Estudo clínico randomizado

Question 1

O que é um estudo clínico randomizado?

Answer 1

É o melhor estudo para avaliar uma intervenção. É um desenho de estudo analítico, longitudinal prospectivo.

Question 2

O que são estudos de superioridade e de não-inferioridade?

Answer 2

Superioridade: avalia se uma intervenção é melhor que a outra. Só é realizado após um teste de segurança.

Não-inferioridade: para se saber se uma é tão boa quanto outra (se a intervenção é tão boa quanto o controle, intervenção já existente).

Question 3

Qual é a importância da randomização?

Answer 3

É o principal poder estatístico do estudo clínico randomizado. Elimina erros sistemáticos, reduz viés de seleção, reduz viés de confundimento, facilita o mascaramento (cegamento) do estudo, facilita a análise estatística (que pressupõe uma randomização adequada).

Question 4

Quais são as características de uma randomização adequada?

Answer 4

• Alocação aleatória (elimina viés de seleção e evita fator de confundimento - amostra viciada);
• Alocação oculta (participante não sabe em que grupo está);
• Mascaramento/cegamento (previne viés de informação);
• Tamanho da amostra (calculado baseado na probabilidade de erros tipo I e tipo II);
• Viés de publicação (resultados positivos são mais publicados;
• Tempo de seguimento (<70% praticamente invalida a análise dos dados);
• Validade externa.

Question 5

Quais são os tipos de cegamento num estudo clínico randomizado?

Answer 5

• Simples cego: apenas o grupo que recebe a intervenção não sabe que recebe;
• Duplo cego: nem quem recebe a intervenção nem quem ministra a intervenção sabem (não pode haver em cirurgia, por exemplo);
• Triplo cego: não sabe nem quem recebe a intervenção, nem quem dá a intervenção, nem quem analisa os dados.

Question 6

Quais fatores interferem na validade externa de uma amostra?

Answer 6

• Participantes com características próximas àquelas da população de interesse;
• Ambiente de estudo assemelhando-se à clínica.

Question 7

Quais são as medidas de efeito de um estudo clínico randomizado?

Answer 7

Risco relativo e diferença de risco.

Question 8

O que é diagrama CONSORT e qual é a sua importância?

Answer 8

É um protocolo internacional para ensaios clínicos. Indica como ocorreu a randomização, o índice de drop-out, o seguimento dos pacientes e a análise.

Question 9

O que é “drop out”?

Answer 9

Desistência dos pacientes. Trabalho com >20% de desistência perde a validação externa.

Question 10

Quais são as fases da análise de uma intervenção?

Answer 10

• Fase pré-clínica (estudos em animais);
• Fase I: primeiros ensaios envolvendo seres humanos;
• Fase II (Pesquisa Terapêutica Piloto): qual é a melhor dose? A droga é segura?
• Fase III (Pesquisa Terapêutica Ampliada): avaliação da eficácia de uma intervenção e seus desfechos clínicos (longo prazo);
• Fase IV (Pesquisa Pós-comercialização): intervenção acessível à população geral. Avaliar complicações raras,, reações adversas, efeitos a longo prazo e novos usos para o fármaco (que deve voltar à fase II antes de iniciar esse novo uso).

Question 11

Quais são as etapas para avaliar a qualidade de um bom estudo?

Answer 11

Ler o resumo, dar atenção à metodologia (randomização, alocação, cegamento e grupos semelhantes). Clareza na exposição dos resultados, diagrama CONSORT e franqueza na exposição dos drop-outs e falhas do gênero.

Question 12

Quais são os dois principais tipos de erro em uma pesquisa?

Answer 12

Erro tipo I: Quando a hipótese nula é verdadeira e você a rejeita (tipo alfa).

Erro tipo II: Quando a hipótese nula é falsa e você não a rejeita (tipo beta).