VIRO TEMA 4 Flashcards
¿Qué tipo de vector viral se usó en la primera terapia génica CRISPR aprobada en Europa?
AAV
¿Cuáles son los dos principales obstáculos para hacer que las terapias génicas sean más accesibles?
Accesibilidad y asequibilidad
¿Qué dos enfermedades se tratan con la primera terapia génica CRISPR aprobada?
Enfermedad de células falciformes y beta-talasemia
¿Cuál es la principal limitación de las herramientas CRISPR de primera generación?
Efectos fuera del objetivo
¿Qué técnica se utiliza para crear sistemas CRISPR a partir de bacterias ancestrales?
Reconstrucción de secuencias ancestrales (ASR)
¿Qué ventajas tiene la edición de puentes sobre FiCAT para la ingeniería del genoma de mamíferos?
Menor duplicación de extremos y menor frecuencia de efectos fuera del objetivo
¿Qué dos genes del SARS-CoV-2 se dirigen a la terapia antiviral CRISPR-Cas13d?
RdRP y N
¿Qué CRISPR se usa para cortar moléculas de ARN?
Cas13d
¿Cuál es el nombre del sistema CRISPR-Cas13d utilizado como agente antiviral?
PAC-MAN
¿Qué tipo de nanopartículas se utilizaron en las primeras vacunas aprobadas para el COVID-19?
Nanopartículas lipídicas (LNP)
¿Qué porcentaje del genoma representan las secuencias codificantes de ADN?
0.02
¿Qué porcentaje del genoma representan las secuencias no codificantes de ADN?
0.98
¿Qué tres tipos de elementos se encuentran principalmente en las secuencias de ADN no codificantes?
Elementos repetitivos de ADN
Elementos regulatorios
ncRNAs
¿Qué enfermedad trata Luxturna?
Enfermedades degenerativas de la retina RP/LCA
¿Qué gen se usa en Luxturna para tratar enfermedades degenerativas de la retina?
Gen RPE65
¿Qué dos métodos se pueden utilizar para reparar una rotura de doble cadena en el ADN?
Unión de extremos no homólogos (NHEJ) y reparación dirigida por homología (HDR)
¿Cuál es el principal problema con los efectos en el objetivo en la edición del genoma?
El mosaicismo
¿Qué tres estrategias se pueden utilizar para reducir el precio de las terapias génicas?
Usar ARNm/Cas9 + guía de ARN en LNP
¿Qué tipo de editor de bases se utiliza para convertir una C en una T?
Editor de bases de citosina (CBE)
¿Qué tipo de editor de bases se utiliza para convertir una A en una G?
Editor de bases de adenina (ABE)
¿Qué dos componentes se necesitan para la edición principal de un gen?
(prime editing)
Cas9 nickase y transcriptasa inversa + pegRNA
¿Qué dos mecanismos se utilizan en el prime editing para mejorar la edición del genoma?
Inhibición de la reparación de desajustes de ADN (MMR) y uso de epegRNA
¿Qué dos ventajas tiene el prime editing sobre la edición del genoma mediada por CRISPR-Cas9?
Mayor precisión en el objetivo y menor mosaicismo
¿Qué porcentaje de individuos tienen anticuerpos contra SaCas9?
0.79
