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Évaluation De L’efficacité Flashcards

1
Q

Quel sont les éléments qui guident le choix de l’indication thérapeutique ? (4)

A
  • Pathologie- cible
  • Besoin médical non satisfait
  • stratégie commerciale
  • ressources corporatives
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2
Q

Qu’est-ce que l’on veut dire par pathologie-cible lors du choix de l’indication ?

A

Algorithme décisionnel :
Ex: Amitryptiline
Indication précise. Traitement symptomatique
Maladie Douleur aiguë
Air thérapeutique Rx S.N.C analgésique

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3
Q

Qu’est-ce qu’on entend par diagnostic médicale ?(5)

A
  • Diagnostic doit être basé sur des critères reconnus et validés (acceptable pour agence réglementaire/spécialiste)
  • Sévérité de la maladie : léger,modérée,sévère
  • Présence ou non de maladie concomitante
  • Traitement pour une 1er manifestation ou une récidive ?
  • Maladie chronique ou non?
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4
Q

Qu’est-ce que l’on veut dire par besoin médical non satisfait lors du choix de l’indication ?

A

On identifie des besoins médicaux dans une aire thérapeutique ciblée
Est-ce que les traitements actuels sont satisfaisant ou aucun traitement existe ?
= recensement extensif de la littérature

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5
Q

Qu’est-ce que je dois fournir comme élément face au besoin médicale non satisfait lors du choix de l’indication si la classe thérapeutique est nouvelle ?

A

3-5 molécules semblables si maladie chronique et sa prévalence élevés

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6
Q

Qu’est-ce que je dois fournir comme élément face au besoin médicale non satisfait lors du choix de l’indication si les nouvelles molécules font partie d’une même classe ?

A

il faut préciser les besoins qui sont pas combler par autre molécules : efficacité insuffisante, innocuité insuffisante, forme pharmaceutique peu pratique, nécessite de Rx combinés

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7
Q

Qu’est-ce que je dois fournir comme élément face au besoin médicale non satisfait lors du choix de l’indication si le marché est déjà saturé?

A

faut avantage autres que thérapeutique (formulation,thérapie combiné,isomère actif )

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8
Q

Vrai ou Faux ?

Le produit en développement peut exister ailleurs que dans le marché ciblé

A

Vrai (approbation accélérer)

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9
Q

Qu’est-ce que l’on veut dire par stratégie commerciale lors du choix de l’indication ? (4)

A
  • Compétition actuelle et futur (analyse du marché)
  • Potentiel thérapeutique (valeur scientifique)
  • la vie commerciale protégée (brevet et exclusivité conférés par les agences réglementaire)
  • historique de développement (succès passés)
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10
Q

Qu’est-ce que l’on veut dire par ressource corporatives lors du choix de l’indication ? (3)

A

Ressources :
- Intellectuelle = type de chercheur , expertise
- Matérielle = laboratoires, équipement
- Financière = développer le nouveaux Rx

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11
Q

Propriété intellectuelle peut être disponible de quel façon ?(2)

A
  • Sans brevet (hatch-waxman = accès données innocuité et efficacité pour faire étude BioD)
  • brevet PCT complet (normale demander par compagnie)
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12
Q

Qu’est-ce qui peut faire varier la nature du paramètres clinique ? (2)

A
  • la pathologie concernée (objectif thérapeutique visé)
  • l’objectif de l’essai (critère clinique choisi)
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13
Q

Qu’est-ce qui détermine la nature du paramètre clinique ? (2)

A
  • le plan statistique
  • la puissance de l’étude
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14
Q

Quel sont les catégories se rattachant a la nature du paramètre clinique ? (6)

A
  • événement clinique
  • critères composites
  • durées
  • échelles et scores
  • mesures quantitatives
  • Binarisation
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15
Q

Quel sont les désavantages de là catégories événement clinique de la nature du paramètre clinique ?(3)

A

Désavantage :
- une définition précrise de l’évènement est essentielle ( pas flou définition)
- la performance diagnostic de la procédure utilisée pour détecté la survenue de l’événement clinique peut avoir un impact sur la mesure de l’effet du traitement.
Sensibilité : capacité du test à détecter correctement les vrais cas positif (eviter biais)
Spécificité : capacité du test a exclure correctement les cas négatifs (ajout puissance comparaison)
- peut prendre du temps avant observer évènement = utilisation paramètres substitue

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16
Q

Qu’est-ce qu’un événement clinique ?

A

Recensement des patients qui présentent un événement clinique prédéfini, ce qui permet d’estimer la fréquence de survenue de l’évènement ou le risque
Ex: infractus du myocarde

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17
Q

Qu’est-ce qu’un critères composites ?

A

Critère qui prend en considération simultanément PLUSIEURS événements cliniques (composite endpoint)

Un patient sera considéré comme étant positif dès qu’il subit UN des évènements = permet d’augmenter les chances d’observer ces événements chez les patients

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18
Q

Quel sont les avantages de la catégories événement clinique de la nature du paramètre clinique ?

A

Avantages :
- mesure objective facilement mesurable (variable binaire = présent ou non)

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19
Q

Quel sont les avantages de la catégories critères composites de la nature du paramètre clinique ?(3)

A

Avantages :

-permet de regrouper des événements qui sont généralement associés a un échec thérapeutique
(Ex: infractus/décès/AVC)
- permet de mieux évaluer la balance bénéfice (survie sans invalidité ) VS risque (complications hémorragiques graves)
- permet de combiner des issue cliniques solides avec des critères substituts, ce qui augmente la puissance de l’étude(mesure de biomarqueurs sont plus faciles à obtenir), il en résulte des études plus petites et plus rapides

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20
Q

Quel sont les désavantages de la catégories critères composites de la nature du paramètre clinique ?(2)

A

Désavantages:

  • plusieurs occurrences ne sont comptées qu’une fois par patient (si patient a les 3 événements il v compter pour 1)
  • le même poids est donné aux différentes occurrences (questionnement sur la pertinence clinique = infarctus et mort même poids ??)
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21
Q

Qu’est-ce que la durée signifie lorsqu’on parle de la nature du paramètre clinique ?(3)

A

Utiliser comme paramètre d’efficacité :

  • augmenter la durée de survie
  • augmenter le délai de survenue d’un événement clinique
  • diminuer la durée des symptômes ou de la maladie
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22
Q

Quel sont les avantages de la catégories durée de la nature du paramètre clinique ?

A

Avantage :

  • utilisé surtout pour le décompte des hospitalisations ou des décès (événement enregistré de manière fiable et accessible)
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23
Q

Quel sont les désavantages de la catégories durée de la nature du paramètre clinique ?(3)

A

Désavantages :

  • analyse statistique plus délicate (distributions asymétriques, durée de suivi variable, censure es données)
  • nécessite de connaître le moment de survenue de l’évènement avec suffisamment de précision et d’exactitude, d’où nécessité de mesures ou visites fréquentes (patient jamais sur de quand)
  • s’avère souvent plus facile d’évaluer la proportion de patients guéris
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24
Q

Quel sont les avantages de là catégories échelle de la nature du paramètre clinique ?

A

Ils permettent de quantifier numériquement des phénomènes qui ne se caractérisent pas par une dimension physique (ie qualitatifs)

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25
Q

Quel sont les désavantages de là catégories échelle de la nature du paramètre clinique ?(3)

A
  • Mesures qualitatives ordinales (nécessitent un test du chi-2)absence de lien statistique entre 2 variables
  • L’évaluation repose beaucoup sur le jugement clinique du médecin
  • Le jugement clinique du MD varie selon les écoles de formation ou la région géographique, ce qui peut introduire plus de variabilité dans les études multicentriques
26
Q

Qu’est-ce que la catégorie Échelle dans la nature du paramètre clinique ?

A

Les échelles « scales » permettent de mesurer l’intensité d’un phénomène clinique (gêne fonctionnelle, intensité d’un symptôme, stade évolutif, etc.)

Chaque classe est caractérisée par un chiffre ou qualificatif pour indiquer la relation d’ordre entre les classes

27
Q

Qu’est-ce que la catégorie Score dans la nature du paramètre clinique ?(3)

A
  • Permet de mesurer des phénomènes multidimensionnel
  • Un certain nombre d’items analysant les différentes composantes du processus étudié sont cotés puis additionnés afin d’obtenir le score global
  • établis à partir d’études pronostique
28
Q

Quel sont les avantages de là catégories score de la nature du paramètre clinique ? (2)

A

Ils représentent en un seul nombre la totalité des dimensions envisagées

Ils servent d’outils simplifiés pour la prédiction du risque

29
Q

Quel sont les désavantages de là catégories score de la nature du paramètre clinique ? (2)

A

La moyenne d’un groupe peut devenir une valeur fractionnaire (utiliser la médiane pour représenter le groupe)

La proportionnalité de la métrique est discutable
Ex. le passage d’un score de 1 à 2 n’est pas équivalent à celui de 19 à 20

30
Q

Qu’est-ce que la catégorie mesure quantitative dans la nature du paramètre clinique ?

A

Une évaluation ou observation de ce paramètres qui produit des données numérique ou chiffrés

Ex: Paramètres biologiques (ex. charge virale, température)
Épreuve fonctionnelle (ex. périmètre de marche, débit expiratoire forcé)
Autres (ex. échelle visuelle analogique ou VAS, neurostimulateur)

31
Q

Quel sont les avantages de là catégorie mesure quantitative de la nature du paramètre clinique ? (2)

A

Mesures répétées (ou longitudinales)
- Permettent de caractériser la dynamique de l’effet thérapeutique
- Analyses statistiques appropriées si comparaisons temps par temps
- la comparaison s’effectue soit sur la dernière mesure, ou sur un paramètre résumé tel que la moyenne, l’aire sous la courbe ou encore un modèle d’évolution (MMRM)

Sensibilité plus grande vs données discrètes (nécessite moins de patients)

32
Q

Quel sont les désavantages de là catégorie mesure quantitative de la nature du paramètre clinique ?

A

Risque accru d’obtenir une différence statistiquement significative mais de faible ampleur (solution: binarisation)

33
Q

Qu’est-ce que la catégorie Binarisation dans la nature du paramètre clinique ?

A

Utilisée pour faciliter l’interprétation clinique en transformant un résultat en termes de succès ou d’échec thérapeutique.
Les effets mesurés par des scores, échelles, ou variables continues sont transformés en variable binaire selon une valeur seuil établie par le milieu clinique et déterminée d’avance dans le protocole.

34
Q

Quel sont les avantages de là catégorie binarisation de la nature du paramètre clinique ?

A

Permet de séparer les proportions de patients qui répondent ou non selon un critère prédéfini

35
Q

Quel sont les désavantages de là catégorie binarisation de la nature du paramètre clinique ? (2)

A
  • Les seuils choisis sont rarement les mêmes d’une étude à l’autre, ce qui rend toute comparaison difficile
  • Perte de puissance
36
Q

Qu’est-ce qu’un paramètre clinique ?

A

paramètre d’efficacité; le type de données qu’on va recueillir pour mesurer l’effet du Rx.
Mesure objective
Déterminer si intervention étudiée est bénéfique

37
Q

Qu’est-ce qu’un critère clinique ?

A

clinical endpoint = critère d’efficacité = critère de jugement

c’est le résultat ciblé d’un essai clinique pour aider à déterminer l’efficacité du Rx étudié.
Différence qui est juger cliniquement significative

38
Q

Qu’entend-on par bénéfice clinique?

A. Bénéfice tangible pour le patient
B. Effet cliniquement significatif

A

A(questionnaire) et B (différence suffisamment importante pour être statistiquement significatif )

39
Q

Quel sont les 4 types d’objectifs thérapeutiques ?

A
  • guérison
  • prévention
  • symptomatologie
  • amélioration de la qualité de vie
40
Q

Objectifs de guérison : donne moi l’objectif thérapeutique et le critère clinique de la situation clinique pathologie aiguë spontanément résolutive

A

Objectif thérapeutique : accélérer la résolution
Critère clinique: diminution de la durée de la maladie
Ex: rhume

41
Q

Objectifs de guérison : donne moi l’objectif thérapeutique et le critère clinique de la situation clinique pathologie aiguë résolutive pouvant se compliquer

A

Objectif thérapeutique : éviter la survenue des complications
Critère clinique : diminution de la fréquence des complications
Ex: infection

42
Q

Objectifs de guérison : donne moi l’objectif thérapeutique et le critère clinique de la situation clinique pathologie aiguë spontanément résolutive mais pouvant être guérie

A

Objectif thérapeutique : guérir la maladie
Critère clinique : augmentation du taux de guérison
Ex: pneumonie appendicite

43
Q

Objectifs de prévention : donne moi l’objectif thérapeutique et le critère clinique de la situation clinique situation a risque

A

Objectif thérapeutique : prévention primaire de l’apparition d’un événement clinique
Critère clinique : retarder les évènements ou diminuer leur fréquence
Ex: vaccin COVID

44
Q

Objectifs de prévention : donne moi l’objectif thérapeutique et le critère clinique de la situation clinique prévention secondaire

A

Objectif thérapeutique : prévenir les récidives au sens large
Critère clinique : retarder les récidives ou diminuer leur fréquence
Ex: infractus/fracture osseuse en ostéoporose

45
Q

Objectifs de prévention : donne moi l’objectif thérapeutique et le critère clinique de la situation clinique maladie chronique

A

Objectif thérapeutique : prévenir les complications
Critère clinique : retarder les complications ou diminuer leur fréquence
Ex: syndrome métabolique/diabète

46
Q

Objectifs symptomatologie et qualité de vie : donne moi l’objectif thérapeutique et le critère clinique de la situation clinique situation maladie chronique ou aiguë,évolutive ou spontanément résolutive

A

Objectif thérapeutique: traitement symptomatique
Critère clinique : supprimer ou diminuer l’intensité des symptômes
Amélioration de la qualité de vie

47
Q

Objectifs symptomatologie et qualité de vie : donne moi l’objectif thérapeutique et le critère clinique de la situation clinique traitement palliatif

A

Objectif thérapeutique : traitement symptomatique
Critère clinique : amélioration qualité de vie

48
Q

Classification des paramètres d’efficacité : quel sont les 3 paramètres utilisés pour évaluer l’efficacité d’un nouveau Tx ?

A
  1. Biomarqueur
  2. Paramètre substituts (surrogate marker)
  3. Réponse clinique (clinical outcome)
49
Q

Classification des paramètres d’efficacité : qu’est-ce qu’un biomarqueur ?

A

critères de jugement intermédiaires puisqu’ils ne correspondent pas directement à un objectif thérapeutique et documentent plutôt les mécanismes d’action des médicaments.

Ils ne constituent pas une preuve directe d’efficacité parce qu’il n’est pas prouvé que l’effet du Tx conduit directement et invariablement à un bénéfice clinique (pas de garantie).

50
Q

Classification des paramètres d’efficacité : qu’est-ce qu’un paramètre substituts ?

A

Un paramètre substitut est un examen de laboratoire ou un signe physique utilisé à la place d’une réponse clinique (résultat réel) pour évaluer l’efficacité d’un Tx.

Biomarqueur validés comme substitut

51
Q

Classification des paramètres d’efficacité : qu’est-ce qu’une réponse clinique ?

A

Résultat clinique (comment le patient se sent,fonctionne ou survit)

52
Q

Classification des paramètres d’efficacité : quel sont les 3 facteurs essentiels pour qu’un biomarqueur soit validé en temps que substitut ?

A

1 - plausibilité biologique de la relation
2- études épidémiologiques expérimentales démontrant la capacité de prédiction de la variable de substitution pour le résultat clinique
3- résultat d’essais cliniques qui démontre que le traitement a des effets correspondants sur la variable de substitution et sur le résultat clinique

53
Q

Quel sont les 4 niveaux d’évidence clinique concernant l’efficacité ?

A
  1. Très rare
  2. Rares
  3. Quelques un
  4. La majorité
54
Q

Qu’est-ce que l’on veut dire lorsqu’on parle du niveau 1 d’évidence concernant l’efficacité des critère de jugement clinique ?

A

Niveau 1 (très rares)
Issue clinique réelle qui se traduit par un bénéfice clinique pour une indication précise et une classe donnée de Rx.
Ex: mort

55
Q

Qu’est-ce que l’on veut dire lorsqu’on parle du niveau 2 d’évidence concernant l’efficacité des critère de jugement clinique ?

A

Niveau 2 (rares) « Validated surrogate endpoint »
Un paramètre substitut validé pour une indication précise et une classe donnée de RX (classe thérapeutique sécuritaire avec forte évidence que les risques encourus par des effets non-ciblés sont acceptables)

56
Q

Qu’est-ce que l’on veut dire lorsqu’on parle du niveau 3 d’évidence concernant l’efficacité des critère de jugement clinique ?

A

Niveau 3 (quelques- uns) « Reasonably likely surrogate »
Biomarqueur non validé, mais raisonnablement susceptible de prédire l’issue clinique (implication directe dans le mécanisme pathologique démontrée en clinique) pour une indication précise et une classe donnée de RX (classe thérapeutique sécuritaire avec évidence que les risques encourus par des effets non-ciblés sont acceptables) et dont l’effet sur le biomarqueur est suffisamment important et durable

57
Q

Qu’est-ce que l’on veut dire lorsqu’on parle du niveau 4 d’évidence concernant l’efficacité des critère de jugement clinique ?

A

Niveau 4 (la majorité) « Candidate surrogate »
Un corrélat indicatif de l’activité biologique, mais non établi à un niveau
supérieur
Ex: fièvre

58
Q

Quel niveau d’évidence clinique concernant l’efficacité est utilisé pour une approbation accéléré ?

A

Niveau 3 !!!
Condition doit être une maladie grave qui cause mortalité ou morbidité et y’a pas de traitement qui existe

59
Q

Les approbation accélérée des médicaments se font dans quel contexte ?

A

Approbation accélérée de Rx pour le traitement de maladies qui peuvent causer la mort ou une morbidité irréversible, lorsque les thérapies existantes ne parviennent pas à combler un important besoin clinique.

60
Q

Quel sont les préoccupations qu’on a pour les approbations accélérer ?(4)

A

• Échéancier souvent non respectés une fois l’homologation accordée
• application de la règle pour des maladies chroniques
• Niveau 3 = démonstration de l’efficacité reposant sur uniquement un critère substitut
• vue qu’on a pas démontré un profil d’innocuité assez large sa ce peut que le médicament s’avère nocif après l’approbation = innocuité.

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