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Molekularbiologie > Gentherapie > Flashcards

Gentherapie Flashcards

1
Q

Was ist Gentherapie ?

A

Das Einbringen von Erbsubstanz in einen Organismus zu therapeutischen Zwecken.

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2
Q

Was sind somatische Zellen ?

A

Zellen, deren genetische Informationen nicht an die nachfolgenden Generationen weiter gegeben wird.

Somatische Zellen werden in der Gentherapie verändert.

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3
Q

Was sind Keimzellen ?

A

Zellen, deren genetische Informationen an die nachfolgenden Generationen weiter gegeben wird.

Genetische Veränderungen von Keimzellen ist bei Menschen verboten.

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4
Q

Nenne drei Methoden zum Gentransfer.

A
  1. Chemische Transfektion
  2. Physikalische Transfektion
  3. Transduktion durch gentechnisch veränderte Viren
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5
Q

Welche Methoden des Gentransfers werden in vivo und welche ex vivo durchgeführt ?

A

-> Transduktion durch gentechnisch veränderte Viren hat immer beide Optionen, wird tendenziell aber eher ex vivo durchgeführt

-> Chemische Transfektion wird immer ex vivo durchgeführt

-> Physikalische Transfektion kann gleichermaßen ex vivo wie in vivo durchgeführt werden

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6
Q

Nenne Vor- und Nachteile von DNA-Viren als Vektoren in der Gentherapie.

A
  1. Vorteile:
    -> Genom liegt bereits als DNA vor
    -> großes Fassungsvermögen
  2. Nachteil:
    -> hohe Wirtszellenspezifität bei der Infektion
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7
Q

Nenne Vor- und Nachteile von RNA-Viren als Vektoren in der Gentherapie.

A
  1. Vorteil:
    -> Breites Wirtszellspektrum
  2. Nachteile:
    -> RNA ist nur transient in Zellen vorhanden
    -> geringeres Fassungsvermögen
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8
Q

Nenne Vor- und Nachteile von Retro-Viren als Vektoren in der Gentherapie.

A
  1. Vorteil:
    -> Breites Wirtszellspektrum
  2. Nachteile:
    -> Replikation ist nur in teilungsaktiven Zellen möglich
    -> tumorgen
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9
Q

Nenne sieben wesentliche Aspekte, die bei der Vektor-Konstruktion für die Gentherapie beachtet werden sollten.

A
  1. Klonierungskapazität
  2. Verpackungszelllinien
  3. Selektionsmarker
  4. Stabilität
  5. Promotoraktivität
  6. Toxizität
  7. Immunogenität
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10
Q

Aus welchen Komponenten besteht der Retrovirus-Vektor für Gentherapien ?

A

-> 5´-UTR
-> Zielprotein
-> Antibiotika-Resistenz
-> 3´-UTR

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11
Q

Welche beiden Verpackungszelllinien werden für den Retrovirus-Vektor benötigt ?

A

-> gag-pol
-> env

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12
Q

Wie ist das retrovirale Genom aufgebaut ?

A

-> diploide ssRNA positiver Polarität

-> 7-10 kB groß

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13
Q

Wie ist das adenovirale Genom aufgebaut ?

A

-> dsDNA

-> 36-48 kB groß

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14
Q

Nenne fünf wichtige Eigenschaften von Retrovirus-Vektoren in der Gentherapie.

A
  1. Vektoren müssen verpackt werden
  2. Direkte gentechnische Manipulationen des Vektors sind möglich
  3. Breites Wirtszellspektrum
  4. Integration an zufälliger Stelle in das Wirtsgenom
  5. Effektive Integration ist nur in teilungsaktiven Zellen möglich
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15
Q

Nenne fünf wichtige Eigenschaften von Adenovirus-Vektoren in der Gentherapie.

A
  1. Vektoren müssen in trans komplementiert werden
  2. Keine direkte gentechnische Manipulation des Vektors möglich
  3. Hohe Wirtszellspezifität
  4. keine Integration in das Wirtsgenom
  5. Effektive Replikation unabhängig von der Teilungsaktivität der Zellen
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16
Q

Eine Strategie zur Manipulation großer viraler Genome ist die homologe Rekombination. Beschreibe diese Strategie kurz.

A

-> Das Zielgen wird im Plasmid von der viralen Sequenz flankiert

-> Kotransfektion von Genom und Plasmid in Zelle

-> Rekombination

-> Selektion

17
Q

Eine Strategie zur Manipulation großer viraler Genome ist die Nutzung bacterial artificial chromosomes. Beschreibe diese Strategie kurz.

A

-> Nutzung eines künstlichen bakteriellen Chromosoms (single copy vom F-Plasmid)

-> Rekombination durch Rac-Prophagen oder Lambda-Phagen

-> Wird häufig für Knock-out- oder Knock-in-Technologien verwendet

18
Q

Promotoren liegen gewebespezifisch vor. Welche Promotoren sind in den folgenden Geweben aktiv ?
1. Leber
2. Muskel
3. Tumor

A
  1. Albumin - Promotor
  2. Myosin light chain-1 - Promotor
  3. Tyrosin-Kinase-Promotor
    DF3/MUC1-Promotor
    Afetoprotein-Promotor
19
Q

Nenne drei Anwendungsmöglichkeiten der Gentherapie.

A
  1. Behandlung genetisch bedingter Erkrankungen
  2. Behandlung von Infektionskrankheiten z.B. AIDS
  3. Onkologie
20
Q

Nenne die drei allgemeinen Vorraussetzungen für eine Anwendung von Gentherapie.

A
  1. Schwere Erkrankung
  2. Ungünstige Prognose
  3. Keine konventionelle Therapie verfügbar
21
Q

Nenne drei Vorraussetzungen für eine Anwendung von Gentherapie zur Behandlung einer genetisch bedingten Erkrankung.

A
  1. Einzelnes Gen ist defekt (monogener Defekt)
  2. Rezessiver Defekt
  3. Gen liegt in klonierter Form vor
22
Q

Nenne fünf Ausschlusskriterien für eine Anwendung von Gentherapie zur Behandlung einer genetisch bedingten Erkrankung.

A
  1. Zusätzliche Chromosomen
  2. Verlust von Chromosomen
  3. Translokation von Chromosomen
  4. Deletion eines Chromosomenabschnittes
  5. Polygene Krankheiten wie Adipositas Hypertonus oder Rheuma
23
Q

Nenne vier Beispiele für Krankheiten, die durch einen monogenen Defekt hervorgerufen werden.

A
  1. Familiäre Hypercholesterinämie
  2. Faktor VIII - Mangel
  3. Mukoviszidose oder zystische Fibrose
  4. ADA-SCID
24
Q

Nenne die Ursachen und Folgen von Familiärer Hypercholesterinämie.

A
  1. Ursachen:
    -> Monogener Defekt
    -> Fehlen des LDL-Rezeptors
  2. Folgen:
    -> Gestörte Cholesterinaufnahme in der Leber
    -> Extrem hoher Cholesterin-Spiegel
    -> Arteriosklerose
    -> Herzinfakt im jungen Alter
25
Q

Nenne die Ursache, Folge und den Therapieansatz bei Faktor-VIII-Mangel.

A
  1. Ursache: Protease der Blutgerinnungskaskade ist defekt
  2. Folge: Hämophilie A
  3. Therapie: Einbringen eines funktionellen Gens
26
Q

Nenne die Ursache, Folge und den Therapieansatz bei Mudoviszidose / Zystischer Fibrose.

A
  1. Ursache:
    -> Defekt im cystic-fibrosis-transmembrane-regulator-Protein
    -> Ionenkanaldefekt in Zellmembran der Schleimhautzellen der Lunge
  2. Folge:
    -> Lebensbedrohliche Verschleimung der Lunge
  3. Therapie: -> Einbringen eines funktionellen Gens
27
Q

Nenne die Ursache, Folge und den Therapieansatz bei ADA-SCID.

A
  1. Ursache:
    -> Defekte Adenosin-Desaminase
  2. Folgen:
    -> Adenosin-Akkumulation in allen Körperzellen; toxisch für unreife lymphoide Zellen
    -> Disfunktion von B- und T-Zellen; Abschwächung des Immunsystems
  3. Therapie:
    ->Einbringen eines funktionellen Gens
28
Q

Nenne drei Methoden zum Gentransfer von Virusvektoren.

A
  1. Intravenöse Injektion (systemisch)
  2. Intraoperative Applikation in die Tumorhöhle (lokal)
  3. Inhalation
29
Q

Wie kann familiäre Hypercholesterinämie therapiert werden ?

A

Ex vivo - Gentherapie an der Leber:

-> Entnahme von Hepatozyten
-> Übertragung des LDL-Rezeptorgens auf die Hepatozyten
-> Vermehrung der gentechnisch veränderten Hepatozyten
-> Infusion der Zellen in die Patientenleber

30
Q

Wie kann Mukoviszidose therapiert werden ?

A

In vivo - Gentherapie.

-> Cystic Fibrosis-Transmembrane Regulator Gen wird in Adenoviren-Vektor eingebracht
-> Vektor wird über ein Spray inhaliert

31
Q

Wie kann X-SCID therapiert werden ?

A

Therapieansatz: Einbringen eines funktionellen Gens für die gamma-Kette des Interleukin-2-Rezeptors

-> Stammzellen des Patientens werden isoliert
-> Stammzellen werden mit rekombinanten Retroviren infiziert
-> Stammzellen werden dem Patienten injiziert

32
Q

Was sind CAR-T-Zellen ?

A

-> Chimäre Antigenrezeptoren

-> Haben Spezifität eines Antikörpers, der an zytotoxische Effektormechanismen der T-Zelle gekoppelt ist

-> Werden ex vivo erzeugt

33
Q

Was ist Genome Editing ?

A

-> Gentherapie ohne Gentransfer

-> Zielsequenz im humanen System kann übers CRISPR/Cas-System geschnitten werden

34
Q

Es gibt zwei zugelassene Gentherapien zur Krebsbehandlung. Welche sind das ?

A
  1. Kymriah gegen lymphatische B-Zell-Leukämie
  2. Yescarta gegen großzellige B-Zell-Lymphome
35
Q

Wie funktionieren die beiden Gentherapien Kymriah und Yescarta ?

A

-> Nutzung der körpereigenen T-Zellen, um die Krebszellen zu bekämpfen

-> T-Zellen werden entnommen und mit chimären Antigenrezeptor (CAR) versehen

-> Veränderte T-Zellen werden dem Patienten injiziert, wo sie die Krebszellen finden und töten

36
Q

Was versteht man unter Epigenome Editing ?

A

-> Modifizierte (“Tote”) Version von Cas9 kann spezifisch Genomsequenz ansteuern

-> Cas9 kann die DNA nicht schneiden

-> Cas9 fusioniert mit DNA- oder Histon-modifizierendem Protein

-> DNA-Modifikationen oder Histonmarker können angebracht oder entfernt werden

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