3 - principes méthodologiques 1 Flashcards
plan //
Patients poursuivent le même tx durant toute l’étude, randomisés dans différents groupes
plan // : phase d’essai
- période avant le début de l’essai (avant prise de tx)
- permet de voir si certains facteurs pourraient avoir un impact sur les résultats d’étude
plan chassé-croisé
> Plan avec plusieurs séquences & périodes
Les patients changent de tx à un certain point durant l’étude
plan séquentiel
différentes périodes planifiées dans une même étude
plan adaptatif
> Modifications possibles aux designs de l’étude une fois qu’elle a débutée (décrites dans le protocole)
permet aux chercheurs de prendre des décisions en fonction des données recueillies
plan adaptatif : cmt maintenir l’intégrité de l’étude
les modifications doivent être clairement définies dans le protocole
types d’adaptation possibles
- adaptation sur la randomisation
- adaptation sur la taille d’échantillon
- adaptation de la dose
- adaptation d’hypothèses
population cible
Population chez qui les résultats de l’étude pourront être appliqués
population source
patients qui rencontrent les critères d’inclusion et exclusion
population à l’étude
patients qui acceptent de participer à l’étude
exposition
tx ou intervention testée dans l’étude
dans une étude de phase 2, paramètre qui est randomisé
exposition
buts du groupe ctrl (2)
- donne indication de l’évolution naturelle de la maladie ou de l’état du pt sans tx ou sur tx standard
- permet comparaison avec efficacité du nouveau tx
comment savoir si la randomisation a bien fonctionné?
l’effet visible chez les pts sera la seule chose qui varie entre les grp d’étude
considérations à prendre pour le choix du grp controle (5)
- considérations éthiques
- pratique clinique établie/actuelle
- variations géo
- lignes directrices/ guides de pratique clinique
- requête des organismes réglementaires
randomisation
désignation au hasard, sans aucune intervention subjective pour décider quel pt recevra quel tx
buts de la randomisation (3)
1 - produire des groupes comparables (répartition équilibrée) quant aux facteurs de risque connus et inconnus
2 - limiter le biais de l’investigateur lors de l’allocation du tx
3 - faciliter l’inférence stat
types de randomisation (3)
- simple
- en bloc
- stratifiée
randomisation simple
par algorithme informatisé générant une sq de nbr
randomisation en bloc
sq garantissant un nbr connu de pt par grp (on controle le nbr de pt dans chaque tx dans chaque bloc)
randomisation stratifiée
utilise des caractéristiques des pts pour assigner le tx
analyse de la randomisation : comment déterminer si les caractéristiques sont bien répandus dans chaque groupe (équilibre)
observer un tableau de caractéristiques de base :Il est important que les % correspondant des caractéristiques soient similaires entre chaque groupe.
insu
méconnaissance prévue et organisée par le protocole pour éviter que cette connaissance influence l’évaluation projetée
simple insu
pt ne sait pas quel tx il reçoit
double insu
pt et md ne savent pas quel tx le pt reçoit
triple insu
patient, médecin & évaluateur des résultats ne connaissent pas quel tx le patient a reçu (analyse réalisée avant la levée de l’insu)
types d’issues secondaires
- cliniques
- qualité de vie
- économie
qualité de vie : instrument générique
mesure la qualité de vie générale des sujets, les questions ne sont pas spécifiques à un état particulier
qualité de vie : instrument spécifique
mesure la qualité de vie des sujets en relation avec leur maladie
covariable
caractéristiques de base des pts + variables potentiellement confondantes + déterminants pouvant être influencés par la maladie ou le tx
biais
erreur systématique qui produit une estimation incorrecte
types de biais (3)
- sélection
- d’information
- de confusion
biais de sélection
population à l’étude diffère de la population cible (si la durée de suivi des sujets exposés diffère de celle des sujets non exposés)
comment éviter le biais de sélection
- Minimiser les pertes au suivi
- Évaluer si les patients perdus diffèrent de ceux qui ont restés dans l’étude
biais d’information
mauvaise mesure/classification des infos recueillies lors de l’étude
comment éviter un biais d’information
- utiliser des instruments de mesures ou des sources de données validés (spécifiques et sensibles)
- suivi identique peu importe l’exposition
- ne pas permettre aux évaluateurs d’identifier le grp de tx auquel appartient le pt
biais de confusion
l’effet d’une autre variable cause une distorsion dans la rep mesurée (impact l’effet)
