module 1 Flashcards
Quels sont les deux buts d’un essai clinique
- Évaluer l’innocuité/efficacité de nouvelles méthodes préventives ou de traitement de maladie
- Établir un lien de causalité entre l’exposition et l’effet
Les essais cliniques sont généralement prospectifs, comparatifs et randomisés. Pourquoi dit-on cela?
Prospectifs car les patients sont recrutés, traités et suivis pendant un certain laps de temps pour évaluer l’évolution de leur santé. Comparatif car on compare les nouvelles méthodes au un contrôle. Finalement randomisés car les patients participants sont choisis aléatoirement.
Qu’est-ce qu’un ECR?
Essai clinique/contrôle qui a été randomisé
-> le traitement expérimental a été attribué aux patients de manière aléatoire
Cycle de vie d’un essai clinique
1-Question de recherche spécifique posée par équipe
2-Recherche de financement (question de recherche+méthode+estimation du budget) et obtention financement
3-Élaboration protocole complet comprenant procédures cliniques et la gestion des données (doit être approuvé par comité d’éthiques)
4-Recrutement des participants+expérimentation
5-Collecte des données
6-Analyse data numérique et analyse statistique des résultats
7-Publication dans revue médicale (sauf exception)
De quelles contraintes doit tenir compte la démarche scientifique d’un essai clinique? Certaines priment-elles sur d’autre?
Éthiques
-Satisfaction exigences éthiques
Scientifique
- Validité de la question de recherche
- Justification plausibilité mécanisme d’action de l’intervention
- Question spécifique
- Confrontationnelle
Logistique
- Essai réalisable?
- Tient compte que la participation volontaire est faible
Statistique
- Design d’étude
- Taille d’échantillon
- Approche analytique
**Scientifique prime sur statistique
Qui sont les professionnels impliqués dans le groupe de chercheurs?
Chercheur en recherche fondamental: mécanisme action de l’intervention
Clinicien: santé patient
Économiste: respect budget, profits vs couts
Statisticien: contrôle des biais et précision de la réponse
Chargé de projet: faisabilité de l’essai clinique
Éthicien: participants et patients futurs
Fonctionnaire: innocuité et efficacité, sécurité et homologation
À quoi sert méthode PICODE? expliquer l’abréviation
Sert à définir question de recherche, mais peut donner titre de l’étude
P:population -> le type de patient, leur problème
I: intervention -> exposition, traitement
C: contrôle -> ex: placebo
O: CRP de l’étude (outcome) ->critère qui va servir à la mise en évidence de l’efficacité du traitement étudié, résultat de l’intervention
D: domaine -> prévention ou thérapeutique
E: design d’étude -> ECR, observationnelle, etc.
Comment on choisit si on veut démontrer supériorité ou non-infériorité?
Dépend si traitement existe déjà ou non
Si non–> éthique de comparer à placebo–> supériorité
Si oui –> pas éthique–>comparaison à traitement actif –> infériorité
Qu’est-ce que l’innocuité
Si l’intervention présente une certaine toxicité; effets secondaires indésirables etc. Souvent déterminée par rapport à un autre groupe de comparaison (=innocuité relative), mais aussi possible de la déterminer dans l’absolu
Peut être favorable (peu d’effet négatifs) ou non-favorable
Quels sont les 3 grands domaine d’application du rapport risques/bénéfices?
En quoi sont-ils semblables et différents
Thérapeutique, diagnostique et prévention
Différences:
- Thérapeutique recrute de participants atteints d’une maladie tandisque les deux autres sont des patients en santé à risque de développer maladie
- Rapport de risque/bénéfice acceptable varie ++: plus de risques accepté si thérapeutique, peu de risques acceptés si prévention/diagnostique
Ressemblances:
-Apporches méthodologiques semblables
Qu’est-ce que l’efficacité relative?
Détermination de l’efficacité d’un traitement par rapport à un autre traitement (groupe de comparaison)
Qu’est-ce que l’effet placebo?
Effet réel où on dénote une amélioration du groupe de patients ayant recours à un traitement placebo (sans mécanisme actif) par rapport à un groupe sans traitement. Dû à la tendance du corps humain de vouloir guérir.
V ou F: Les ECR évaluent les risques et bénéfices séparément. Pk?
V
Risques et bénéfices sont souvent donnés dans des mesures très différentes, donc difficile à comparer sur un mm rapport quantitatif ou mesure métrique (approche analytiques comparatives proposées, mais très peu utilisées)
À quoi correspondent l’évaluation des risques et l’évaluation des bénéfices?
Risques= innocuité Bénéfice = efficacité
V ou F: le décès d’un patient suite à un traitement expérimental est compté dans l’évaluation de l’efficacité
F: évaluation des risques/innocuité car effet secondaire majeur
Quel est le rapport minimum pour le rapport risque/bénéfice
Aucune norme spécifique
MAIS bénéfice doit»_space; risque
À quoi s’intéresse t-on en premier: risque ou bénéfice?
Risque
V ou F: Les designs d’étude pour déterminer l’efficacité et l’innocuité sont semblables
F
V ou F: Certaines interventions ne nécessitent pas de demande d’homologation
V, dans ce cas l’acceptabilité de la communauté scientifique déterminera l’utilisation en clinique
Qu’est-ce qui nécessite une homologation? Qu’est-ce qui n’en nécessite pas?
Homologation:
- Nouveau traitement expérimental qu’on veut mettre en vente/utiliser en clinique
- Traitement déjà sur le marcher qu’on veut utiliser dans un nouveau contexte (changement d’indication formel)
Non:
- Traitement approuvé par la communauté scientifique
- Cas de force majeure (ex: urgence sanitaire) –> arrêté d’urgence imposable par le gouvernement
Remets dans l’ordre les étapes suivantes:
- Évaluation de l’efficacité
- Évaluer l’innocuité
- Étude sur des animaux
- Déterminer que l’intervention est sécuritaire (risque acceptable)
1) Étude sur des animaux
2) Évaluer l’innocuité
3) Déterminer que l’intervention est sécuritaire (risque acceptable)
4) Évaluation de l’efficacité
Donner les principales caractéristiques de la phase I
Population: Très peu de participants (20-100), tous en santé
Détermine: -DMT
-Dosage sécuritaire
-Profil d’innocuité
-Effets secondaires indésirables FRÉQUENTS
-PD et PK
Peut passer à la phase deux si: profil innocuité favorable
Donner les principales caractéristiques de la phase II
Population: Peu de participants (100-500), visés par l’intervention
Détermine: -Dosage optimal pour Phase III
-Profil d’innocuité pour les patients visés
-Effets secondaires indésirables FRÉQUENTS
-(Efficacité)
Donner les principales caractéristiques de la phase III
Population: Beaucoup de participants (500-plusieurs miliers), visés par l’intervention
Détermine: -Efficacité pour les patients visés
-Effets secondaires indésirables FRÉQUENTS
-(Innocuité)
-Réponse biologique vs efficacité
Peut être homologué si: profil innocuité favorable pour les personnes visées par le traitement et qu’on fait une phase 4 après homologation
