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PHR-604 frl > Quiz > Flashcards

Quiz Flashcards

1
Q

Qu’est-ce que les essais cliniques d’intervention

A

Les sujets sont soumis à une intervention planifiée (aléatoire ou
non aléatoire) afin d’évaluer le rôle de celle-ci (études de Phases I
à III)

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Q

Les essais cliniques d’intervention permettent d’évaluer quoi? (4)

A

– Effet d’interventions non médicamenteuses sur différents
aspects de la santé (diète, enseignement, psychothérapie)
– Étudier la pharmacocinétique d’un nouveau médicament
– Effet clinique, pharmacologique et pharmacodynamique d’un
nouveau médicament
– Effet d’un dispositif médical ou méthode diagnostique

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3
Q

Dans l’essai clinique d’intervention, décrit la méthodologie!

A

Méthodologie:
– Évaluer la pharmacocinétique de ce médicament
– Évaluer l’efficacité de ce médicament
– Évaluer l’innocuité (sécurité) de ce médicament
-*Dernière étape obligatoire à franchir dans le processus
d’approbation et commercialisation du médicament
pour l’usage humain

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4
Q

Quels sont les buts ultimes des essais cliniques sur les médicament (d’intervention)

A
  • Buts ultimes de ces études:
    – Évaluer l’efficacité, la sécurité (les bienfaits vs les risques du
    médicament)

– Bâtir le dossier qui sera soumis à l’agence réglementaire (par
ex. Santé Canada, FDA) en vue de son approbation dans la ou
les indications qui ont été étudiées

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5
Q

Complète cette phrase:

Le but des essais cliniques sur les médicaments n’est pas de procurer un … certain aux sujets qui seront
recrutés au moment de l’étude, même si c’est ce qui est souhaité.

A

procurer un bénéfice thérapeutique certain

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6
Q

Décrit les généralités des essais clinique d’OBSERVATION

A
  • Collecte de données chez des sujets qui prennent un
    traitement quelconque qui leur a été prescrit récemment ou
    depuis longtemps
  • Les sujets ne sont pas soumis à une intervention planifiée,
    mais sont observés
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7
Q

Quel est le but d’un essai clinique d’observation?

A

Ces études ont pour but de mieux connaitre tous les aspects
de ce traitement, certains aspects encore non connus et
d’explorer de nouvelles hypothèses

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8
Q

Un développement pharmaceutique dure combien de temps?

A

20 ans

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9
Q

Donnez les caractéristiques de chaque étapes du développement pharmaceutique

A
  1. LABO
    -3-4 ans
    -Conception chimie
  2. Pharmaco pré-clinique
    -1-2 ans
    -In vitro et mécanismes animaux/toxico
  3. Pharmaco clinique
    -6-9 ans
    -Phases 1,2 et 3
  4. Marketing
    -Durée= Approbation
    -Prescription, Distribution, Phase 4 et Pharmacovigilance
    *il reste environ 8-9 ans de commercialisation
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10
Q

Dans le developpement pharmaceutique, quand peut-on obtenir un brevet

A

Le brevet est obtenu avant le préclinique

Après l’étape du LABO, donc après la conception chimique

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11
Q

Quand peut-on faire une demande d’essai clinique (DEC/CTA) au Canada ou IND au USA

A

Après l’étape de Pharmaco pré-clinique et avant de faire des procédure cliniques

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12
Q

Quand peut-on envoyer une New Drug submission (NDS) au Canada et NDA au USA

A

Après la pharmaco clinique et avant la mise en marché/marketing du produit

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13
Q

Combien de jours prends une demande d’étude clinique (CTA) à Santé Canada

A

Cela prends 30 jours et ils vont envoyer une lettre de non-objection si le projet est good

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14
Q

Décrit brièvement ce qu’on évalue dans la phase 1 et la sélection des patients

A

Études PK/PD et Tolérance et innocuité chez des volontaires sains

-Préciser bénéfice risque
-Posologie (recommandations)

*Patients en phase terminal peuvent participer aux études de Phase 1

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15
Q

Décrit brièvement ce qu’on évalue dans la phase 2 et la sélection des patients

A

Études thérapeutiques exploratoires chez des malades avec critères stricts (sujet avec pathologie visé par le médicament utilisé)

Env: 200-300 sujets homogènes

Explore efficacité du Rx

Déterminer la dose et le régime posologique

Continuer d’évaluer innocuité

Test génétique peuvent être fait si variation au métabolisme

-Exploration l’utilisation du traitement selon l’indication visée

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16
Q

C’est quoi les 3 raisons d’échec de Phase 2

A
  1. Efficacité (si risque > efficacité = STOP
  2. Innocuité si trop effet 2e > efficacité = STOP
  3. Commercial: décision commerciale, parfois la compagnie peut changer d’idée si le developpement coûte trop cher
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17
Q

Décrit brièvement ce qu’on évalue dans la phase 3 et la sélection des patients

A

On fait des études confirmatoires Chez des malades avec critères larges, Population réaliste

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18
Q

V/F: Une étude clinique de Phase 3 doit être faite pour être accepté par Santé Canada

A

Faux, tu as besoin de 2 études compliantes!!

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19
Q

Quelle est l’autre nom donné aux études de Phase 3 et cela comprends 4 généralités

A

Étude pivot (AWCT)

  • Qui comporte une randomisation
  • Qui a une conception en double-aveugle
  • Utilise un contrôle adéquat (actif ou placébo)
  • Qui a une taille d’échantillon (N) appropriée (crucial)
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20
Q

QU’est-ce qui arrive si on a pas une taille d’échantillon suffisante?

A

Ca peut montrer un faux négatif (échantillon pas assez puissant)

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21
Q

Quels sont les buts de Phase 3 (3 buts principaux)

A
  1. Confirmer l’efficacité et l’innocuité du médicament pour une indication définie et dans un contexte pratique clinique
     Variété de patients malades (population + hétérogène que phase 2)
     Évaluation définitive de la dose/fréquence établie en Phase 2
     Comparaison avec les médicaments de référence existants
  2. Préciser la relation dose-réponse du médicament et explorer
    son utilisation:
     Dans des populations plus larges
     Chez des patients ayant différents stades de la maladie
     En combinaison avec d’autres médicaments
  3. Évaluer le bénéfice-risque
  4. Collecter les dernières informations nécessaires à soumettre pour obtenir l’autorisation de mise en marché
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22
Q

Quel est le Temps de révision par les agences réglementaires (AG)

A

– 1 an - 1 an 1⁄2 … (ou plus long si les agences ont des questions)
– Parfois, d’autres études sont demandées par les agences…

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23
Q

Quel est la différence entre Phase 3a et 3b

A

Phase 3a:
-Avant la soumission du NDS à Santé Canada

Phase 3b: Étude après la soumission du NDS à Santé Canada. On continue à traiter les patients in the meantime

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24
Q

C’est quoi le but des études de Phase 4

A

Fournir des données additionnelles après l’approbation ou la mise en marché du médicament

  • Études souvent non contrôlées et ouvertes
  • Optimiser l’utilisation du médicament et mieux connaître la relation dose-effet ou l’innocuité à long-terme
  • Confirmer l’usage dans l’indication approuvée
25
Le succès de la randomisation * Repose sur 2 points majeurs à respecter, lesquels
1. Générer une séquence aléatoire et imprévisible  Séquence établie par le hasard, et impossible de deviner le prochain item qui fait partie de la liste 2. La séquence doit restée secrète et ne pas être révélée aux personnes impliquées dans le recrutement des sujets, dans la vérification et la gestion de l’étude Permet de ne jamais savoir, ou de ne jamais pouvoir décider quel sera le traitement alloué au prochain sujet de l’étude, donc, d’éviter le biais de sélection
26
Décrit le Le contrôle placébo et quand on l'utilise
* Dans une étude d’efficacité pour démontrer une différence et mesurer l’effet absolu du traitement dans les conditions de l’essai * Dans une étude d’innocuité pour démontrer l’absence de différence * Permet de contrôler les éléments susceptibles d’influencer l’évolution de la maladie * Questions d’éthiques soulevées si traitement efficace connu? Étude trop longue?
27
Décrit l'effet placebo
Amélioration d’une condition médicale sans administrer de traitement actif, et ce, par la simple prise en charge médicale d’un patient Un contrôle « placebo » permet de mesurer l’ampleur réelle d’un changement noté dans le groupe expérimental puisque l’effet placébo est pris en considération
28
Décrit l'effet nocébo
Apparition d'effets indésirables bénins, d'origine surtout psychologique, après administration d'un médicament inactif ou qui ne peut lui-même produire ces effets.
29
C'est quoi les 3 plans d'études
Le plan en parallèle (le plus commun)  À doses croissantes (+ contrôle placebo)  À doses fixes (+ contrôle placebo, + contrôle actif et + Comparaison de posologie)  Parallèle séquentiel Le plan en chassé-croisé (crossover) Le plan factoriel
30
Décrit ce qu'est le plan parallèle à dose croissante
* Des doses croissantes d’un produit + un placébo (ou non) sont comparées jusqu’à une dose finale – Tous les sujets sont exposés à une série de doses qui augmentent de manière ordonnée – Plan intéressant en phase 1 et 2 pour le choix d’une dose en vue d’une étude ultérieure de phase 3 – Les doses des sujets sont augmentées selon des règles définies dans le protocole, jusqu’à l’atteinte d’une réponse favorable ou défavorable
31
Décrit ce qu'est le plan parallèle à dose fixe
* Le plus commun où 2 traitements ou plus (A, B, C, etc.) sont comparés – Chaque sujet est assigné au hasard à l’un des traitements – Chaque sujet reçoit le traitement qui lui a été assigné au départ (A ou B ou C) jusqu’à la fin de l’étude – Résultats finaux de A, B et C sont comparés entre eux – Nombre de sujets requis plus élevé pour atteindre des résultats statistiquement significatifs (variabilité inter-individuelle amène une variabilité dans les groupes)
32
Décrit Le plan parallèle séquentiel
Méthodologie (Design) qui permet de réduire l’effet placébo: comporte au moins 2 phases de traitement en double-aveugle (peut y avoir plus d’une randomisation) Permet de réduire le N (20-50%) sans perte de puissance, ou d’augmenter la puissance (10-25%) avec le même N. L’analyse d’efficacité inclut les données des sujets randomisés au traitement + données des non-répondeurs au placebo: exclut données des répondeurs au placebo *Il y a 2 étapes. Pour l'étape 1 les patients sont randomisés et reçoivent soit le Rx ou le placebo. Les patients qui recoivent le médicaments vont toujours se faire traiter. Pour les placebos, ils vont être séparer ceux qui répondent au placebo et ceux qui ne réponde pas. À la 2e étape, il y a une randomisation ceux qui répondent au placebo et ceux qui ne répondent pas au placebo. Ils vont administrer ensuite soit le Rx ou le placebo à ces deux groupes
33
Décrit Le plan chassé-croisé (crossover) (généralités) (4)
Durant l’étude, les sujets reçoivent 2 traitements ou plus (A et B et C), et les prennent tous dans un ordre aléatoire Chaque patient se compare à lui-même et reçoit TOUS les traitements (moins de variabilité qu’en plan parallèle) Moins de patients nécessaires mais plus susceptible aux données manquantes (retrait prématuré de sujets) Risque d’effet résiduel du traitement précédent si la période de washout est trop courte entre 2 traitements. L’effet est-il dû à la 1ère ou 2e période de traitement?
34
Dans quel cas et avec quels critères le plan chassé-croisé fonctionne
* Préférable pour étudier une maladie qui évolue peu et qui ne se détériorera pas entre les périodes d’étude * La réponse au traitement étudié doit se manifester rapidement et entièrement durant chaque période d’étude * Washout entre les 2 périodes d’étude doit être assez long (ne pas traîner l’effet de la période 1 en période 2) * Critère de jugement doit pouvoir se mesurer à plusieurs reprises (exclut donc les événements cliniques, guérison d’un état et mortalité comme mesure) *Ils randomisent dans Groupe A et B. Dans la 1re phase, le groupe A recoivent le traitement A et le groupe B recoivent le traitement B. Ensuite, il y a une période de washout qui permet d'éviter les effets résiduels du Rx. Ensuite, le groupe B recoit mtn le traitement A et le groupe A recoit le traitement B
35
Décrit ce qu'est le plan factoriel
Peut évaluer simultanément 2 traitements ou plus assignés au hasard, et diverses combinaisons de ces traitements Économique en terme de grandeur d’échantillon car les même patients servent pour les deux interventions (ou plus) et les deux questions de recherche (ou plus) Plan adéquat pour évaluer l’efficacité de 2 traitements combinés, seulement si ces 2 traitements peuvent être effectivement combinés avec sécurité
36
Quels sont les 3 buts des BPC
-Protéger les sujets -Améliorer la qualité des études et l’authenticité et la crédibilité des données -Faire accepter les études au niveau international
37
Quels sont Les 5 grands types de “contrôles”
* Le contrôle «Placébo» * Le contrôle «Aucun traitement» * Le contrôle «Dose ou posologie différente» * Le contrôle «Traitement actif» * Le contrôle historique
38
Décrit Le contrôle ‘absence de traitement’
* Plan d’étude en ouvert (parce que l’insu est impossible tel que effet toxique prévisible, ou qu’il est difficile de produire un placébo) * Utiliser avec paramètres objectifs où les résultats ne sont pas influencés par le fait de connaître le traitement * Il est suggéré qu’un évaluateur à l’insu mesure les paramètres.
39
Décrit Le contrôle ‘dose-effet’
* Doses / posologie différentes * Études normalement menées à double-insu * Pour évaluer les différences entre les doses et leur effets * Dose fixe de départ ou atteinte de la dose finale par augmentation progressive.
40
Décrit Le contrôle ‘traitement actif’
* Généralement à double-insu, mais parfois impossible (à voir double-placebo) * Démontrer que le traitement est égal ou supérieur au traitement efficace connu * Comparer l’efficacité et / ou la sécurité de 2 traitements
41
Décrit le contrôle historique
Les sujets proviennent pas de la même population et ne sont pas étudié en même temps
42
Qu'analyse-t-on dans les études PK/PD
-Mecanisme d'action -rel. dose-effet ou [ ]-effet -Voie d'administration -Effets sur les organes -ADME
43
La continuation en Phase 3 dépends de... (3)
-L'indication -Profil bénéfice-risque -Stratégie entreprise Pharmaceutique
44
Donne des conséquences évitable d'un échec en Phase 2
-Mauvais design d'essai -Il faut donc avoir des données de qualité, mais coûte cher et cela prends beaucoup de temps
45
% projets qui échappent phase 2 et 3
70%
46
% molécules qui passent le developpement clinique au complet (phase 1 à 3)
Moins de 10%
47
À quoi servent les biomarqueurs?
-Montre les mécanismes -Aide à la sélection de la dose
48
Dit ce qui est le plus importants d'avoir avant les phases cliniques
Un trial design
49
Quelle Phase détermine le succès?
Phase 3 et ses points finaux utilisés en Phase 2
50
Donne les principes généraux ligne directrice
-Choix des témoins est important Selon traitement de référence Selon pertinence des données du plan Selon considérations éthiques
51
Que décrit les grandes lignes directrices
Le but d'un groupe témoin et le type de groupe témoin pour avoir comme résultat un traitement efficace
52
Si l'innocuité et l'efficacité sont bon, les projets peuvent-ils être stoppés quand même?
OUI
53
Quelle est la ligne directrice de l'ICH importante?
E6: BCP
54
Quel est le but d'un groupe témoin
Distinguer les effets causés par le traitement utilisé de ceux causés par d'autres facteurs (ex: Évolution naturelle de la maladie)
55
Qu'est-ce que le double-insu?
Les sujets, les chercheurs et les intervenants ignore quel traitement va à quel patient Empêche biais de sélection et d'interprétation
56
Qu'est ce qu'un groupe témoin historique?
Quand l'évolution de la maladie est prévisible, on peut prendre un groupe de patient similaire qui a déjà été étudié dans le passé
57
Comment on diminue les biais (2)
Randomisation et insu
58
Décrit ce qu'est un groupe témoin externe
Témoin de participant pas à l'étude *Peut être historique!
59
Décrit ce qu'est un groupe témoin multiple
-Substance active témoin + placebo -Établir puissance relative -Lorsque la puissance relative de 2 Rx mal connue

PHR-604 frl (5 decks)

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