Etudes pronostiques Flashcards
Etude pronostique : modalités ?
- population étudiée : sujets malades
- recherche de facteurs pronostiques associés à l’évolution d’une maladie = facteurs suffisamment associés (statistiquement) pour prédire l’évolution mais pas nécessairement de lien de causalité
Etude pronostique : objectifs ?
- adapter la décision thérapeutique, la surveillance, l’information
- définir des groupes homogènes de pronostic pour les scores ou stadifications
- améliorer la planification des futures études cliniques
- compréhension de l’histoire naturelle et de la physiopathologie
Etude pronostique : types de plan de l’étude possible ?
- étude pronostique observationnelle : cohortes pronostiques prospectives (plus rarement rétrospectives)
- étude pronostique interventionnelle = essais contrôlés randomisés : habituellement impossible de randomiser des patients selon des facteurs pronostiques
- études cas-témoins (rare) : cas avec complications et témoins malades sans complication
Etude pronostique : inclusion et recrutement des patients dans une cohorte pronostique ?
- Échantillon représentatif de la population cible (même pronostic)
- critères d’inclusion, exclusion
- critères diagnostiques
- importance du mode de recrutement
- biais lié à la surestimation ou sous-estimation du risque
- biais de sélection lors du recrutement = population hospitalière => privilégier un recrutement non spécialisé hors CHU - Les patients doivent être suffisamment homogènes au regard du pronostic
- inclus au même stade d’évolution = cohorte incidente avec définition cohérente et précise des stades de la maladie
Etude pronostique : suivi d’une cohorte pronostique ?
- suffisamment long pour tenir compte de l’évolution naturelle de la maladie et ainsi détecter les événements
- complet
- correct
- homogène pour tous les patients
=> risque de biais des perdus de vue : si nombre de perdus de vue > 5-10%, car les perdus de vue ont un pronostic différent
=> l’influence de la proportion de perdus de vue sur la validité de l’étude dépend de la fréquence de survenue de l’événement étudié
Etude pronostique : analyse des données d’une cohorte pronostique ?
Moyens de lutter contre les facteurs de confusions potentiels : ajustement par analyse multivariée sur les facteurs pronostiques déjà connus
Tests statistiques utilisables :
- qualitative : RR ou OR
- variable censurée : analyse de survie
Etude pronostique : choix des facteurs pronostiques étudiés ?
On privilégie idéalement :
- facteurs pronostiques les plus pertinents : nombre limité de facteurs testé (règle de 10%)
- facteurs pronostiques déjà connus et validés dans la littérature
- facteurs pronostiques facilement mesurables en routine
Etude pronostique : notion de “score pronostique” ?
= un score pronostique ne pourra être validé (validation interne) que si ses performances dans le classement des patients ont été vérifiées sur un autre échantillon : on peut ainsi a priori décider que la moitié de l’échantillon sera l’échantillon test qui sert à construire le score et que l’autre moitié sera l’échantillon de validation
Etude pronostique : notion de “cohorte de validation” ?
= une cohorte pronostique utilisée pour valider la fiabilité d’un score pronostique déjà décrit dans une première cohorte pronostique
- vérifier la force d’association
- mesurer la discrimination = capacité du modèle à distinguer les malades qui feront ou ne feront pas l’événement
- mesure la calibration = capacité du modèle à prédire correctement les probabilités d’événements
- si la validation du score pronostique se fait sur un échantillon complètement indépendant du premier (autre cohorte par exemple), alors cela augmente la validité externe
Etude pronostique : modèles d’analyse multivariée ?
= selon que l’événement est précoce ou tardif
Evénement PRECOCE :
- prise en compte du facteur temps = NON
- test statistique pour analyse mutlivariée = modèle de régression logistique où la variable expliquée est la survenue de l’événement et les variables explicatives sont les facteurs d’intérêts et pronostiques connus
Evénement TARDIF :
- prise en compte du facteur temps = OUI
- test statistique pour analyse multivariée = modèle de Cox qui prend en compte le temps d’observation
- le rôle du facteur pronostique d’intérêt sera évalué par le hazard ratio ajusté qui s’interprète comme un RR
