Développement du médicament Flashcards
V/F: on choisit les médicaments empiriquement
Faux, on a une cible molculaire en tête
V/F : on peut prendre les anticorps monoclonaux par la bouche
Faux, ils ne sont pas oralement biodisponibles mais injectables
À quoi sert la phase préclinique régulée
Évaluer la toxicologie
Comment détermine t-on la toxicité aigue ?
Sur des rats en général
- Administration unique à la recherche de signes de toxicité (qualitatif) et de dose léthale (
- LD50: dose léthale 50, tuant 50% des animaux en 7 jours
- Dose maximale non léthale
Comment évalue t’on la toxicité chronique ?
- Après administration répétée de la substance
- Durée en proportion de l’utilisation humaine envisagée avec voie d’administration pertinente à l’humain
- Dose maximale répétée sans effets toxique
- 2 espèces animales, dont un non rongeur (chien, singe)
Qu’est ce qu’une substance tératogène ?
Tératogène: substance causant des malformations congénitales, souvent de façon indépendante de la dose et spécifique à l’espèce animale
Une approbation de médicament par Santé Canada porte sur une ____ et une ____ (maladie).
Molécule
Indication
V/F: un usage non autorisé est illégal
Faux, pas illégal, mais mieux si suivi d’essais cliniques formel.
Sur quels cibles sont fait les essais de mutagénèse et carcinogénèse ?
In vitro et chez l’animal
Qu’est ce que la phase 1 des essais cliniques ?
Volontaires normaux (sains) pour déterminer les paramètres pharmacocinétiques, le métabolisme et l’excrétion, établir une ou des
doses utiles et de voir si le médicament nouveau est bien toléré. On ne recherche pas à ce stade d’effet thérapeutique.
Qu’est ce que la phase 2 des essais cliniques?
Recherche effet thérapeutique chez des malades atteints d’une pathologie pertinente. On cherche à démontrer statistiquement que le médicament est plus efficace que le placebo (une formulation sans substance active mais ressemblant en apparence au médicament testé) ou supérieur ou égal à un médicament de référence prescrit pour cette condition.
Qu’est ce que la phase 3 ?
Essais cliniques comme phase II, mais à une échelle plus grande; étude multicentre et souvent internationale. A la suite d’études de phase III concluantes, le médicament est approuvé pour usage clinique.
Qu’est ce que la phase IV?
Recherche clinique sur le médicament pour préciser ses effets indésirables rares et pour en connaître davantage sur son usage dans des groupes particuliers de patients (ex. pédiatriques), ou pour de nouvelles application thérapeutiques.
Combien y’a t-il de sujets dans une phase 1 ?
20-50
V/F: Cela peut être des malades en phase 1
Oui, pour les patients avec cancer par exemple
Pourquoi dit on que l’objectif des phase 1 est la sécurité?
Car on cherche les effets indésirables et indices biochimiques d’intolérance
V/F : c’est dans la phase 1 qu’on évalue l’influence de la prise de nourriture
Vrai, on cherche interactions
Comment évaluer la relation dose-réponse ?
En observant les effets cliniques et les biomarqueurs
Dans quelle phase fait on des essais randomisés contrôlés ?
Phase 3
Randomisation
Double insu
Placébo
V/F : un placebo n’a jamais d’effet
Faux, le placebo a souvent un effet démontrable en soi
Quelle phase est qualifiée de phase post marketing
Phase 4
Quelle phase évalue l’effet à long terme?
phase 4
V/F : les effets indésirables rares sont cherchés en phase 1
Faux, phase 4
Qu’est ce que la pharmacovigilance ?
Recherche des effets indésirables rares et rapport à Santé Canada via un formulaire rempli par un professionnel de la santé ou une autre personne.
Le développement clinique des médicaments demande en moyenne _ ans, et ampute sérieusement la profitabilité des ________, qui n’ont qu’une durée limitée (20 ans).
7-8 ans
Brevets d’invention
Quelle est la phase la plus couteuse d’un médicament ?
La phase clinique
V/F : les nouveaux médicaments coutent de plus en plus cher
Vrai
À quel moment un médicament générique peut être commercialisé?
Dès la perte du brevet par le médicament innovateur
Que doit prouver un dossier de médicament générique ?
Bioéquivalence
Qu’est ce que la bioéquivalence ?
forte similitude de paramètres pharmacocinétiques (fourchette 80 125% en général) à la même dose que le médicament innovateur (absorption, distribution, élimination) avec prédiction d’effets thérapeutiques et indésirables semblables.
Quels sont les éléments pouvant être différents pour un générique ?
Excipients, apparence
V/F : les biosimilaires (anticorps monoclonaux) ont une procédure identique aux génériques?
Faux
Pourquoi les compagnies investissent désormais dans les maladies rares ?
Car elles ont des incitatifs fiscaux
On trouve des médicaments curatifs surtout dans les maladies ____ et ____.
Infectieuses et parasitaires
