3 - principes méthodologiques 1

Question 1

plan //

Answer 1

Patients poursuivent le même tx durant toute l’étude, randomisés dans différents groupes

Question 2

plan // : phase d’essai

Answer 2

• période avant le début de l’essai (avant prise de tx)
• permet de voir si certains facteurs pourraient avoir un impact sur les résultats d’étude

Question 3

plan chassé-croisé

Answer 3

> Plan avec plusieurs séquences & périodes
Les patients changent de tx à un certain point durant l’étude

Question 4

plan séquentiel

Answer 4

différentes périodes planifiées dans une même étude

Question 5

plan adaptatif

Answer 5

> Modifications possibles aux designs de l’étude une fois qu’elle a débutée (décrites dans le protocole)
permet aux chercheurs de prendre des décisions en fonction des données recueillies

Question 6

plan adaptatif : cmt maintenir l’intégrité de l’étude

Answer 6

les modifications doivent être clairement définies dans le protocole

Question 7

types d’adaptation possibles

Answer 7

1. adaptation sur la randomisation
2. adaptation sur la taille d’échantillon
3. adaptation de la dose
4. adaptation d’hypothèses

Question 8

population cible

Answer 8

Population chez qui les résultats de l’étude pourront être appliqués

Question 9

population source

Answer 9

patients qui rencontrent les critères d’inclusion et exclusion

Question 10

population à l’étude

Answer 10

patients qui acceptent de participer à l’étude

Question 11

exposition

Answer 11

tx ou intervention testée dans l’étude

Question 12

dans une étude de phase 2, paramètre qui est randomisé

Answer 12

exposition

Question 13

buts du groupe ctrl (2)

Answer 13

• donne indication de l’évolution naturelle de la maladie ou de l’état du pt sans tx ou sur tx standard
• permet comparaison avec efficacité du nouveau tx

Question 14

comment savoir si la randomisation a bien fonctionné?

Answer 14

l’effet visible chez les pts sera la seule chose qui varie entre les grp d’étude

Question 15

considérations à prendre pour le choix du grp controle (5)

Answer 15

• considérations éthiques
• pratique clinique établie/actuelle
• variations géo
• lignes directrices/ guides de pratique clinique
• requête des organismes réglementaires

Question 16

randomisation

Answer 16

désignation au hasard, sans aucune intervention subjective pour décider quel pt recevra quel tx

Question 17

buts de la randomisation (3)

Answer 17

1 - produire des groupes comparables (répartition équilibrée) quant aux facteurs de risque connus et inconnus
2 - limiter le biais de l’investigateur lors de l’allocation du tx
3 - faciliter l’inférence stat

Question 18

types de randomisation (3)

Answer 18

• simple
• en bloc
• stratifiée

Question 19

randomisation simple

Answer 19

par algorithme informatisé générant une sq de nbr

Question 20

randomisation en bloc

Answer 20

sq garantissant un nbr connu de pt par grp (on controle le nbr de pt dans chaque tx dans chaque bloc)

Question 21

randomisation stratifiée

Answer 21

utilise des caractéristiques des pts pour assigner le tx

Question 22

analyse de la randomisation : comment déterminer si les caractéristiques sont bien répandus dans chaque groupe (équilibre)

Answer 22

observer un tableau de caractéristiques de base :Il est important que les % correspondant des caractéristiques soient similaires entre chaque groupe.

Question 23

insu

Answer 23

méconnaissance prévue et organisée par le protocole pour éviter que cette connaissance influence l’évaluation projetée

Question 24

simple insu

Answer 24

pt ne sait pas quel tx il reçoit

Question 25

double insu

Answer 25

pt et md ne savent pas quel tx le pt reçoit

Question 26

triple insu

Answer 26

patient, médecin & évaluateur des résultats ne connaissent pas quel tx le patient a reçu (analyse réalisée avant la levée de l’insu)

Question 27

types d’issues secondaires

Answer 27

• cliniques
• qualité de vie
• économie

Question 28

qualité de vie : instrument générique

Answer 28

mesure la qualité de vie générale des sujets, les questions ne sont pas spécifiques à un état particulier

Question 29

qualité de vie : instrument spécifique

Answer 29

mesure la qualité de vie des sujets en relation avec leur maladie

Question 30

covariable

Answer 30

caractéristiques de base des pts + variables potentiellement confondantes + déterminants pouvant être influencés par la maladie ou le tx

Question 31

biais

Answer 31

erreur systématique qui produit une estimation incorrecte

Question 32

types de biais (3)

Answer 32

• sélection
• d’information
• de confusion

Question 33

biais de sélection

Answer 33

population à l’étude diffère de la population cible (si la durée de suivi des sujets exposés diffère de celle des sujets non exposés)

Question 34

comment éviter le biais de sélection

Answer 34

1. Minimiser les pertes au suivi
2. Évaluer si les patients perdus diffèrent de ceux qui ont restés dans l’étude

Question 35

biais d’information

Answer 35

mauvaise mesure/classification des infos recueillies lors de l’étude

Question 36

comment éviter un biais d’information

Answer 36

• utiliser des instruments de mesures ou des sources de données validés (spécifiques et sensibles)
• suivi identique peu importe l’exposition
• ne pas permettre aux évaluateurs d’identifier le grp de tx auquel appartient le pt

Question 37

biais de confusion

Answer 37

l’effet d’une autre variable cause une distorsion dans la rep mesurée (impact l’effet)