Études expérimentales et quasi expérimentales: Principales caractéristiques et sujets relies Flashcards
Études expérimentales
Définition(3caractéristiques):
- Manipulation: Exposer délibérément les sujets à une intervention / traitement (variable indépendante) et observer les effets sur la variable dépendante;
- Comparaison entre 2 ou + groupes: Utiliser des comparaisons (p.ex.: groupe contrôle) afin de juger des effets d’une variable indépendante (intervention / traitement) sur la variable dépendante;
- Répartition aléatoire (randomisation): Les sujets sont répartis au hasard entre le groupe expérimental et le groupe contrôle;
▪ Afin d’éviter que des différences entre les groupes n’influencent la variable dépendante (ou, dit autrement, pour s’assurer que les deux groupes soient comparables en tout point sauf pour ce qui est de l’exposition à l’intervention dont on cherche à évaluer les effets).
Études expérimentales - caractéristiques générales
- Caractéristiques générales:
- Meilleur devis pour mettre en lumière des relations de cause à effet (car il offre un meilleur contrôle des biais potentiels que les études observationnelles transversales, de cohorte (non-expérimentale) ou cas-témoins);
** Rappel: lorsque les participants ne peuvent pas être répartis aléatoirement entre les groupes ou lorsqu’il n’y a pas de groupe de comparaison, on parle d’étude quasi-expérimentale;
Études expérimentales - des synonymes dans la littérature
- Essai randomisé contrôlé (randomized controlled trial);
- Essai clinique (clinical trial);
- Étude de cohorte expérimentale;
▪ Car l’étude expérimentale est un type d’étude de cohorte dans laquelle les conditions de l’étude (c.-à-d., sélection des groupes, nature des interventions, la durée du suivi, le choix des mesures et des résultats) sont entièrement sous le contrôle du chercheur;
▪ C’est pour cette raison que les études expérimentales font partie des études longitudinales de cohorte (voir Figure, diapo 4);
Études expérimentales - éthiques
- En général, il est éthique d’assigner au hasard les patients entre le groupe
expérimental et le groupe témoin quand:
▪ Il n’existe aucune preuve scientifique irréfutable démontrant que l’un des traitements à l’étude est nettement plus efficace que l’autre;
▪ Des études préliminaires permettent de croire que l’un des traitements à l’étude sera plus efficace ou tout aussi efficace que l’autre;
▪ L’étude est de bonne qualité scientifique (méthode rigoureuse); - C’est un principe éthique qu’on appelle l’équipoise;
- Lorsque l’équipoise n’est pas satisfaite, il faut recourir à des études observationnelles (p.ex.: de cohorte, cas-témoins).
Études expérimentales - Avanatges
- Les études expérimentales sont le standard de référence pour déterminer l’efficacité d’interventions en santé;
- Meilleur devis pour contrôler les biais de sélection, de mesure et de confusion;
- Meilleur devis pour suggérer des relations de cause à effet;
Études expérimentales - désavantages
- Études très coûteuses et souvent très longues et laborieuses;
- Certaines interventions ne peuvent pas, pour des raisons éthiques ou pratiques, faire l’objet d’une expérimentation; ce qui nous ramène aux études observationnelles (p.ex.: cohorte, cas-témoins, transversale);
Études expérimentales - quelques variantes
Variantes : Études d’utilité versus efficacité
- Utilité (efficacy): Est-ce que le traitement ou l’intervention d’intérêt fonctionne
dans des conditions idéales?
▪ Implique d’échantillonner des patients « idéaux » (Voir diapo 13) et de réaliser l’étude
dans des conditions idéales;
▪ La majorité des études expérimentales sont des « efficacy studies »;
- Efficacité (effectiveness): Est-ce que le traitement ou l’intervention fonctionne dans des conditions normales de pratique?
▪ Implique d’échantillonner des patients « typiques » (Voir diapo 14) et de réaliser l’étude dans des conditions normales (non idéales);
▪ On appelle ces études des « pragmatic trials » ou essais pragmatiques;
Études expérimentales - Utilité vs efficacité
Les études d’utilité précèdent habituellement les études d’efficacité.
Raison: si le traitement administré sous des conditions « idéales » est inefficace, rien ne sert de l’évaluer sous des conditions
« normales » de pratique. Il ne fonctionnera pas plus.
L’écart entre les résultats des études d’utilité et d’efficacité est appelé « implementation gap ». Il s’agit de l’écart entre les soins
« idéaux » et les soins « ordinaires ». Cet écart est un objet d’étude en soi (p.ex.: projets d’amélioration continue de la pratique);
Études expérimentales - échantillonnage (2 approches possibles)
- Échantillonner des patients « idéaux » (études d’utilité):
▪ Les patients doivent rencontrer des critères d’inclusion et d’exclusion très stricts → ces patients ne ressemblent pas à ceux que vous voyez sur vos unités de soins;
❖ On exclut, par exemple, les patients gravement malades, ceux ayant plusieurs comorbidités ou une faible observance aux traitements;
❖ On crée délibérément un biais de sélection afin de réduire le risque de biais de confusion;
▪ On vise ainsi à augmenter l’homogénéité des patients et à renforcer la validité interne de l’étude (démontrer que l’intervention fonctionne réellement dans des conditions idéales; pas forcément celles de la pratique usuelle);
▪ Ce faisant, on réduit la validité externe de l’intervention (c.-à-d., sa généralisabilité à la pratique usuelle). - Échantillonner des patients « typiques » (études d’efficacité):
▪ Stratégie qui consiste à sélectionner un échantillon représentatif des patients
« typiquement » rencontrés dans la pratique clinique→ces patients ressemblent à ceux que vous voyez sur vos unités de soins;
▪ Stratégie employée dans une sous-catégorie d’études expérimentales appelées « essais pragmatiques » (pragmatic trials).
Devis expérimentaux: autres variantes
Comparative effectiveness study
* C’est une étude expérimentale dont le but est d’aider les cliniciens à choisir entre deux ou plusieurs traitements alternatifs disponibles;
* Les options thérapeutiques doivent être perçues comme efficaces et faire partie de l’arsenal thérapeutique existant;
* Aide les cliniciens et les patients à savoir quel traitement choisir, dans quelles circonstances, et avec quelles conséquences;
Cluster randomized trials
* C’est une étude expérimentale où ce sont des groupes (p.ex.: hôpitaux, écoles) qui sont assignés de manière aléatoire au groupe intervention ou au groupe contrôle;
* Utile quand il y a un risque de contamination (spill-over) de l’effet de l’intervention du groupe intervention au groupe contrôle dans un même groupe (cluster) (p.ex.: comment des infirmières pourraient soigner des patients différemment dans une même unité de soins?)
Études expérimentales : L’intervention
- Une bonne intervention doit rencontrer trois critères:
▪ Faisabilité / acceptabilité: Elle doit pouvoir être facilement adoptée par les cliniciens dans les milieux (p.ex.: peu complexité, rapide à exécuter, compatible avec les façons de faire dans le domaine). Ce critère est souvent évalué lors d’une étude-pilote préalable;
▪ Reproductibilité: Elle doit être décrite avec suffisamment de détails afin de pouvoir être reproduite dans une variété de milieux. C’est à la lecture de l’article qu’on évalue ce critère;
▪ Efficacité: Son efficacité à modifier le facteur d’intérêt (maladie, condition) doit être démontrée. C’est le but des études expérimentales;
Études expérimentales - groupe témoin ou contrôle
- Les patients du groupe témoin peuvent être exposés à:
Aucune intervention;
▪ Les soins usuels (« care as usual »);
▪ Un placebo;
▪ Une autre intervention (p.ex.: la meilleure option thérapeutique actuellement disponible); - La nature du groupe témoin dépend souvent du contexte de l’étude;
Le groupe témoin permet d’éliminer plusieurs explications alternatives quant à
l’amélioration de l’état des patients:
Effet que nous souhaitons mesurer au moyen d’une étude expérimentale;
Effet thérapeutique induit par le fait
d’administrer à un patient un « traitement » ou une « intervention » sans valeur thérapeutique. Les études suggèrent que de 31 à 58% des patients peuvent être soulagés ou guéris pas un placebo!!
Effet des soins habituellement offerts pour la condition d’intérêt;
Effet habituellement bénéfique induit par un changement volontaire de comportement dû au fait de participer à une étude;
Effet naturel de la maladie. Plusieurs états (p.ex.: le deuil, la grippe, le stress) s’améliorent par eux-mêmes avec le temps, sans aucune intervention;
Études expérimentales - répartition aléatoire des sujets
- Randomisation (hasardisation) permet que:
▪ Chaque personne ait une chance de faire partie des groupes à l’étude (p.ex.: intervention et témoin);
▪ Les caractéristiques des individus (p.ex.: âge, sexe, comorbidités, pronostic) soient réparties de manière homogène entre les groupes; - On vise ainsi à réduire les biais de:
▪ Sélection: comparer des groupes qui sont différents sur une ou plusieurs caractéristiques
autre que l’intervention d’intérêt;
▪ Confusion: Éviter qu’une des caractéristiques des participants, associée à l’intervention et à la variable dépendante, viennent biaiser les résultats;
Étude expérimentales - deux modes de sélection dans une même étude
Dans les études expérimentales, il y a souvent deux étapes d’échantillonnage (voir: Figure).
Par ailleurs, la randomisation ne garantit pas que les groupes seront similaires. Des dissemblances peuvent survenir par hasard (la chance), surtout lorsque la taille de l’échantillon est petite;
Pour évaluer le degré de similitude des groupes, les auteurs présentent souvent un tableau comparant les caractéristiques de base des patients de chaque groupe; les « baseline characteristics » (voir diapo suivante);
Note: sélection élective = de convenance
Dans cet exemple, on voit que la randomisation semble avoir bien fonctionné. Les deux groupes semblent équivalents pour ce qui est des 7 caractéristiques présentées. Les petites différences observées (dues au hasard) seront « ajustées » ou éliminées lors des analyses statistiques (nous en reparlerons après la mi-session).
Ce tableau a donc 2 utilités:
1. Présenter les caractéristiques des patients ayant
participé à l’étude;
2. Évaluer si la randomisation a permis d’obtenir des
groupes équivalents pour ces caractéristiques;
