et 2
Sur quels sujets se produit la phase 1 de développement d’un traitement ?
Sur un petit groupe de volontaires sains
Sur quels sujets se produit la phase 2 de développement d’un traitement ?
Sur un moyen groupe de malades
Quels sont les quatre aspects à évaluer dans l’objectif d’un essai randomisé ?
Population de référence
Intervention étudiée
Exposition du groupe de comparaison
Issue principle de l’étude
Qu’est-ce que la population de référence dans un essai randomisé ?
Population cible à qui s’appliqueront les résultats de l’étude
Qu’est-ce que le cadre d’échantillonnage dans l’essai randomisé 6
La population qui sera échantillonnée
Qu’est-ce que la population expérimentale dans l’essai randomisé ?
Groupe homogène obtenu APRÈS les critères d’inclusion et d’exclusion
L’effet observé dans l’essai randomisé est la somme de quels quatre effets ?
Du traitement
Effet placebo
Suivi
Temps
Qui suis-je ? Assignation aléatoire à un groupe de traitement
Randomisation
Vrai ou faux ? Dans la randomisation, la probabilité d’être assigné dans un groupe ne dépend pas des autres sujets de l’étude
Vrai
Quels sont les deux grands buts de la randomisation ?
Rendre les groupes semblables et comparables
Prévenir les facteurs de confusion
Quelle est l’issue principale dans l’essai randomisé ?
L’efficacité du traitement
Quelle est l’issue secondaire de l’essai randomisé ? (2)
Efficacité du traitement
Effets secondaires
Qui suis-je ? Distorsion dans la comparaison des groupes qui résulte de la façon avec laquelle l’information a été recueillie
Biais d’observation (aka d’information)
Dans quelle situation se produit principalement le biais d’observation dans l’essai randomisé ?
Lorsque l’exposition est connue par les sujets ou les observateurs
Qui suis-je ? Méthode permettant de s’assurer que le suivi et l’évaluation de l’issue soit faite de la même manière entre les deux groupes
Études à l’aveugle
Qui suis-je ? Type d’essai lorsque les expositions sont impossibles à cacher
Essai ouvert
Qui suis-je ? Sujets qui quittent d’eux-même l’étude
Perdus de vue
Quels sont les deux types de sujets qui ne sont pas considérés comme des perdus de vue ?
- Ceux qui ne respectent pas le protocole
- Ceux qui sont non-observant
Les biais de sélection dans l’essai randomisé peuvent être le résultat de quels deux phénomènes ?
-Façon que les gens sont choisis
- Perdus de vue (presque exclusivement)
Pour qu’un biais de sélection se produise dans l’étude randomisée, il doit se produire après quelle étape de l’étude ?
Après la randomisation
À quoi correspond l’imputation des perdus de vue d’issue continue ?
On attribue aux perdus de vue la valeur moyenne des caractéristiques qu’on a déjà accumulé jusqu’à présent
À quoi correspond l’imputation des perdus de vue d’issue catégorique ?
On leur attribue le pire des scénarios
Quel est l’effet de l’inobservance au traitement sur la puissance de l’étude ?
Elle diminue
Vrai ou faux ? Il faut toujours exclure les patients inobservance de l’étude
Faux, jamais
Quel type d’analyse offre une mesure de l’efficacité réelle d’un traitement ?
Analyse par intention thérapeutique
Vrai ouf aux ? S’il y a des perdus de vue, ce ne PEUT PAS être une étude par intention thérapeutique
Vrai
Quel type d’étude s’effectue chez les patients ayant parfaitement suivi le protocole ?
Analyse perprotocole
Sur quoi renseigne l’analyse per protocole ?
Sur les effets biologiques du traitement
Quel type d’analyse permet d’obtenir l’efficacité potentielle du traitement dans des conditions idéales ?
analyse per-protocole
Quel type d’analyse permet d’obtenir l’Efficacité réelle d’un traitement dans des conditions normales ?
Analyse d’intérêt thérapeutique
Quels sont les trois critères nécessaires pour conclure d’une validité interne ?
- Pas de facteur de confusion (donc randomisation efficace)
- Pas de biais d’observation
- Pas de biais de sélection
Quels sont les deux critères nécessaires pour conclure de la validité externe ?
- Participants ne forment pas un sous-groupe disproportionné
- Population expérimentale représentative de la population de référence
Quel type de validité s’applique avant la randomisation ?
Validité externe
Quel type de validité s’applique après la randomisation ?
Interne
Qui suis-je ? Type d’erreur où on conclu qu’il y a une différence statistiquement significative entre deux populations alors qu’il y en a pas
Erreur alpha (erreur de type 1)
Un intervalle de confiance de 95% signifie qu’un chercheur permet quelle probabilité de commettre l’erreur alpha ?
5%
Qui suis-je ? Probabilité de ne pas détecter de différences significatives entre deux populations alors qu’il en existe une
Erreur bêta
L’erreur bêta est directement proportionnelle à quoi ? (2)
- Taille de l’échantillon
- Puissance
Qui suis-je ? Capacitéd’une étude de détecter une différence statistiquement significative lorsque celle-ci existe
Puissance
Quel calcul permet de calculer la puissance ?
1 - bêta
Par convention, que vaut bêta dans le calcul de la puissance ?
80 %
Quel calcul permet de calculer le niveau de confiance ?
1- alpha
Vrai ou faux ? Le niveau de confiance est inversement proportionnel à la puissance de l’étude
Faux, directement
Que signifie un RR de 1 ?
Que le nouveau traitement n’a pas d’effet différent de l’ancien, donc pas d’association ?
Que signifie un RR < 1 ?
Association positive, donc le nouveau traitement a un effet bénéfique sur la maladie (moins de malade)
Que signifie un RR > 1 ?
Association négative, donc que le nouveau traitement a un effet néfaste sur la maladie (plus malade)
Vrai ou faux ? Lorsque l’intervalle de confiance exclu 0, on est certain d’exclure une erreur bêta
Vrai
Comment peut-on déterminer si une différence est cliniquement significative ?
Si la DIFFÉRENCE DE RISQUE est plus grande que 10%
Un essai randomisé peut être utilisé pour évaluer quoi ? (2)
- Nouveau traitement
- Programme de dépistage
Qu’est-ce qu’on compare dans l’essai randomisé ?
Comment évoluent les groupes placebo vs les groupes traitements
Quand doit être établit la sélection des sujets dans l’étude randomisée ?
Avant le début de l’étude
Vrai ou faux ? La randomisation garantit la compatibilité entre les deux groupes
Faux, mais puisque les groupes sont assez grands, habituellement la répartition se fait naturellement
Quel est le but principal de la randomisation ?
D’éviter les biais des chercheurs qui auraient pu influencer l’assignation des participants dans certains groupes
Qu’est-ce que la randomisaiton startifiée ?
Lorsque la population est divisée en sous-groupes déterminés par les variables confondantes de l’étude
Dans la randomisation stratifiée, quand se produit la randomisation ?
Après que les groupes aient été formés selon les facteurs confondants
L’étude à l’aveugle permet de réduire quel biais ?
Biais d’observation
Quel est l’effet net de la non-compliance au traitemen ?
Diminue les différence visibles entre les sujets et les contrôles
Quel est le synonyme de la valeur P ?
Erreur alpha (aka erreur de type 1)
Qu’est-ce qu’indique la puissance d’une étude ?
À quel point elle est bonne pour identifier une association
Quel type d’étude ? Lorsqu’on teste uniquement un traitement pour évaluer son effet thérapeutique bénéfique
Étude simple
Quel type d’étude ? Lorsqu’on teste un traitement pour mesurer son effet thérapeutique bénéfique ou néfaste
Étude double
Vrai ou faux ? Si une maladie est 100% fatale, l’étude double est inutile car le traitement ne peut nécessairement que améliorer l’issue
Vrai
Quelle est l’unité des risques ?
Personne-temps
Quel calcul permet de calculer le nombre de personnes à traitement ?
1 / (taux pas traité - taux traité)
Que permet d’estimer le nombre de personnes à traiter ?
Le nombre de personnes à traiter pour paveur une issue négative (genre un décès)
Quel type de validité suis-je ? Lorsque la randomisation est adéquate et que l’étude n’a pas de biais et qu’elle n’a pas de problèmes méthodologiques reconnus
Validité interne
Quel type d’étude ? Étude pour déterminer si un traitement plus abordable est aussi efficace au traitement plus dispendieux
Étude d’équivalence
Quel type d’étude ? Étude pour déterminer si un nouveau traitement est plus efficace que l’ancien
Étude de supériorité
Quels sont les deux buts principaux de l’étude randomisée ?
- Évaluer des nouveaux traitements AVANT de les mettre en marché
- Évaluer les interventions controversées ou répandues qui n’ont jamais été testées (genre l’homéopathie)
Qui suis-je ? Type de biais lorsqu’un journal publie uniquement des articles qui démontrent les résultats positifs d’une étude
Biais de publication
Dans quelle situation l’étude randomisée est-elle éthique ?
Lorsque le traitement est bénéfique
L’absence d’aveugle peut conduire à une surestimation de l’efficacité de combien
17%
Quels sont les trois facteurs qui influencent la taille d’un intervalle de confiance ? Quelle est leur relation ?
La taille de l’échantillon
Amplitude des différences entre les groupes
Nombre d’évènement
-> inversement proportionnel
Vrai ou faux ? Tout déalancement entre les facteurs de risques intrinsèques sont des facteurs confondants
Apparament, vrai
Vrai ou faux ? Il ne faut jamais utiliser les tests d’hypothèse pour évaluer un facteur de confusion
Vrai
De quelles deux manières statistiques peuvent être exprimé les variables continues symétriques ?
Moyenne
Déviation standard
De quelles deux manières statistiques peuvent être exprimées les variables asymétriques ?
Médiane
Percentile
