Създаване на нови терапевтични категории

Question 1

Кои са 4те основни етапа в създаването на нови лекарства?

Answer 1

1. Разработване/откриване на нови БАВ
2. Предклиничен стадий
3. Клиничен стадий
4. Одобрение от регулаторните органи

Question 2

Кои са основните подходи при създаването на нови лекарствени форми?

Answer 2

1. Нерационални
2. Рационални
3. Антисенс терапии
4. Генни терапии
5. Клетъчно-стволови терапии

Question 3

Кои са трите подхода в търсенето на водещи терапевтично активна молекули?

Answer 3

Природен произход (genome mining)
Синтез де ново
Модерни битехнологии (рекомбинантни ДНК и хибридомни технологии, регулирана генна експресия)

Question 4

Кои са етапите при разработването/откриването на нови БАВ?

Answer 4

Характеристика на заболяването и причинителите му, идентифициране на таргетна молекула, валидирането й, откриване на водеща терапевтично активна молекула.

Question 5

Какво представляват генните терапии?

Answer 5

Манипулиране на човешката ДНК за лечение или предотвратяване на определени заболявания, чрез замяна на мутирал ген или внасяне на нов ген, който да противодейства назаболяването.

Question 6

Какво представлява рационалния подход при създаването на нови лекарствени форми?

Answer 6

Превръщане на причината за заболяването в ново лекарство.

Question 7

Какво представлява нерационалния подход при създаването на нови лекарствени форми?

Answer 7

Емпирични наблюдения и фармакологичен скрининг на голям брой химически съединения.

Question 8

Колко фази включва предклиничния стадий от създаването на нови лекарствени форми?

Answer 8

4

Question 9

Какво представлява 1вата фаза от предклиничния стадий?

Answer 9

Оптимизиране на свойствата на новооткритите молекули чрез структурни модификации, за да бъдат по ефективни и безопасни; създаване на условия за получаването им в достатъчни обеми за провеждане на следващите етапи.

Question 10

Какво представлява 2рата фаза от предклиничния стадий?

Answer 10

Ранни тестове за безопасност върху опитни животни - определяне на остра токсичност при еднократно третиране и LD50, както и фармакологични изследвания с дози 5 и 10 % от LD50.

Question 11

Какво представлява LD50?

Answer 11

Средната доза, която предизвиква 50 % смърт на опитните животни през първите 24 ч.

Question 12

Защо предклинични изследвания се правят с мишки и плъхове?

Answer 12

Кратък репродуктивен цикъл
Начин на метаболизиране на субстанцията
Отговор на токсикологичния ефект

Question 13

Какво представлява 3тата фаза от предклиничния стадий?

Answer 13

Сравняване на фармакологичните свойства на веществото с утвърдени в клиничната практика референтни лекарства.

Question 14

Какво представлява 4тата фаза от предклиничния стадий?

Answer 14

Определяне на токсичност при многократно прилагане - подостра (2 седм), субхронична (до 3 мес), хронична (6 мес-2г) и отдалечена.

Question 15

Каква е основната цел на клиничния стадий?

Answer 15

Да се докаже пред регулаторните органи, че изпитвания лекарствен продукт е безопасен и достатъчно ефективен.

Question 16

Коя е Директивата за клинични изпитвания?

Answer 16

Директивата от Хелзинки от 1996г.

Question 17

Определение за Клинично изпитване

Answer 17

Всяко проучване при човека, предназначено да се открият или проверят фармакологичните ефекти на даден лекарствен продукт и/или да се определят нежеланите реакции от прилагането му, и/или да се изследва абсорбцията, разпределението, метаболизма и екскрецията му с цел установяване на неговата безопасност и/ или ефикасност.

Question 18

Определение за “насърчител”

Answer 18

Физическо лице, фирма, институция или организация, която отговаря за започването, управлението и/или финансирането на клиничното изпитване.

Question 19

Определение за “изследовател”

Answer 19

Лекар или лице, упражняващо професия, одобрена за целите на изследванията, и отговарящо за провеждането на клиничното изпитване.

Question 20

Определение за “брошура на изследователя”

Answer 20

Съвкупност от всички клинични и неклинични данни за изпитвания лекарствен продукт, които са от значение за изследването.

Question 21

Определение за “протокол”

Answer 21

Документ, описващ целите, проекта, методологията, статистическите съображения и организацията на изпитването.

Question 22

Определение за “участник” в клиничното изпитване

Answer 22

Лице, което участва в клиничното изпитване, независимо от това дали получава лекарствения продукт или служи за свидетел.

Question 23

Определение за “информирано съгласие”

Answer 23

Писмено, датирано и подписано решение за участие в клинично изпитване, взето напълно свободно след надлежно уведомяване относно естество, значимост, последствия и рискове, от всяко лице, което е способно да даде съгласието си или, ако не е - от негов законен представител (приема се и устно съгласие, ако не е способен да пише). Може да се отмени и оттегли по всяко време.

Question 24

Кое е най-важното условие при предприемането на клинични изпитвания?

Answer 24

Ползите да надхвърлят рисковете.

Question 25

Определение за “комитет по етика”

Answer 25

независима структура в държава-членка от специалисти в областта на здравеопазването и от членове не-лекари, отговорни да защитават правата, безопасността и благополучието на участващите в клиничното изпитване, и да увери обществеността в тази защита.

Question 26

Какви изисквания трябва да се покрият преди провеждане на клинично изпитване?

Answer 26

Насърчителят подава заявление към компетентни орган, заедно с цялата документация, свързана с фармаколгичния продукт. При отказ има право само на една промяна.
Получаването на разрешително от компетентния орган отнема не повече от 60 дни. За продукти за генна терапия се изисква специално писмено разрешително.

Question 27

Колко на брой са основните фази на клиничните изпитвания?

Answer 27

3 (+ една допълнителна)

Question 28

Какво представлява 1вата фаза от клиничните изследвания?

Answer 28

Тестване на лекарството в малка груба (20-100) здрави доброволци за определяне диапазонът на поносимите дози и фармакологичните ефекти при едно- и многократно администриране, т.е. до колко е безопасно лекарството за хора.

Question 29

Какво представлява 2рата фаза от клиничните изследвания?

Answer 29

Оценка на ефикасността на лекарството в групи между 200 и 500 човека със съответното заболяване, като се използват плацебо и реално лекарство. Анализира се оптималната доза и начините за приложение.

Question 30

Какви са 3те метода за провеждане на 2-рата фаза от клиничните изследвания?

Answer 30

Открит метод - и лекуващият лекар, и пациента знаят точно какво е лекарството.
Двоен “сляп” метод - и лекуващият лекар, и пациента НЕ знаят точно какво е лекарството.
Троен “сляп” метод - доброволците, лекуващият лекар и статистиците НЕ знаят точно какво е лекарството.

Question 31

Какво представлява 3тата фаза от клиничните изпитвания?

Answer 31

Добиване на статистически значими данни (групи от случайно подбрани 500-1000 човека) за безопасността, ефикасността, цялостната връзка полза/риск, лекарствени взаимодействия и нежелание реакции.

Question 32

Какъв метод се използва при 3тата фаза от клиничните изпитвания?

Answer 32

Двоен сляп метод и контролиран кръстосан опит с редувано прилагане на новия препарат и утвърден референтен препарат.

Question 33

Коя фаза от клиничните изпитвания е най-дълга и най-скъпа?

Answer 33

3тата

Question 34

Какво следва след края на кличничния етап?

Answer 34

Подаване на ново заявление за лекарството пред регулаторните органи за одобрение за производство и прилагане, включващо цялата информация проведените изследвания, плюс информация за производството и етикетирането на новото лекарство.

Question 35

Какви решения могат да вземат регулаторните органи при прегледа на заявление за нов лекарствен продукт?

Answer 35

1. Да го одобрят
2. Да поискат допълнителна информация
3. Да го откажат

Question 36

Какво представлява 4тата (допълнителна) фаза от клиничните изпитвания?

Answer 36

Мониторинг върху одобрената лекарствена молекула (нежелани реакции, лекарствени взаимодействия, нови терапевтични ефекти) - периодични доклади пред регулаторните органи.