8. Populations de patients et critères de sélection Flashcards
population cible choisie selon (5)
- indication recherchée
- besoin médical
- type de malades pouvant bénéficier du traitement
- nature du médicament
- phase de dév. (pop. spéciales)
rappel
phase 1
but
type de pts
but : innocuité vs dose (tolérance), PK et PD , bmx ,marqueurs indirects
types de pts :
volontaires sains ou sujets malades (oncologies ou orphelines)
rappel :
phase 1
particularités :
chez des pts stables, pour évaluation PK
chez sujets malades, mais sans la maladie cible
(3)
- si profil pk recherché
- études d’int. mxeuses
- info pd recherchée
- maladie terminale en général
- sans la pathologie cible
- pts stables, en rémission ou phase aigue
rappel :
phase 2
but :
efficacité, innocuité, PoC, comparaison de différentes doses
sélection des pts en fct de la phase de mise au point en phase 2
échantillon de pts sélectionné selon :
caractéristiques démographiques : age, sexe, race
poids,imc, hospitalisés, sévérité de la maladie
pts naifs ou déja traités..etc.
rappel
phase 3
but
échantillon de pts selon
établir le profil d’efficacité et d’innocuité pr l’indication recherchée. Étude pivot pr enregistrement
échantillon : mm sélection des pts, mais moins de critère d’exclusion => + permissif => accueillir le + de monde possible
rappel
phase 4 :
but
multiple : pharmacoéconomie, QOL, pharmacovigilance, pop. spéciales ,marketing
Critères de sélection : inclusion et exclusion
but incl
but excl
inclusion : homogénéité de l’échantillon vs représentativité
- définir les caractéristiques essentielles des pts à sélectionner (éch vs pop)
- identifier les biais potentiels qui peuvent affecter l’efficacité et/ou l’innocuité du mx étudié
Critères de sélection
bref (3)
- critères clairs et précis
- permettent un enrôlement efficace des pts
- faut qu’ils permettent une extrapolation adéquate à la pop. générale ciblée
But des études cliniques :
obtenir un estimé de la relation entre l’intervention thérapeutique et les effets observés qui soit valide et précis
Critères d’inclusion
reliés au sujet
caractéristiques inhérentes + données dmographiques
age sexe poids/bmi race prrofil génétique utilisation de tabac statut mental, socio-écono aspects géo sujets rémunérés ou non etc.
catégories de critères d’inclusion
reliées à la pathologie
- critères diagnostiques
- épidémiologie
- sévérité de la maladie
- durée de la maladie
- phase active ou rémission
- 1ère manif ou récurrence
- stade d’évolution
- maladies concomitantes
- espérance de vie
- co-morbidité
choix des critères d’exclusion : pour éviter les biais d’efficacité et d’innocuité
biais d’efficacité
=> reliés au sujet
- caractéristiques qui peuvent ^ ou v les effets pxgiques de la molécule : fct hépatique /rénale
- génétique : influence la rép. pxgique ou mtb
- imc : influence profil PK
- fidélité au traitement
- caractéristiques acquises .etc.
Critères d’exclusion
biais d’efficacité
=>reliés à la pathologie
- bactérie de souche résistante
- phase aigue ou chronique
- sévérité de la maladie: intensité des sx et dysfcts
- maladies concomitantes
- évolution de la mlai
critères d’exclusion
biais d’efficacité
=> reliés au médicament ou à savoie d’admin.
- dose sub-optimale
- voie d’admin => F sub-optimale
- lib. contrôlé : prévient la dégradation pH dépendante
- int.mx : PK, PD, innocuité
- dégradation chimique, instabilité
