Généralités Flashcards
3 critères qualité d’une hypothèse de travail d’un article de LCA ?
- Etre pertinente : impact
- Etre plausible/vraisemblable : rationnel de l’étude riche
- Etre précise
Définition d’un perdu de vu ?
= patient pour lequel la mesure du critère de jugement principal est impossible
=> ne concerne que les études prospectives car pour perdre de vu, nécessité d’un suivi
Etude transversale ?
= étude menée à une date précise avec recueil simultané des données relatives à la maladie et aux facteurs de risques étudié, de façon concomitante à l’inclusion du patient (< 24h)
Etude actuarielle ?
= étude prospective avec des durées de suivi différentes d’un sujet à l’autre (prévu dans le protocole)
Incidence en personne-années ?
= incidence calculée x nombre de personnes de la population étudiée x le nombre d’année
Etude factorielle ?
= étude qui vise à comparer les effets d’une molécule seule et en association
Etude en corps divise ?
= étude qui vise à comparer des parties différentes du corps du même individu (ex : placebo dans un oeil, molécule dans l’autre)
Notion de clause d’ambivalence ?
= pour les études interventionnelles :
“tout patient doit, pour être inclus, être à même de recevoir indifféremment l’une ou l’autre des interventions, selon ce que le hasard de la randomisation lui attribuera”
3 risques en cas de critères d’exclusions trop nombreux/restrictifs ?
- population source (et étudiée) non représentative de la population cible : baisse validité externe
- population étudiée plus homogène : augmente validité interne
- difficulté d’inclusion : manque de puissance
Quels sont les objectifs d’une randomisation déséquilibrée ?
=> toujours en faveur du groupe testé
- augmenter les données pour étude de la tolérance
- augmenter le recrutement si nombre important de données manquantes prévu mais NE PERMET PAS D’AUGMENTER LA PUISSANCE
Quelle randomisation élimine le biais “effet-temps” ?
La randomisation par bloc
Quelle randomisation élimine le biais “effet-centre” ?
La randomisation stratifié sur le centre en cas d’essai multicentriques
Randomisation par minimisation ?
= randomisation adaptative, type particulier de randomisation par stratification permettant une égalisation dynamiques des groupes
=> A chaque nouveau patient, on choisit le groupe pour assurer une minimisation des biais la plus optimale possible afin d’obtenir des groupes très similaires
=> surtout utile pour les études avec faibles effectifs
Comparabilité initiale ?
- Assurée par la randomisation
- Vérifier sur le tableau 1 “à vue d’oeil”
- Pour limiter le risque de biais de sélection
Comparabilité en cours d’essai ?
- Assurée par le double aveugle
- Vérifier sur le diagramme de flux : nombre de perdus de vue et patients exclus comparables
- Pour limiter le risque de biais de classement/suivi
Comparabilité finale ?
- Assurée par l’ITT
- Vérifier sur le diagramme de flux
- Pour limiter le biais d’attrition
Définition de l’analyse en intention de traiter ?
- tous les patients randomisés sont inclus dans l’analyse
- tous les patients sont analysés dans le groupe dans lequel ils ont été randomisés
- tous les perdus de vue sont pris en compte
Informations/vérifications primordiales à tirer d’un diagramme de flux ?
- applicabilité des résultats en terme de validité externe : dépend de la différence entre le nombre de patients éligibles et le nombre de patients finalement inclus
- déterminer le type d’analyse effectuée = ITT ou per-protocole ou en traitement reçu
- vérifier le nombre de perdus de vue, d’arrêt et de retrait des patients :
- nb de perdus de vue < 10-15% dans chaque groupe => sinon biais de sélection des perdus de vue
- nb de perdus de vue répartis équitablement => sinon biais de classement différentiel
- perdus de vue analysés en biais maximum => sinon biais d’attrition
Définition du NSN ?
= nombre de sujets chez qui le critère de jugement principal doit être évalué
NSN = nombre de sujet à inclure - nombre estimé de perdus de vue
Intérêts du calcul du NSN ?
- réduire les coûts
- réduire les délais de l’étude (pas de recrutement superflu)
- garantir la puissance statistique
Paramètres principaux nécessaire au calcul du NSN ?
- risque alpha : probabilité de conclure à une différence qui n’existe pas
- risque beta ou puissance : probabilité de ne pas conclure à une différence qui existe
- taille delta de la différence ou écart à mettre en évidence : plus elle est petite, plus NSN grand
- variance ou écart-type (CDJ quantitatif) ou risque de base (CDJ qualitatif)
- probabiité de survenue ou incidence du critère dans le groupe contrôle => si critère composite alors incidence cumulée
Paramètres secondaires à prendre en compte pour le calcul du NSN ?
- type d’étude : supériorité, infériorité, équivalence
- test statistique : unilatéral ou bilatéral
- plan expérimental : groupe parallèle, croisée, séquentiel
- durée de l’étude
- nombre de perdus de vue attendu : rajouter 5% au NSN calculé
Puissance a priori ?
= calcul du NSN
2 types d’articles médicaux à distinguer ?
- article de revue : article publié dans un journal par un expert d’un domaine dont le but est de faire l’état des lieux des connaissances scientifiques dans un domaine particulier
- article de recherche : étude scientifique visant à répondre à une question particulière à l’aide d’un ou plusieurs groupes de patients ou d’expériences sur l’animal ou en laboratoire