Cours 1 quiz 2 Flashcards

Question

Décrit ce qu'est un critère de jugement objectif et subjectif

Answer 1

◦Objectif : fiable et reproductible qui réfère à des faits ◦ Exemples: Décès, survenue d’un événement (infarctus du myocarde) ◦Subjectif: sujet à l’interprétation individuelle qui peut varier ◦ Exemples: amélioration ou régression d’un symptôme, d’une douleur ou d’un handicap fonctionnel, mesure de la qualité de vie, utilisation de scores (Anxiété, sommeil) Les critères objectifs sont privilégiés, mais ne sont pas toujours possible selon l’étude en place et les objectifs établis.

Answer 2

◦Normalement (exception), un seul critère est choisi, et il est directement lié à l’objectif primaire de l’étude: ◦ Met en évidence l’efficacité ou l’innocuité du traitement étudié ◦ Le test statistique principal est fait sur ce critère et la conclusion de l’étude s’appuie uniquement sur ce test (EXAM) ◦Mesure de la variable, paramètre ou événement ◦ La méthode de mesure est bien décrite dans le protocole ◦ La fiabilité/validité/description de l’instrument de mesure (s’il y a lieu) est souvent décrite en annexe du protocole

Answer 3

◦Celui qui a la meilleure pertinence clinique pour mesurer l’efficacité/l’innocuité du produit ◦ Critère connu et validé, déjà utilisé pour des études similaires, et qui a fait l’objet de publications ◦ Permet la mesure d’un effet clinique pertinent, fiable et notable chez tous les sujets d’étude ◦ Conforme aux normes du domaine de recherche étudié

Answer 4

◦ Combinaison de plusieurs critères cliniques qui ont des taux d’incidence bas. ◦ Puissance statistique ◦ Durée étude plus courte ◦ Attention à l’interprétation des résultats. Ex: Temps au premier événement de décès de causes cardiovasculaires OU hospitalisation pour insuffisance cardiaque

Answer 5

◦Ils sont en relation avec les objectifs secondaires de l’étude. Leur rôle est souvent de: ◦ Documenter des bénéfices secondaires du traitement étudié ( symptômes, qualité de vie, etc.) ◦ Documenter les effets nuisibles du traitement étudié ◦ Documenter d’autres aspects intéressants de l’étude ◦ Les résultats positifs sur les critères de jugement secondaires ne permettent pas de tirer une conclusion de l’étude Ex: Étude chez des patients atteints de cancer: * Survie à 5 ans (PRIMAIRE) * Réduction tumorale de 15-20% (SEC) * Temps de rémission post-traitement (SEC) * Nausées (5 jours post-traitement) (SEC)

Answer 6

1. Objectifs 2. Primaire et Secondaires 3. Exploratoires 4. Paramètres d'évaluation: A) Cliniques---»Objectifs ou subjectifs B) Intermédiaires ou de substitutions---»Objectifs

Answer 7

Que les résultats obtenus dans l’échantillon représentent ce qui se passera réellement dans la population *Difficile, car la réalité ne peut pas être reproduite à 100% juste H? F? mixte? = définit notre population idéale

Answer 8

-Qui sont les sujets recherchés pour cette étude? ◦ Leurs caractéristiques (maladie, sujets sains, etc.) ◦ Des critères d’inclusion et d’exclusion doivent clairement définir quel type de sujets seront inclus dans l’étude ◦ Représentent ceux à qui s’adressent l’éventuel traitement -Où seront recrutés les sujets de l’étude et quand? ◦ Dans quel(s) pays s’effectuera le recrutement? ◦ Dans un seul ou dans plusieurs centres (combine au total pour étude multicentrique)? Quels types de centres? ◦ De quelle date à quelle date le recrutement est actif? -Combien de sujets seront recrutés dans l’étude (taille de l’échantillon = N) et combien feront partie de chaque groupe à comparer? ◦ Le N n’est jamais choisi au hasard. Provient d’un calcul statistique qui tient compte de certains paramètres précis -Des difficultés de recrutement ou perte significative de sujets en cours d’étude sont-elles prévues? ◦ Certains protocoles énoncent d’emblée la possibilité de faire face à ces problèmes ◦ Prévoit-on remplacer les sujets perdus en cours de route? ◦ Quel % de sujets ne passeront pas la phase de selection (screening), ou % abandon de sujets prévu en cours d’étude -Des critères d’inclusion et d’exclusion précis (critères de sélection) doivent être décrits: ◦ ◦ Qui recruter? (caractéristiques à retrouver chez les sujets) ◦ Qui ne pas enrôler?

Answer 9

Ces critères rendent l’échantillon plus homogène mais doivent quand même bien représenter la population cible LE grand défi.....

Answer 10

◦ Ces critères sont plus nombreux, serrés et étroits dans les phases 1 et 2 (+++ groupe HOMOGÈNE) , mais moins nombreux et plus larges en phases 3 et 4 (+++ groupe HÉTÉROGÈNE)

Answer 11

Phase 1: (volontaires sains): des exclusions +++ ◦ Ø enfants ni d’ados, âge souvent limité à 18-55 ans ◦ BMI étroitement défini ◦ Souvent, on demande des non-fumeurs ◦ Aucune prise de médicaments ◦ Aucune maladies connues (GI, rénale, HTA, CV, anémie, anomalie à l’ECG, hépatite, VIH, etc.) ◦ Don de sang récent défendu, dépistage de drogue souvent obligatoire ◦ Milieu contrôlé +++ (sujet dort au centre de recherche) ◦ Etc. -Phase 2 ◦ Patients avec la maladie étudiée seulement ◦ Critères stricts mais un peu plus larges qu’en Phase 1 -Phase 3 ◦ Patients avec maladie étudiée + autres maladies ◦ Critères plus larges: plus d’hétérogénicité, sujets plus représentatifs de la population qu’on veut traiter avec le produit à l’étude -Phase 4 ◦ Patients traités avec un médicament commercialisé, critères souvent très larges, souvent en open-label (étude ouverte)

Answer 12

Ils sont interdits pour diverses raisons: ◦ Effet sur la maladie ou les symptômes étudiés ◦ Effet sur les critères de jugement ◦ Connus pour causer des symptômes semblables aux symptômes qui seront évalués ◦ Ont une interaction possible avec le médicament d’étude (accentuer ou diminuer son effet) ÉVALUATION AU CAS PAR CAS POUR CHAQUE ÉTUDE

Answer 13

2 moyens! Ça doit être en vigueur tjrs après l'étude, car il peut y avoir des effets résiduels du Rx ET la longue demi-vie du Rx *Si une femme deviens enceinte quand même= étude sur le bébé et la grossesse. Évidemment on arrête de donner le Rx aussi

Answer 14

◦ Le sujet veut quitter volontairement (raisons personnelles) ◦ Le sujet déménage et les visites d’étude sont compromises ◦ Le MD juge que le sujet n’est pas adhérent au traitement ◦ Besoin d’utiliser un médicament non permis par le protocole ◦ Sujet inclus par erreur dans l’étude (promoteur veut le retirer) ◦ Une ou des déviations majeures au protocole ont été commises et impliquent le retrait du sujet ◦ Sécurité du sujet est compromise à cause de l’étude