Etudes thérapeutiques

Question 1

Dans quelle étude l’analyse de 1ère intention est per protocole?

Answer 1

Non infériorité

Question 2

Quels sont les avantages des test parametriques vs non parametrique ?

Answer 2

Plus de puissance (mais distribution doit etre normale)

Question 3

Quelles sont les conditions pour un cross over?

Answer 3

• maladie chronique et stable
• CDJ peut être mesuré à plusieurs reprise chez une même personne et sans effet d’apprentissage
• effets des ttt rapides et réversibles à l’arrêt+ pas d’effet rémanent ou rebond
• peu de perdus de vue en 1ère période
• pas d’effet période (= effet modifié si ttt en 1er ou en 2eme)
• effet du 1er ttt de doit plus interagir avec CDJ apres wash out
• pas de guérison après la 1ere période
• le patient ne doit pas s’habituer à des effets secondaires

Question 4

Quels sont les 2 avantages du cross over?

Answer 4

• augmente la validité interne

- gain de puissance

Question 5

Qu est ce qu un plan factoriel ? Quel est son intéret?

Answer 5

• groupe témoin (placebo A + placebo B) + groupe (A + pl B), (B+ plA), (B+A)
• efficacité vs placebo + interaction entre les deux ttt (recherche de synergie/antagonisme)

Question 6

Qu’est ce que la période de run in?

Answer 6

Pré inclusion avec placebo pour tt le monde —> exclure les placebo répondeur et sélectionner les meilleurs observants

Question 7

Quelle est l ordre des NSN selon les types d études thérapeutiques?

Answer 7

NSN non inf&raquo_space;> supériorité > équivalence

Question 8

Quels types de test statistiques son utilisés dans les études de non infériorité ?

Answer 8

Test spécifiques (pas au programme??)

Question 9

Quelles sont les 2 situations où l’on prend en compte l’analyse en per protocole + ITT?

Answer 9

• non inf

- tolérance

Question 10

Quels sont les 3 risques de l’analyse per protocole?

Answer 10

• Perte de la comparabilité des groupes
• faussement des résultats sur le CDJ principal et biais d attrition
• baisse de la puissance si beaucoup d’exclus

Question 11

Quel est le biais majeur de l’analyse en ttt de reçu?

Answer 11

SELECTION (plus de bénéfice de la randomisation)

Question 12

Quelles sont les 3 techniques des analyses de survie?

Answer 12

• kaplan meier (descriptive)
• log rank = univarié
• cox = multivarié

Question 13

Quelle population peut on retrouver dans une courbe de kaplan meier ?

Answer 13

Population en ITT à t0

Question 14

Qu’est ce qui permet de dire qu’une analyse en sous groupe était planifiée ? Quel biais cela évite t il?

Answer 14

Randomisation stratifiée sur ce critère : évite un biais de sélection avec perte de la comparabilité

Question 15

Comment représente t on une analyse en sous groupe?

Answer 15

Diagramme de forest

Question 16

Quels sont les 6 objectifs et intérêts des analyses intermédiaires ?

Answer 16

• arrêt pour efficacité
• arrêt pour toxicité
• arrêt pour futilité
• vérifier le taux d’écart au protocole
• vérifier le taux d inclusion
• vérifier les caractéristiques des patients

Question 17

Quelles sont les conditions pour réaliser des analyses intermédiaires valables et éthiques? (2)

Answer 17

• prévu a priori

- ajustement du risque alpha avec diminution de la valeur seuil (<5%)

Question 18

Dans quel type d essai doit on systématiquement avoir un groupe contrôle? Quels sont les 3 paramètres pris en compte grâce à ce groupe?

Answer 18

Phase III (pas pour II)

• s’affranchit de l’évolution spontanée de la maladie
• s’affranchit de l effet placebo ou effet prise en charge
• s’affranchit des phénomènes de régression vers la moyenne

Question 19

Comment calcule t on le RAR? RRR? Quand utilise t on ces valeurs ?

Answer 19

A= placebo
B = ttt

RAR = A-B—> minimiser une augmentation d un évènement défavorable
RRR= (A-B)/A —> diminution d un risque/évènement défavorable ou augmentation d’un évènement favorable

Question 20

Qu’est ce que le score de propension?

Answer 20

—> évalue la comparabilité des groupes (si ps de randomisation+++ ou évalue la qualité de la randomisation)