Étapes de développement d'un médicament

Question 1

Études de binding

Answer 1

Recherche de molécules qui activent ou inhibent la cible de façon spécifique, importante et durable

Question 2

Objectif de la recherche préclinique

Answer 2

• être en capacité de produire la molécule en quantité suffisante
• respect de critères de qualité
• rendre la molécule administrable

Question 3

Test de l’efficacité de la molécule

Answer 3

1- molécules inertes
2 - cellules
3 - cultures de tissus

Question 4

Objectifs des études de pharmacodynamie

Answer 4

• effets propre à la molécule
• relation effet-dose (DE50)
• mécanisme d’action de la molécule
• effets généraux
• interactiosn

Question 5

Pharmacocinétique

Answer 5

devenir de la molécule dans l’organisme :
Absorption > Distribution > métabolisme > Elimination

Question 6

Toxicité subchronique

Answer 6

1 à 3 mois

Question 7

Toxicité chronique

Answer 7

6 mois

Question 8

Autorisations nécessaires à la recherche clinique

Answer 8

• CPP
• ANSM

Question 9

Que définit l’AMM

Answer 9

• indications thérapeutique
• modalités d’administration
• précaution
• contre-indications
• RCP

Question 10

Procédures d’AMM

Answer 10

• Nationale (AMM)
• Reconnaissance mutuelle de l’UE
• Européenne (EMA)

Question 11

Service Médical Rendu

Answer 11

• efficacité
• effets indésirables
• gravité de l’affection cible
  => 4 niveaux

Question 12

Accès précoce

Answer 12

médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et pour lesquels le laboratoire s’engage à déposer une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou une demande de remboursement de droit commun.
il a déjà eu son AMM

Question 13

Accès compassionnel

Answer 13

médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une AMM mais qui répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert (maladies graves)