Développement du médicament

Question 1

V/F: on choisit les médicaments empiriquement

Answer 1

Faux, on a une cible molculaire en tête

Question 2

V/F : on peut prendre les anticorps monoclonaux par la bouche

Answer 2

Faux, ils ne sont pas oralement biodisponibles mais injectables

Question 3

À quoi sert la phase préclinique régulée

Answer 3

Évaluer la toxicologie

Question 4

Comment détermine t-on la toxicité aigue ?

Answer 4

Sur des rats en général
- Administration unique à la recherche de signes de toxicité (qualitatif) et de dose léthale (
- LD50: dose léthale 50, tuant 50% des animaux en 7 jours
- Dose maximale non léthale

Question 5

Comment évalue t’on la toxicité chronique ?

Answer 5

• Après administration répétée de la substance
• Durée en proportion de l’utilisation humaine envisagée avec voie d’administration pertinente à l’humain
• Dose maximale répétée sans effets toxique
• 2 espèces animales, dont un non rongeur (chien, singe)

Question 6

Qu’est ce qu’une substance tératogène ?

Answer 6

Tératogène: substance causant des malformations congénitales, souvent de façon indépendante de la dose et spécifique à l’espèce animale

Question 7

Une approbation de médicament par Santé Canada porte sur une ____ et une ____ (maladie).

Answer 7

Molécule
Indication

Question 8

V/F: un usage non autorisé est illégal

Answer 8

Faux, pas illégal, mais mieux si suivi d’essais cliniques formel.

Question 9

Sur quels cibles sont fait les essais de mutagénèse et carcinogénèse ?

Answer 9

In vitro et chez l’animal

Question 10

Qu’est ce que la phase 1 des essais cliniques ?

Answer 10

Volontaires normaux (sains) pour déterminer les paramètres pharmacocinétiques, le métabolisme et l’excrétion, établir une ou des
doses utiles et de voir si le médicament nouveau est bien toléré. On ne recherche pas à ce stade d’effet thérapeutique.

Question 11

Qu’est ce que la phase 2 des essais cliniques?

Answer 11

Recherche effet thérapeutique chez des malades atteints d’une pathologie pertinente. On cherche à démontrer statistiquement que le médicament est plus efficace que le placebo (une formulation sans substance active mais ressemblant en apparence au médicament testé) ou supérieur ou égal à un médicament de référence prescrit pour cette condition.

Question 12

Qu’est ce que la phase 3 ?

Answer 12

Essais cliniques comme phase II, mais à une échelle plus grande; étude multicentre et souvent internationale. A la suite d’études de phase III concluantes, le médicament est approuvé pour usage clinique.

Question 13

Qu’est ce que la phase IV?

Answer 13

Recherche clinique sur le médicament pour préciser ses effets indésirables rares et pour en connaître davantage sur son usage dans des groupes particuliers de patients (ex. pédiatriques), ou pour de nouvelles application thérapeutiques.

Question 14

Combien y’a t-il de sujets dans une phase 1 ?

Answer 14

20-50

Question 15

V/F: Cela peut être des malades en phase 1

Answer 15

Oui, pour les patients avec cancer par exemple

Question 16

Pourquoi dit on que l’objectif des phase 1 est la sécurité?

Answer 16

Car on cherche les effets indésirables et indices biochimiques d’intolérance

Question 17

V/F : c’est dans la phase 1 qu’on évalue l’influence de la prise de nourriture

Answer 17

Vrai, on cherche interactions

Question 18

Comment évaluer la relation dose-réponse ?

Answer 18

En observant les effets cliniques et les biomarqueurs

Question 19

Dans quelle phase fait on des essais randomisés contrôlés ?

Answer 19

Phase 3
Randomisation
Double insu
Placébo

Question 20

V/F : un placebo n’a jamais d’effet

Answer 20

Faux, le placebo a souvent un effet démontrable en soi

Question 21

Quelle phase est qualifiée de phase post marketing

Answer 21

Phase 4

Question 22

Quelle phase évalue l’effet à long terme?

Answer 22

phase 4

Question 23

V/F : les effets indésirables rares sont cherchés en phase 1

Answer 23

Faux, phase 4

Question 24

Qu’est ce que la pharmacovigilance ?

Answer 24

Recherche des effets indésirables rares et rapport à Santé Canada via un formulaire rempli par un professionnel de la santé ou une autre personne.

Question 25

Le développement clinique des médicaments demande en moyenne _ ans, et ampute sérieusement la profitabilité des ________, qui n’ont qu’une durée limitée (20 ans).

Answer 25

7-8 ans
Brevets d’invention

Question 26

Quelle est la phase la plus couteuse d’un médicament ?

Answer 26

La phase clinique

Question 27

V/F : les nouveaux médicaments coutent de plus en plus cher

Answer 27

Vrai

Question 28

À quel moment un médicament générique peut être commercialisé?

Answer 28

Dès la perte du brevet par le médicament innovateur

Question 29

Que doit prouver un dossier de médicament générique ?

Answer 29

Bioéquivalence

Question 30

Qu’est ce que la bioéquivalence ?

Answer 30

forte similitude de paramètres pharmacocinétiques (fourchette 80 125% en général) à la même dose que le médicament innovateur (absorption, distribution, élimination) avec prédiction d’effets thérapeutiques et indésirables semblables.

Question 31

Quels sont les éléments pouvant être différents pour un générique ?

Answer 31

Excipients, apparence

Question 32

V/F : les biosimilaires (anticorps monoclonaux) ont une procédure identique aux génériques?

Answer 32

Faux

Question 33

Pourquoi les compagnies investissent désormais dans les maladies rares ?

Answer 33

Car elles ont des incitatifs fiscaux

Question 34

On trouve des médicaments curatifs surtout dans les maladies ____ et ____.

Answer 34

Infectieuses et parasitaires