Module 1 Flashcards
La question est-elle spécifique? Est-ce qu’un nouveau vaccin expérimental est efficace pour prévenir l’acquisition du VIH chez un individu?
Oui, car l’exposition (le vaccin) et le problème médical (acquisition du VIH) sont spécifiques
La question est-elle spécifique? Est-ce qu’un nouveau traitement expérimental pour traiter l’hypertension est aussi efficace que le traitement standard utilisé présentement dans la pratique?
Bof, car il y a plusieurs degrés d’hypertension (légère, modérée, et sévère). De plus, il y a possiblement plusieurs traitements standards qui sont utilisés en pratique.
Est-ce que la question est spécifique? Est-ce que la vitamine D prévient le cancer?
Non, car il y a de nombreuses formes de cancer
Est-ce que la question est spécifique? Est-ce que le bisphénol A (BPA) qu’on retrouve dans certaines bouteilles en plastique cause le cancer?
Non, manque de spécificité sur le cancer
Est-ce que cette question est spécifique? Est-ce que l’usage de la morphine pour contrôler la douleur chez le jeune enfant est sécuritaire?
Bof, l’origine de la douleur n’Est pas spécifié
Que génèrent généralement les réponses aux questions de recherches?
Génèrent les évidences/preuves cliniques
À quoi servent les évidences pour le médecin?
Aident et guident le traitement
Dans quel cas est-il plus difficile d’obtenir des évidences?
Quand notre question est vague (importance de la spécificité)
Que sont les essais cliniques?
Des études qui impliquent la participation de volontaires humains et dont le but principal est de répondre à une question spécifique.
Qu’évaluent les essais cliniques?
Évaluent l’innocuité et l’efficacité de nouvelles méthodes de prévention ou de traitement d’une maladie.
Les essais clinique sont généralement ____________.
prospectives et comparatives
Explique le caractère prospectif de essais cliniques.
Les participants sont recrutés, traités, et suivis pendant un certain temps afin d’évaluer l’évolution de leur état de santé.
Est-ce que les essais cliniques font usage d’un placebo?
Oui
Mais pas tous :)
Définition d’un essai clinique?
Des expériences où l’expérimentateur manipule et contrôle les expositions (interventions) afin d’évaluer leur impact sur la santé des participants
Est-ce qu’il est possible d’établir un lien de causalité en essais cliniques?
Oui
Qu’est-ce que l’ECR?
Essai clinique randomisés
Première étape de l’essai clinique?
Les chercheurs posent une question de recherche clinique spécifique
Vrai ou faux? Le financement d’un essai clinique doit être sécurisé avant le début de l’expérience.
Vrai
Qui assure généralement le financement d’un essai clinique?
Promoteur privé ou public
Information dans une demande de subvention?
- La question de recherche
- La méthode proposée pour y répondre
- Estimation du budget nécessaire
Deuxième étape d’un essai clinique?
Développement du protocole et approbation de celui-ci par les comités d’éthique
Troisième étape d’un essai clinique?
Exécution de l’étude et recrutement des candidats
Quatrième étape de l’essai clinique?
Analyse statistique des résultats et publication au besoin
Est-ce que toutes les approches pour répondre à une question spécifique ont la même validité et précision?
Non
Nomme les contraintes de la recherche clinique.
- Scientifique
- Éthique
- Statistique
- Logistique
Que détermine l’équipe de recherche lors de la conception d’un essai clinique?
Approche efficace qui tient compte des buts de toute l’équipe
But du chercheur en recherche fondamentale?
Mécanisme d’action de l’intervention
But du clinicien?
Santé du patient
But de l’éthicien?
Respect, sécurité et droits des participants recrutés
But de l’économiste?
Profits et/ou coûts
But du fonctionnaire?
Santé publique, innocuité et efficacité des traitements, homologation
But du statisticien?
Précision de la réponse à la question de recherche clinique et contrôle des biais
But du chargé de projet?
Faisabilité opérationnelle de l’essai clinique
Explique le rôle de la statistique dans les essais cliniques.
Déterminer le nombre minimal qui sera éthiquement acceptable, tout en permettant l’obtention d’évidences convaincantes.
Est-ce que l’utilisation de 3 participants nous permet de conclure?
Non
Nomme les 4 contraintes principales d’un essai clinique.
- Éthique
- Logistique
- Statistique
- Sciences biomédicales et clinique
Explique la contrainte des sciences biomédicales et cliniques.
- Question valide
- Question spécifique
- Justification du mécanisme d’action de l’intervention
Pourquoi la science est-elle nécessairement confrontationnelle?
- Il existe des hypothèses alternatives pour expliquer le monde réel
- La preuve dépend de la volonté de l’auditoire à y croire (ex : réchauffement climatique et les climato-septiques)
- La science est un processus d’études successives générant possiblement des résultats contradictoires
Est-ce qu’il existe souvent plusieurs voies thérapeutiques pour un même problème?
Oui
Décrit la contrainte statistique.
- Desing d’étude
- Approche analytique
- Taille d’échantillon
Qu’est-ce qui vient avant? La science ou la statistique?
La science!
Pourquoi la statistique est-elle une contrainte?
Il n’est pas toujours possible d’identifier une approche analytique ou un design d’étude pour une question de recherche donnée.
Décrit la contrainte éthique.
L’essai clinique devra satisfaire à toutes les exigences éthiques. Par exemple, est-ce que l’utilisation d’un traitement contrôle par placebo dans un ECR est justifiée?
Explique la contrainte logistique.
- Budget
- Ressources
- Capacités disponibles
À quoi sert la méthode PICO?
Définir une question de recherche clinique
P?
Population
I?
Intervention
C?
Contrôle
O?
Outcome
Issue clinique principale
DE?
bonus à PICO
Domaine d’application
Desing d’étude (Expérimentale)
Qu’est-ce qui se passe quand l’utilisation du placebo est impossible?
Intervention active ( démonstration de la non-infériorité de la nouvelle intervention)
Avantages de démontrer la non-infériorité d’un traitement?
- Meilleur rapport risque/bénéfices
- Augmentation du nombre d’options thérapeutiques
Vrai ou faux? Les études de supériorité sont plus difficiles à réaliser que celles de non-infériorité?
Faux
Est-ce que non-inférieur = équivalent?
Non
Biais dans les ECR de non-infériorité?
Vont dans la direction de ce que l’ont veut démontrer
Biais dans les ECRs de supériorité?
Sous-estimer l’efficacité du traitement
Nomme les trois grands domaines d’application des objectifs des ECR.
Thérapeutique
Prévention
Dépistage
Explique le domaine thérapeuthique.
- But : prévenir ou reporter les conséquences de la maladie ou la guérir.
- Ces études recrutent des patients atteints d’une maladie. Les interventions peuvent être des médicaments, procédures chirurgicales, réadaptation, etc.
Explique le domaine de la prévention.
- But : prévenir ou reporter la survenue de la maladie.
- Ces études recrutent des participants en santé qui sont à risque de développer une maladie donnée. Les interventions peuvent être la vaccination, des suppléments de vitamines ou d’oméga 3, etc.
Explique le domaine du dépistage.
- But : prévenir ou reporter la progression de la maladie, à l’aide d’un dépistage précoce.
- Ces études recrutent des participants en santé qui sont à risque de développer une maladie donnée. Les interventions peuvent être des programmes de dépistage, comme celui du cancer du sein ou du col utérin.
Est-ce que certain modèles de prévention peuvent être non biomédicales?
Oui (ex: campagne de nutrition)
Par quoi est déterminé l’efficacité d’un traitement la plupart du temps?
Par une comparaison avec le groupe placebo
Pourquoi est-il parfois difficile de se fier au groupe placebo?
Effet placebo
Qu’est-ce que l’effet placebo?
L’effet placebo est un effet réel où l’amélioration de la santé d’un individu est observée avec un traitement qui n’a pas de mécanisme actif particulier; et ce, par rapport au groupe qui ne reçoit aucun traitement.
Causes de l’effet placebo?
L’effet placebo peut être causé soit par la tendance du corps humain à vouloir guérir et/ou soit par d’autres mécanismes.
Par quoi est déterminé l’innocuité d’un traitement?
Par rapport à un autre traitement (innocuité relative), soit le groupe de comparaison
Est-ce qu’il est bien d’assumer qu’une intervention ne comporte que des risques ou que des bénéfices?
Non, toujours voir le rapport risques/bénéfices
Pourquoi les ECRs n’évaluent pas directement le rapport risque/bénéfices?
Les risques et les bénéfices sont bien souvent de nature très différente où certains risques se mesurent avec des incidences, d’autres avec des proportions, et d’autres avec des moyennes. Idem pour les bénéfices. Il serait très difficile de combiner toutes ces mesures pour construire un rapport quantitatif ou une autre métrique.
Nomme les deux objectifs principaux d’une étude clinique.
Évaluation des risque
Évaluation de bénéfices
Explique l’évaluation des risques.
La plupart des interventions ont des effets secondaires. Ces effets peuvent être relativement mineurs (ex : étourdissements) à très sévères (ex : l’hospitalisation et/ou le décès). Le niveau d’innocuité pour le participant constitue le risque de l’intervention.
Explique l’évaluation des bénéfices.
Le bénéfice de l’intervention pour le participant est de prévenir/guérir la maladie.
Un certain niveau de risque est acceptable mais les bénéfices doivent _____________ les risques.
surpasser
Est-ce que le rapport risques/bénéfices est fixe?
Non, il faut voir avec l’impact du traitement sur les vies humaines vs les effets secondaires
Est-ce qu’on prends des gros risques pour le dépistage? Pour un traitement contre une maladie fatale?
Non
Oui
Est-ce qu’on va pendre de grands risques pour de individus en santé?
NON
Que permet l’homologation d’un médicament?
- Mise en marché
- Utilisation en clinique
L’homologation est basé sur quoi?
- La qualité d’exécution des études et des évidences soutenant les évaluations des risques et des bénéfices
- Le rapport risque/bénéfice de l’intervention
- D’autres considérations spécifiques au domaine d’application et à la condition médicale traitée.
Est-ce qu’une seule étude sur un médicament est suffisante pour sa mise en marché?
Non
Vrai ou faux? Certaines interventions ne nécessitent pas d’homologation.
Vrai
Dans un cas de forces majeures, est-ce qu’un vaccin pourrait être donné avant d’être homologué?
Oui
arrêt d’urgence
Avant de pouvoir tester notre produit sur de humains, qu’est-ce qu’il faut faire?
Phases précliniques
Décrit la phase 1.
- Personnes en santé
- Première évaluation chez l’humain
- 20-100 personnes
- Détermination du DMT
- Évaluation des effets indésirables
- Évaluation de l’innocuité
- PD
- PK
Décrit la phase 2.
- Patients malades
- 100-500 sujets
- Efficacité
- Innocuité
- Réponse biologique vs efficacité
Décrit la phase 3.
- Malades
- 500-… sujets
- Efficacité +++
- Innocuité
- Nombreuses étude pour viser une homologation
Explique la phase 4.
- Post-marketing
- Registre d’effets indésirables rares
- Étude à grade échelle
Est-ce que les phases 1 et 2 sont nécessaires pour un traitement qui change d’objectif? (ex: aspirine pour les AVC)
Non
Qu’est-ce qui se passe quand ont ne peut pas faire de ECR?
Études non-expérimentales (épidémiologiques et obervationnelles)
Est-ce que la perte de 25% des participant a un effet sur l’étude?
Oui
Est-ce qu’il est difficile de produire des résultats de qualité?
Oui
Nomme les deux types d’étude.
- Étude expérimentale
- Étude non-expérimentale (ou observationnelle)
Qu’est-ce qui distingue une étude expérimentale de son contraire?
C’est le contrôle et la manipulation des expositions ainsi que la standardisation des mesures.
Décrit l’étude observationnelle.
Elle repose sur des observations sur le terrain (en clinique), où il n’y a pas de manipulation expérimentale.
Dans quelle étude les biais sont-ils mieux contrôlés?
Expérimentale
Nomme les sources des évidences observationnelles.
- Groupe d’experts publiant des opinions/éditoriaux dans les revues médicales
- Étude/séries de cas
- Étude cas-témoins
- Étude de cohorte
Décrit les études de cas.
- Les études de cas sont publiées dans les revues médicales.
- Ce sont des rapports détaillés (symptômes, diagnostics, etc.).
- Un seul cas peut être publié ou une série de cas similaires.
- Ces publications sont anecdotiques
Décrit les études cas-témoin.
Ces études collectent des données de façon rétrospective (historique) en comparant des individus avec et sans la maladie.
Décrit les études de cohorte.
Ces études sont semblables aux essais cliniques randomisés, avec la différence majeure que l’exposition n’est pas manipulée.
Sources des évidences expérimentales?
- Essai clinique randomisé
- Revue systématique et méta-analyse
Qu’Est-ce qu’on utilise pour éviter les biais dans les ECR?
Masquage de interventions
Qu’est-ce qu’une méta-analyse?
Recherche de tout le ECR effectués pour ta question de recherche
Décrit la pyramide des niveaux de preuve.
- Méta-analyse
- ECR
- Études de cohortes
- Étude de cas-témoin
- Étude de cas
- Éditoriaux
Est-ce qu’une étude épidémiologique est obervationnelle?
Oui
Est-ce qu’une étude observationnelle est épidémiologique?
Non
Quelle est la réponse à un ecr?
Ampleur de l’effet
Qu’est-ce que l’ampleur de l’effet?
Une estimation ponctuelle
De quoi doit être accompagnée une estimation ponctuelle?
Intervalle de confiance
Que prend en compte l’intervalle de confiance?
Erreur aléatoire
Plus on a de participants, plus l’erreur aléatoire est __________.
faible
