Cibles thérapeutiques

Question 1

définition médicament

Answer 1

toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l’égard des maladies humaines ou animales, ainsi que toute substance ou composition pouvant être utilisée chez l’homme ou chez l’animal ou pouvant leur être administrée, en vue d’établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique

Question 2

à quel type de substance correspond un médicament

Answer 2

substance bioactive (=potentiellement dangereuse)

Question 3

Dans quoi réside le danger des médicaments ?

Answer 3

• effets secondaires
• effets princeps (ex. chimio)

Question 4

risques médicaments génotoxiques

Answer 4

• effets secondaires (cheveux, vomi, fatigue)
• cancers secondaires (jusqu’a 15ans apres)

Question 5

coût de développement d’un médicament

Answer 5

800 millions d’euros = 1 milliard de dollars

Question 6

temps de développement d’un médicament

Answer 6

12 à 15 ans

Question 7

étapes de développement d’un médicament

Answer 7

• sélection de molécules
• tests pré-cliniques (animaux)
• tests cliniques (hommes)
• arrivée sur le marché

Question 8

drug buster

Answer 8

molécules qui se vendent très bien le temps du brevet, permettant aux industriels de vivre et d’investir

Question 9

Etape de recherche fondamentale

Answer 9

• découverte mécanisme
• identification cible thérapeutique
• criblage
  => 2 à 10 ans

Question 10

Etapes phase clinique

Answer 10

1- évaluation toxicité (1an)
2- bonne dose + effets indésirables (2ans)
3- évaluation efficacité (3ans)

Question 11

A quel moment évalue-t-on le SMR

Answer 11

3e étape phase clinique

Question 12

Coût recherche initiale

Answer 12

5%

Question 13

Coût tests pré-cliniques

Answer 13

<10%

Question 14

Découverte de molécule avant 1970

Answer 14

sérendipité (ex. pénicilline, nylon)

Question 15

Disulfirame = antabuse

Answer 15

inhibe l’aldéhyde déshydrogénase => alcoolisme

Question 16

Découverte de molécule depuis 1970

Answer 16

rationnelle : identification cible thérapeutique

Question 17

définition cible thérapeutique

Answer 17

objet biologique clairement impliqué dans un mécanisme physiopathologique

Question 18

pré-requis cible thérapeutique

Answer 18

• activité mesurable
• modulation de l’activité entrainant un intérêt thérapeutique
• druggable

Question 19

Cyclines

Answer 19

nécessaire aux CDK pour permettre la multiplication cellulaire mais responsable de cancer lorsque surexprimée

Question 20

druggable

Answer 20

cible thérapeutique dont l’activité peut être modulée par des candidats médicaments

Question 21

Preuve de principe

Answer 21

validation génétique de l’interet d’une cible thérapeutique en délétant ou diminuant son expression

Question 22

Définition criblage

Answer 22

Test de composés bioactifs (<300Da) candidats contre une maladie

Question 23

Types de chimiothèques

Answer 23

• internes aux sociétés pharmaceutiques
• académiques (nationale ou européenne)
• spécialisées privées
• molécules déjà sur le marché

Question 24

Criblage in silico

Answer 24

utilisation d’un ordinateur pour déterminer si une molécule est capable d’inhiber la cible => docking moléculaire

Question 25

Rôle roscovitine

Answer 25

compétiteur de l’ATP sur la CDK => désactivation de l’enzyme

Question 26

découverte de molécule depuis 2000

Answer 26

criblage phénotypique à haut contenu (HCS) => identification des cibles APRÈS

Question 27

Définition criblage phénotypique

Answer 27

Recherche de candidats médicaments par leur capacité à supprimer le phénotype physiopathologique.

Question 28

Définition criblage inverse

Answer 28

identification des cibles d’un mécanisme