Ensayo clínico Flashcards
El ensayo clínico es un estudio:
Prospectivos y experimentales
Fase I del ensayo clínico
- Estimación inicial de tolerancia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica
- No estimación de eficacia
- Habitualmente sólo pocos voluntarios sanos (n = 20 - 80)
- No suelen tener grupo control ni enmascaramiento
Fase II del ensayo clínico
Información preliminar sobre eficacia, patrón
dosis-respuesta, tolerancia y ampliación de los datos
de seguridad obtenidos en fase I
• Ensayos pequeños (n = 100 - 200) en pacientes con la enfermedad de interés
• Preferentemente con grupo control
Fase III del ensayo clínico
- Demostrar un efecto terapéutico (eficacia)
- Valorar la seguridad del nuevo fármaco frente a alternativas disponibles
- Muestra más amplia de pacientes con una única enfermedad concreta
- Controlados y aleatorizados
Fase IV del ensayo clínico
- Evaluar seguridad y efectividad, nuevas
indicaciones, efectos secundarios, morbilidad
y mortalidad a largo plazo - Preferentemente controlados y aleatorizados
Criterios de inclusión los Ensayos clínicos
- EC pragmáticos. Se acercan lo más posible a la población general. Los criterios de inclusión son muy laxos (prácticamente los únicos son los diagnósticos).
- EC explicativos. Los criterios de inclusión son muy estrictos, por lo que la muestra no es exactamente igual a la población general.
EC explicativos
Características:
- Se necesita menor tamaño muestral
- Mayor validez interna, eficacia
- Se utilizan en las fases II y III
- Análisis por protocolo
EC pragmáticos
Características:
- Se necesita mayor tamaño muestral
- Mayor validez externa, efectividad
- Se utilizan en las fases III y IV.
- Análisis por intensión a tratar
Si el tamaño muestral es suficientemente grande, se consiga
Una distribución homogénea de las variables predictoras en ambos grupos
Aleatorización simple
- Cada paciente tiene la misma probabilidad de ser
asignado a cualquiera de los grupos de tratamiento. - - Con este método, existe riesgo de desigualdad numérica entre grupos.
Aleatorización por bloques
- Se establecen bloques de aleatorización,
de modo que en cada uno de ellos la mitad de los pacientes reciba el tratamiento experimental y la otra mitad, el control. - Con este tipo de aleatorización se evita la desigualdad numérica entre los distintos grupos, por lo que es especialmente útil cuando el tamaño muestral
no es muy grande.
Aleatorización estratificada
Los pacientes son divididos en grupos
(estratos) homogéneos respecto a alguna variable de interés pronóstico y posteriormente son asignados aleatoriamente a uno de los dos grupos de intervención
Aleatorización Sistemática
Se elige un número de partida y un intervalo para ir cogiendo gente
Sesgo de cointervención
Ocurre cuando los dos grupos no son comparables, debido a que reciben intervenciones diferentes a aquéllas en evaluación, pero que pueden influir sobre las variables dependientes.
Por ejemplo, en un estudio que compara la efectividad de dos tratamientos farmacológicos para depresión, uno de los grupos —aparte de la intervención bajo estudio— recibe psicoterapia de apoyo
Solución para el sesgo de cointervención
Enmascaramiento
Enmascaramiento
Simple ciego
El paciente desconoce el grupo de tratamiento al que está asignado.
Enmascaramiento
Doble ciego
Paciente, personal sanitario-evaluador de la variable resultado lo desconocen
Enmascaramiento
Triple ciego
El analista de los datos no sabe el tipo de tratamiento de cada uno de los grupos
Enmascaramiento
Doble simulación
Todos los individuos reciben uno de los tratamientos (experimental o de referencia) junto con el placebo del otro fármaco
Enmascaramiento
Abiertos
No enmascarado: si no se puede enmascarar se suele usar un evaluador ciego
Análisis de los resultados
Comparaciones múltiples
Al aumentar el número de comparaciones,
se incrementa la posibilidad de resultados falsamente positivos
