Conception De L’essai Flashcards
Quelles sont les caractéristiques d’un bon protocole de recherche?
– Répondre aux questions de l’étude
– Atteindre les objectifs de l’étude
– Être faisable et réalisable
– Être replicable, i.e. que l’information fournie doit être suffisante pour permettre de refaire l’étude
– Montrer de manière convaincante l’importance de la recherche, le processus de recherche et la compétence des investigateurs
Quels sont les objectifs de la pharmacologie clinique et des phase 1?
- Démontrer l’innocuité et la dose maximale tolérée
- Étudier la pharmacocinétique et la pharmacodynamie
Qu’est-ce qu’on évalue en phase 2?
- Évidence d’efficacité, relation dose-effet
- Innocuité
- PK/PD, relation dose-concentration-effet
- Évaluation du rapport bénéfice-risque
Quels sont les 4 guidelines de l’ICH?
- qualité
- sécurité
- efficacité
- multidisciplinaire
Quels sont les principes essentiels de l’ICH?
– La protection des participants dans les études cliniques est une responsabilité partagée (investigateurs, commanditaires, IRB/IECs)
– Les études cliniques doivent être conçues, conduites et analysées selon des principes scientifiques solides et rapportées de manière adequate
– La consultation des patients et / ou des organisations de patients dans la conception, la planification et la réalisation d’études cliniques permet de s’assurer que toutes les
perspectives sont saisies
Quelle est la première étape de planification de la recherche?
Identification du problème
Quelles sont les caractéristiques d’un bon protocole-titré?
– Doit être facile à mémoriser et reconnaissable par le support administratif
(considérant la conduite de plusieurs projets en parallèle).
– Doit être suffisamment différent des autres protocoles pour éviter les confusions
– Un titre court (idéalement) qui est spécifique et neutre
- Contient les items important qui doit être contenu dans un titre
Quels sont les items important qui doit être contenu dans un protocole-titre?
- Nom de la drogue
- Population
- Traitement
- Randomisation
- Objectif
- Durée de traitement
- Traitement comparatif, si présent
Quelles sont les 3 sections qui se retrouvent dans le protocole résumé?
- Synopsis
- Schéma
- Tables des activités
Qu’est-ce qu’on retrouve dans l’introduction d’un protocole?
• Rationelle de l’étude
• Toute l’information de support
• Discussion sur la littérature et sur les données pertinentes à l’étude et qui fournissent un contexte pour l’étude
• Importance de l’étude ainsi que des autres informations pertinentes sur les traitements et controverses
Pourquoi l’introduction du protocole est-elle importante?
Pour expliquer les raisons du projet
Le critère de jugement primaire doit réfléter quoi?
– Le critère de jugement primaire doit refléter des effets cliniquement significatifs et son choix repose sur l’objectif de l’étude
LE choix du design de l’étude dépend de quoi?
– L’hypothèse ou la question de recherche
– La comparaison avec les designs d’études alternatives
– Faisabilité, disponibilité des ressources, le calendrier, les considerations éthiques
Quels sont les types de design possibles?
– Qualitatif ou quantifatif
– Observation ou intervention
Quelles sont les caractéristiques des design d’étude en parallèle?
• Probablement le design le plus utilisé en recherche clinique impliquant des patients. Les participants sont généralement randomisés à 1, 2 ou plus de sequences
• Les traitements vont inclure le produit en investigation (1 ou plusieurs doses) ainsi qu’un agent comparateur contrôle tel un placebo ou un autre agent actif
• Les assomptions soulevées sont généralement moins complexes que pour d’autres designs
Quelles sont les caractéristiques des design d’études chassée-croisées?
• Probablement le design le plus utilisé en recherche clinique impliquant des patients. Les participants sont généralement randomisés à 1, 2 ou plus de sequences
• Les traitements vont inclure le produit en investigation (1 ou plusieurs doses) ainsi qu’un agent comparateur contrôle tel un placebo ou un autre agent actif
• Les assomptions soulevées sont généralement moins complexes que pour d’autres designs
Quelles sont les caractéristiques des design d’études factorielles?
• Pour ce design, 2 ou plusieurs traitements sont évalués de
manière simultanée tout au long du projet en utilisant des
combinaisons de traitements.
• L’exemple le plus simple est un design 2x2 factoriel dans lequel les participants sont alloués à 1 combinaison de 2 traitements (sur 4)
Quelle est l’étape la plus importante du protocole?
La méthodologie
Quelles sont les caractéristiques des volontaires sains?
– Hommes et femmes ( obligation réglementaire)
– Généralement entre 18-55 ans
– En bonne santé générale
– IMC cible
– Compensation
– Nombre limité
– Unité de pharmacologie clinique -CRO
Quelles sont les 3 catégories des critères d’exclusion?
- Critères propre au traitement
- Critère de santé
- Critère ethniques
Généralement, le retrait d’un participant peut être du a quoi?
- le choix du participant lui- m^me
- Le choix de l’investigateur
Quels sont les 3 grans modèles statistique?
- Équivalence : Efficacité du nouveau traitement comparable à celui d’un traitement standard déjà approuvé
- Non-infériorité : Traitement pas moins efficace que le traitement standard selon une marge pré-définie
- Supériorité : Traitement supérieur au traitement standard
