VIRO TEMA 4

Question 1

¿Qué tipo de vector viral se usó en la primera terapia génica CRISPR aprobada en Europa?

Answer 1

AAV

Question 2

¿Cuáles son los dos principales obstáculos para hacer que las terapias génicas sean más accesibles?

Answer 2

Accesibilidad y asequibilidad

Question 3

¿Qué dos enfermedades se tratan con la primera terapia génica CRISPR aprobada?

Answer 3

Enfermedad de células falciformes y beta-talasemia

Question 4

¿Cuál es la principal limitación de las herramientas CRISPR de primera generación?

Answer 4

Efectos fuera del objetivo

Question 5

¿Qué técnica se utiliza para crear sistemas CRISPR a partir de bacterias ancestrales?

Answer 5

Reconstrucción de secuencias ancestrales (ASR)

Question 6

¿Qué ventajas tiene la edición de puentes sobre FiCAT para la ingeniería del genoma de mamíferos?

Answer 6

Menor duplicación de extremos y menor frecuencia de efectos fuera del objetivo

Question 7

¿Qué dos genes del SARS-CoV-2 se dirigen a la terapia antiviral CRISPR-Cas13d?

Answer 7

RdRP y N

Question 8

¿Qué CRISPR se usa para cortar moléculas de ARN?

Answer 8

Cas13d

Question 9

¿Cuál es el nombre del sistema CRISPR-Cas13d utilizado como agente antiviral?

Answer 9

PAC-MAN

Question 10

¿Qué tipo de nanopartículas se utilizaron en las primeras vacunas aprobadas para el COVID-19?

Answer 10

Nanopartículas lipídicas (LNP)

Question 11

¿Qué porcentaje del genoma representan las secuencias codificantes de ADN?

Answer 11

0.02

Question 12

¿Qué porcentaje del genoma representan las secuencias no codificantes de ADN?

Answer 12

0.98

Question 13

¿Qué tres tipos de elementos se encuentran principalmente en las secuencias de ADN no codificantes?

Answer 13

Elementos repetitivos de ADN
Elementos regulatorios
ncRNAs

Question 14

¿Qué enfermedad trata Luxturna?

Answer 14

Enfermedades degenerativas de la retina RP/LCA

Question 15

¿Qué gen se usa en Luxturna para tratar enfermedades degenerativas de la retina?

Answer 15

Gen RPE65

Question 16

¿Qué dos métodos se pueden utilizar para reparar una rotura de doble cadena en el ADN?

Answer 16

Unión de extremos no homólogos (NHEJ) y reparación dirigida por homología (HDR)

Question 17

¿Cuál es el principal problema con los efectos en el objetivo en la edición del genoma?

Answer 17

El mosaicismo

Question 18

¿Qué tres estrategias se pueden utilizar para reducir el precio de las terapias génicas?

Answer 18

Usar ARNm/Cas9 + guía de ARN en LNP

Question 19

¿Qué tipo de editor de bases se utiliza para convertir una C en una T?

Answer 19

Editor de bases de citosina (CBE)

Question 20

¿Qué tipo de editor de bases se utiliza para convertir una A en una G?

Answer 20

Editor de bases de adenina (ABE)

Question 21

¿Qué dos componentes se necesitan para la edición principal de un gen?
(prime editing)

Answer 21

Cas9 nickase y transcriptasa inversa + pegRNA

Question 22

¿Qué dos mecanismos se utilizan en el prime editing para mejorar la edición del genoma?

Answer 22

Inhibición de la reparación de desajustes de ADN (MMR) y uso de epegRNA

Question 23

¿Qué dos ventajas tiene el prime editing sobre la edición del genoma mediada por CRISPR-Cas9?

Answer 23

Mayor precisión en el objetivo y menor mosaicismo

Question 24

¿Qué porcentaje de individuos tienen anticuerpos contra SaCas9?

Answer 24

0.79

Question 25

¿Qué porcentaje de individuos tienen anticuerpos contra SpCas9?

Answer 25

0.65

Question 26

¿Por qué es importante encontrar nuevos sistemas CRISPR?

Answer 26

Porque las herramientas CRISPR actuales se derivan de bacterias patógenas y pueden provocar una respuesta inmunitaria en humanos.