Tautz

Question 1

Was ist Gentherapie?

Answer 1

Einbringen von Fremd-DNA in einen Organismus zu therapeutischen Zwecken

Question 2

X-SCID: Nennung von Krankheit, Defekt, target und Vektor

Answer 2

severe combined Immuodeficiency disease (X-SCID):
Defekt in der gamma Kette des IL2-Rezeptor > wenige bis gar keine reifen T-Zellen
Gefahr durch Insertionsmutagenese: Insertion in LMO-2 Gen führt zu Leukämie

Question 3

Strimvelis: Behandlung welcher Krankheit, Defekt, Vektor

Answer 3

ADA-SCID (Aenosin-Deaminase-Defekt): Anhäufung von Adenosin und 2’-Deoxyadenosin für unreife lymphoide Zellen toxisch => Dysfunktion von B- und T-Zellen

Isolation von CD34+ Vorläufer Stammzellen und Transduktion des intakten Gens über Retroviren

Question 4

CAR-T-Zellen

Answer 4

CAR = Chimeric-Antigen-Receptor

Spezifität eines Antikörpers gekoppelt an die cytotoxischen Effektormechanismen der T-Zellen

Question 5

Zolgensma

Answer 5

Gentherapie von Spinaler Muskelatrophie (SMA),

Adenoassoziierter Vektor, Transduktion des intakten SMN1-Gens

Question 6

Welche Impfstoffe gibt es zu aktiven Immunisierung?

Answer 6

• Lebendvakzine (vermehrungsfähige, attenuierte Krankheitserreger)
• Tot-Vakzine (inaktvierte´, nicht-vermehrungsfähige Krankheitserreger)

Question 7

Welche rekomb. Lebendvakzine gibt es?

Answer 7

• attenuierte Viren (replikationskompetent, attenuiert über genetische Modif.)
• Vektorvakzine (replikaionskompetente Viren kodieren zusäzliches Antigen)

Question 8

Was beschreibt das Prime Boost Konzept?

Answer 8

Erhöhung der Immunisierung durch mehrere oder versch. Applikationen:

1. Immun. mit rekomb. Vektorvakzin
2. Immun. mit rekomb. AG/cDNA

Question 9

Unterschiede in den OF-Proteinen von behüllten und unbehüllten Viren?

Answer 9

behüllte Viren: OF-Proteine sind glycosyliert und enthalten Disulfidbrücken (Expression in Hefe oder höheren Eukaryoten (für komplexe PTMs) möglich)

unbehüllte Viren: keine Glycosylierungen und Disulfidbrücken (Expression z.B. in E. coli)

=> Wahl des Expressionssysteme davon abhängig, für Subunit-Vakzine

Question 10

Beispiel für in Hefe hergestellten Vakzine?

Answer 10

• HBV-Vakzin

- HPV-Vakzn

Question 11

HPV

Answer 11

Integrtiv, Integration an E2-Stelle des viralen Genoms:
E2 nicht mehr intakt, keine Hemmung von E6/E7
=> Krebsrisiko

Question 12

HPV-Vakzin?

Answer 12

• nur vorbeugend (Schutz vor HPV 16 & 18)
• rekomb. L1 Protein (in Hefe hergestellt) bildet VLPs

Impfstoffe: Gardasil und Cervarix

Question 13

DNA-Vakzine

Answer 13

Klonierung des Gens unter Kontrolle eines staken Promotors
Applikatin der DNA in das Muskelgewebe, dort langanhaltende Expresson des Antigens

=> WICHTIG. binden der DNA an Adjuvans

Question 14

Seit 2015 gibt es einen Ebola-Impfstoff, wie heißt dieser und wie ist er aufgebaut?

Answer 14

rVSV-EBOV

- Visicular Stomatitis Virus als Vektor für ein OF-Glykoprotein des Zaire Ebola Virus